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ハンチントン病治療薬AMT-130のFDAによる画期的治療薬指定を発表

~ 第I/II相臨床試験において、疾患の進行を有意に遅らせるという臨床エビデンスに基づき、画期的治療薬に指定された。

~ 生物製剤承認申請に関する追加規制の最新情報とガイダンス 

2025年第2四半期には 

マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム、2025年4月17日(GLOBE NEWSWIRE) - 。 ユニキュア N.V.（NASDAQ:QURE）は本日、米国食品医薬品局（FDA）より、現在疾患修飾療法がない希少な遺伝性神経変性疾患であるハンチントン病の治療薬として、AMT-130が画期的治療薬（Breakthrough Therapy）に指定されたことを発表しました。この指定は、これまでFDAがAMT-130に付与してきた再生医療先進治療（RMAT）指定、希少疾病用医薬品指定、ファスト・トラック指定に加えられるものである。

「ブレークスルー・セラピー（画期的治療薬）の指定を受けたことは、ハンチントン病に対する有効な治療法の緊急の必要性と、AMT-130が病気の進行を遅らせる可能性があることを示す心強い中間データの両方を強調するものです。 ワリード・アビ・サーブ医学博士、ユニキュア最高医療責任者.「これは、AMT-130の有望性と我々の重要な進展に対する力強い評価です。私たちは、アンメットニーズの高い患者さんのために革新的な遺伝子治療を進めるというFDAの継続的なコミットメントを深く評価し、AMT-130をできるだけ早くハンチントン病患者さんのコミュニティに届けるためにFDAと緊密に協力することを楽しみにしています。"

画期的治療薬指定は、ハンチントン病治療薬AMT-130の進行中の第I/II相試験の臨床データによって裏付けられている。2024年7月、uniQure社は24カ月時点の中間データを発表し、傾向加重自然歴と比較した治療患者のcUHDRSに基づき、用量依存的な疾患進行の遅延を示した。現在までに、合計45人の患者がAMT-130の投与を受けている。

画期的治療薬（Breakthrough Therapy）の指定は、重篤な疾患の治療を目的とし、臨床的に重要なエンドポイントにおいて、利用可能な治療法よりも実質的な改善を示す可能性があることを示す予備的臨床証拠がある治験薬候補の開発と審査を迅速に行うことを目的としている。一般的に、予備的な臨床エビデンスは、利用可能な治療に対する明確な優位性を示すものでなければならない。ブレークスルー・セラピー指定を受けた医薬品は、ファスト・トラック指定のすべての機能、効率的な医薬品開発プログラムに関する集中的なガイダンス、および上級管理職を含むFDAのコミットメントを受けることができる。1.

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