プリレニア社とフェラー社、ハンチントン病治療薬プリドピジンの欧州における承認プロセスに関する最新情報を発表

2025年7月25日

オランダ・ナーデン＆マサチューセッツ州ウォルサム＆スペイン・バルセロナ-(BUSINESS WIRE)-プリレニア・セラピューティクスB.V.とフェラーは本日、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）がハンチントン病（HD）に対するプリドピジンの販売承認申請の却下を勧告したと発表しました。

私たちは失望していますが、患者さんに有効な治療法であると信じているものを提供するという私たちのコミットメントをくじくことなく、規制当局と協力してあらゆる選択肢を検討していきます。

Prilenia社とFerrer社は、HDおよび筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者さんにプリドピジンを一刻も早くお届けすることに注力しています。当面の計画としては、以前に観察されたプリドピジンの結果を確認するため、登録の可能性のある国際共同HD試験と、極めて重要な国際共同第3相ALS試験を開始する予定であり、両試験ともできるだけ早く募集を開始する予定である。

プリドピジンについて

プリドピジン（45mg、1日2回）は、強力かつ選択的な経口投与シグマ-1受容体（S1R）アゴニストであり、HDやALSiなどの神経変性疾患でしばしば障害される主要な神経保護メカニズムを刺激する。

プリドピジンの広範な開発プログラムには約1,600人が参加し、良好な安全性と忍容性プロファイルとともに、患者の疾患進行、認知、運動能力、QOLにおいて臨床的に意義のある持続的なベネフィットが実証された。

HDに加え、プリドピジンはALSの後期臨床開発段階にあり、プリレニア社とフェラー社は、第2相HEALEY ALSプラットフォーム試験で得られた早期かつ急速な病勢進行の患者集団における知見を基に、ALSを対象とした単一の極めて重要な第3相試験を可能な限り早期に開始する予定である。

プリドピジンは、米国とEUにおいてHDとALSの希少疾病用医薬品に指定されており、HDiiの治療薬としてFDAのファスト・トラックに指定されている。

Nurzigma®（プリドピジン）はPrilenia社の登録商標です。

ハンチントン病について

ハンチントン病（HD）はまれな遺伝性の常染色体優性神経変性疾患であり、機能、運動、認知、行動の症状が現れる。ハンチントン病はハンチンチン遺伝子の突然変異によって引き起こされ、ハンチントン病を持つ親を持つ子供は50％の確率で発症するiv。

HDは、世界中の人口10万人のうち約4.88人が罹患しており、さらに30万人がHDを発症するリスクがあるv,vi。HDは通常30歳から50歳の間に診断されるが、小児や若年成人（若年発症HDまたはJHDとして知られている）を含め、どの年齢でも発症する可能性がある。この病気は15年から20年かけてゆっくりと進行し、患者は仕事、コミュニケーション、日常生活の管理、身の回りのことが徐々にできなくなる。このような障害の増大により、介護者に完全に依存するようになり、最終的には死に至ります。

現在利用可能なHDの治療法は、症状の緩和と緩和ケアのみで、全体的な進行の指標に影響を与えるものはない。

プリレニアについて

プリレニア社は、ハンチントン病（HD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、その他の神経変性疾患を患う小児および成人の患者さんのために、科学的卓越性と進歩の加速への揺るぎないコミットメントを原動力とする民間のバイオ医薬品企業です。それは、壊滅的な神経変性疾患に苦しむ人々のために、革新的な医薬品を開発し、持続可能なアクセスを提供することです。

2025年4月28日、プリレニア社は、フェレール社との間で、北米、日本およびアジア太平洋地域におけるプリドピジンの完全な商業化権および開発権を保持したまま、欧州およびその他の特定市場におけるプリドピジンの商業化および共同開発に関する提携およびライセンス契約を締結した。

同社はオランダで法人化され、ライフサイエンス分野の大手投資家の支援を受けている。

詳細については、以下をご覧ください。 www.prilenia.com LinkedInまたはX（ツイッター）で私たちとつながってください。

フェレールについて

フェレールでは、社会正義のためにビジネスを活用しています。株主利益を最大化する代わりに、利益の多くを社会に還元する取り組みに再投資しています。あるべきところに戻る。私たちはコンプライアンスを超えて、持続可能性、倫理観、誠実さの最高基準に導かれています。そのため、2022年以降、私たちはB社に認定されています。

1959年にバルセロナで設立されたフェレール社は、100カ国以上で生命を脅かす疾患に対する革新的なソリューションを提供しています。当社の目的に沿って、成人および小児の肺血管疾患、間質性肺疾患、希少神経疾患にますます力を入れています。私たちのビジネスはそれ自体が目的ではなく、人々の生活を変えるための手段なのです。

我々はフェレールだ。永久にフェラーだ。 www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Sigma-1受容体は、ハンチントン病モデルにおけるミトコンドリア機能のプリドピジンによる救済を媒介する。Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA.Pridopidine protects neurons from mutant-huntingtin toxicity via the sigma-1 receptor.Neurobiol Dis.2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009.Epub 2019 May 17.PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH.ハンチントン病の遺伝学。NeuroRx.2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255.PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease：An Updated Systematic Review and Meta-Analysis.Mov Disord.2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023).病因から治療法まで：ハンチントン病研究150年のレビュー。International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

メディア連絡先

プリレニアコンタクトコミュニケーションチーム info@prilenia.com

フェレール 連絡先 アルバ・ソレール、コミュニケーション・ディレクター asolerc@ferrer.com

出典プリレニア・セラピューティクスB.V.