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スカイホーク、コホートCのデータを報告

本日未明、スカイホークはSKY-0515フェーズ1試験のパートCについて以下の最新情報を提供した。

--コミュニティ・レター

親愛なるスカイホークの友人や同僚たちへ、

当社は本日、ハンチントン病治療薬SKY-0515の第1相臨床試験において、パートC患者コホートからの最初の中間結果を発表できることを嬉しく思います。以下、リンク先 プレスリリース.

上の画像に見られるように、SKY-0515を投与された患者は84日目までに、1日9mgの経口投与で62%を含む血中mHTTタンパク質の用量依存的な減少を示し、治療は継続している。

また、SKY-0515による治療は、用量依存的にPMS1 mRNAの重要な減少をもたらし、優れた中枢神経系への浸透性を示しています。SKY-0515は、試験したいずれの用量レベルにおいても全般的に良好な忍容性を示しており、臨床開発の継続を支持しています。現在、オーストラリアとニュージーランドで患者を対象としたフェーズ2/3 FALCON-HD試験が登録中です。

「SKY-0515はmHTTタンパク質を患者においてこれまでで最も顕著に減少させており、臨床データおよびバイオマーカーデータは、試験したどの用量においても安全性の懸念がないことを示しています」とユニバーシティ・カレッジ・ロンドンの神経学教授であるエド・ワイルドは述べた。「PMS1の大幅な減少も確認されたことは素晴らしいことで、ハンチントン病の中核的な2つの発症メカニズムによる治療には強力な組み合わせとなるはずです。SKY-0515のようなハンチンチンチン低下剤を経口投与すれば、世界中のハンチントン病患者にとって真に革新的な治療法となるでしょう」。

「スカイホーク・セラピューティクスの研究開発責任者であるSergey Paushkinは、次のように述べています。「SKY-0515のわずか84日間の投与によるバイオマーカー反応の強さは、HDに対する画期的な治療薬としての可能性を強調するものです。「これらの中間データは、SKY-0515の重要なマイルストーンであり、承認された疾患修飾療法がない壊滅的な疾患に対してファースト・イン・クラスの低分子を提供するスカイホークのプラットフォームの力を強調するものです。

スカイホークは、2027年末までに、疾患修飾療法のない希少な神経疾患に対する一連の新規薬剤を臨床に投入する計画である。最初のものは2026年半ばに臨床試験を開始する予定である。

私たちは、患者を助けるための前進に興奮しており、皆さんの支援に感謝しています！

全力で、

マウラ＆スカイホーク・チーム

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