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ADORE-DH - 幹細胞治療の可能性

ADORE-DHは、HDに対する幹細胞治療の第II相試験である。

AZIDUS Brasil社（総合臨床研究機関）がスポンサーとなり、HD患者におけるNestaCell®の安全性と有効性を評価することを目的とした無作為化二重盲検プラセボ対照試験。NestaCell®はヒト歯髄幹細胞（hDPSC）ベースの治療薬で、健康な子供の乳歯の歯髄から採取した幹細胞を含んでいる。歯髄は歯の最内層であり、神経細胞を含む様々な細胞に成熟可能な幹細胞を含んでいる。ADORE-DHはNestaCell®の開発元であるCellavita社から資金提供を受けている。

ブラジルの単一施設で行われたこの試験では、35人の参加者が無作為に割り付けられた。参加者は2：2：1の割合で、低用量のhDPSCs（100万細胞/kg）、高用量のhDPSCs（200万細胞/kg）、プラセボのいずれかを投与されるように割り付けられた。試験製品は11ヵ月間にわたって9回点滴静注された。32人の参加者が試験を完了した。

本試験の主要評価項目は、統一ハンチントン病評価尺度（UHDRS）の総運動スコア（TMS）の変化であった。副次的評価項目は、UHDRS Total Functional Capacity（TFC）、Total Chorea Score（TCS）、Functional Checklist（FC）、MRIによる白質定量化であった。安全性は有害事象と臨床検査値のモニタリングにより評価した。

両投与量とも良好な安全性プロファイルを示し、プラセボと比較して有害事象の頻度が増加することはなかった。治療に関連すると考えられる重篤な有害事象はなかった。

両投与量ともプラセボと比較してUHDRS-TMSに改善がみられ、高用量群ではUHDRS-TFCにも改善がみられた。さらにTCSとFCにも改善がみられた。MRI解析では、治療群では中枢神経系の白質と灰白質の減少が遅い傾向が示された。

全体として、NestaCell®は良好な忍容性を示し、HD患者の運動および機能的アウトカムの改善を示した。より大規模な参加者群における有効性と長期安全性を評価するため、第III相試験が計画されている。

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