ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130の規制に関する最新情報を提供

2025年11月3日

親愛なるハンチントン病コミュニティの皆様、,

当社は、本日、プレスリリースを発表し、ハンチントン病（HD）の遺伝子治療薬である AMT-130 に関して、米国食品医薬品局（FDA）が先ごろ開催した生物製剤承認申請（BLA）前会議において、uniQure 社が米国食品医薬品局（FDA）からフィードバックを受けたことを発表しました。FDAはBLAを「生物学的製剤を商業的に販売するための承認を求めるFDAへの包括的な申請」と定義している。プレBLAミーティングは、企業とFDAが申請書の要件と期待について合意することを目的としている。.

最終的な議事録は受け取っていないが、ユニキュア社は、FDA が現在進行中の AMT-130 の第 I/II 相試験で得られた外部対照薬との比較データは、もはや BLA 申請の主要な根拠とはならない可能性を示唆したと考えている。AMT-130のBLA申請時期は現在不明であるが、, ユニキュアは、AMT-130を患者さんとそのご家族にお届けするための最善の道を決定するため、FDAとの協力に全力を尽くす所存です。.

“「FDAが2024年11月に発表したガイダンスでは、現在進行中の第I/II相試験から得られたデータを、自然歴の外部対照薬と比較することで、迅速承認パスウェイに基づくBLA申請の主要な根拠とすることができると合意していました。「このニュースは予期せぬものであり、この壊滅的な疾患に対する治療選択肢のないHD患者を本当に残念に思っています。私たちは、AMT-130が患者さんに大きな利益をもたらすと強く信じており、米国の患者さんとそのご家族にAMT-130を迅速にお届けするための最善の道を決定するため、FDAと引き続き全力で取り組んでまいります。”

この予期せぬ知らせを聞き、患者さんやご家族がどれほど辛い思いをされるか理解していますが、AMT-130の前途を確立するため、FDAと協力してたゆまぬ努力をすることをお約束します。私たちは、この臨床開発プログラムの全期間を通じて、HDコミュニティと協力してきました。私たちは、この困難な状況を乗り切るために、透明性のあるコミュニケーションを続け、コミュニティと協力していきます。.

その他ご質問等ございましたら、お気軽にEメールにてお問い合わせください。 medinfo@uniqure.com または1-866-520-1257までお電話ください。.

敬具 ダニエル・レナード グローバル患者アドボカシー エグゼクティブ・ディレクター

-プレスリリース

2025年11月3日

マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム2025年11月03日（GLOBE NEWSWIRE） - 重篤な医療ニーズを抱える患者のための革新的治療を進める遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V.（NASDAQ：QURE）は本日、ハンチントン病（HD）に対する治験用遺伝子治療薬AMT-130に関して、先日の生物製剤承認申請前会議で米国食品医薬品局（FDA）からフィードバックを受けたことを発表しました。.

最終的な議事録はまだ受領しておりませんが、会議での議論に基づき、ユニキュア社は、AMT-130の第I/II相試験から得られたデータが、事前にFDAと共有されたプロトコールと統計解析計画に従って外部対照と比較されたものであることが、BLA申請をサポートする主要なエビデンスとして適切である可能性があることに、FDAはもはや同意していないと考えています。これは、過去1年間の複数のタイプBミーティングにおけるFDAとのコミュニケーションからの重要な変化である。. 従って、AMT-130のBLA申請時期は現在不明である。.

ユニキュア社は、会議から30日以内に最終議事録を受け取る予定であり、AMT-130の早期承認に向けた道筋を見出すため、FDAと緊急に対話する計画である。.

FDAは、2025年4月に外部対照と比較した第I/II相試験のデータに基づき、AMT-130を画期的治療薬に指定し、2024年5月に再生医療先進治療薬（RMAT）に指定した。.

“「これは、FDAが2024年11月に提示した、自然歴の外部対照薬と比較した現在進行中の第I/II相試験のデータが、迅速承認パスウェイの下でのBLA申請の主要な根拠となり得るというガイダンスからの大幅な変更です」と、ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は述べた。「このニュースは予期せぬものであり、この壊滅的な疾患に対して疾患修飾的治療法の選択肢を持たないHD患者にとって、本当に残念なことです。私たちは、AMT-130が患者さんに大きな利益をもたらす可能性があると強く信じており、米国の患者さんとそのご家族にAMT-130を迅速にお届けするための最善の道を決定するために、FDAと引き続き全力で取り組んでまいります。”

ユニキュア社は、ハンチントン病治療薬AMT-130の開発においてFDAとの提携を継続することに加え、欧州連合（EU）や英国を含む他の規制当局とも並行して協議を進める予定である。.

uniQureについて

ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めています。. www.uniQure.com

uniQure Forward-Looking Statements

本プレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「期待する」、「目標する」、「意図する」、「に期待する」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「プロジェクトする」、「求める」、「はずである」、「する予定である」、「だろう」、「であろう」、および類似の表現、およびそれらの否定形によって示されることが多い、将来見通しに関する記述です。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念と仮定、および本プレスリリースの日付時点で経営陣が入手可能な情報に基づいています。これらの将来見通しに関する記述の例としては、以下のようなものがありますが、これらに限定されるものではありません、米国におけるAMT-130の進展に関する当社の計画（AMT-130の早期承認に向けた道筋を見出すためにFDAと対話し、AMT-130を米国の患者とその家族に迅速に提供する計画を含む）。AMT-130プログラムに関する規制当局との協議の時期と結果（FDAとの規制当局との協議と並行して欧州連合や英国を含む他の規制当局との協議を進める当社の計画を含む）、FDAとのプレBLA会議の最終議事録が会議後30日以内に受領されること；当社がAMT-130のBLAを提出する時期、外部対照薬と比較したAMT-130の第I/II相試験のデータがBLA提出を支持する主要な証拠を提供するのに十分であるとのFDAの同意がもはや得られないとの当社の見解、およびAMT-130が患者に大きな利益をもたらす可能性。当社の実際の結果は、多くの理由により、これらの将来見通しに関する記述で予想されたものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、特に以下が含まれます：当社のAMT-130の第I/ll相臨床試験に関連するリスク（かかる臨床試験が、さらなる臨床開発または規制当局の承認を支持するのに十分なデータを実証できないリスクを含む）；当社と規制当局との相互作用に関連するリスクであって、臨床試験の開始、時期および進捗、ならびに規制当局による承認への道筋に影響を及ぼす可能性のあるもの；当社が評価している測定値が、疾患の進行に関する強固で感度の高い測定値であるとみなされるかどうか；RMAT指定、ブレークスルーセラピー指定、または加速パスウェイが付与された場合、それが規制当局による承認につながるかどうか；必要に応じてAMT-130の第III相試験または確認試験を実施し、資金を調達する当社の能力、目標を達成するために必要なインフラと人員を構築し、維持し続ける当社の能力、現在および将来の臨床試験と規制プロセスを管理する当社の効果、臨床試験において遺伝子治療候補の治療効果を実証する当社の能力、遺伝子治療の継続的な開発と受容、知的財産を取得し、維持し、保護する当社の能力、事業資金を調達し、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する当社の能力。これらのリスクや不確実性については、当社が米国証券取引委員会（SEC）に定期的に提出する書類（2025年2月27日にSECに提出した年次報告書（Form 10-K）、2025年5月9日および2025年7月29日にSECに提出した四半期報告書（Form 10-Q）、ならびに当社がSECに随時提出するその他の書類に記載されている「リスク要因」の見出しで詳しく説明しています。これらのリスク、不確実性およびその他の要因を考慮し、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼すべきではありません。また、法律で義務付けられている場合を除き、当社は将来見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。.

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