LoQus23からの最新情報

LoQus23セラピューティクス社は、ハンチントン病（HD）、筋強直性ジストロフィー1型、その他の三連鎖反復拡大病の原因であり、原動力である病原性三連鎖反復拡大を阻止しうる低分子薬を研究しているバイオテクノロジー企業である。本日、同社はHDの進行を遅らせたり止めたりする画期的な可能性を持つ新薬候補LQT-23を指名し、現在進行中であると発表した。.

以前2024年にLoQus23は、資金調達と一連のMutSβ阻害剤の開発に注力することを発表し、2026年までに臨床に参入する計画を立てていた。そして今回、LQT-23がHDモデルにおける体細胞拡大を阻害することを示す前臨床データをもって、これまでのところ最も先進的で強力な阻害剤であるとして、正式にリード候補として指名された。また、今年末にはIND/CTAを申請する予定であり、ヒト初臨床試験の準備が整ったことを示している。.

LQT-23が当社の開発候補に指名されたことは、LoQus23にとって重要な瞬間であり、MSH3/MutSβ阻害剤のパイプラインを前進させ、患者さんの生活を変えるという当社の戦略を再確認するものです。.

デビッド・レイノルズ博士（LoQus23最高経営責任者

-プレスリリース

LoQus23 Therapeutics社がLQT-23をファーストインクラスの経口ハンチントン病治療薬候補に指名

• LQT-23は、MSH3/MutSβの強力で高度に分化したファースト・イン・クラスのアロステリック低分子阻害剤である。
• HDの進行を遅らせたり、止めたりする可能性のあるユニークな作用メカニズム

英ケンブリッジ2026年1月6日PR Newswire＝共同通信JBN - ハンチントン病（HD）、筋強直性ジストロフィー1型、およびその他の三連鎖反復拡大病の原因であり原動力である病原性三連鎖反復拡大を阻止しうる低分子医薬品を研究しているバイオテクノロジー企業、LoQus23 Therapeutics Ltd（以下「LoQus23」）は本日、HDの進行を遅らせたり阻止したりする画期的な可能性を持つ医薬品候補LQT-23を指名し、現在進行中であることを発表した。.

DNAミスマッチ修復は、HDや他のトリプレットリピート病の重要な促進因子であることが示されている。ヒトの遺伝学、死後の研究、メカニズム研究などから、MSH3/MutSβがDNAミスマッチ修復経路の最も有望な標的であることが明らかになった。しかしながら、このタンパク質は低分子治療薬の介入には非常に困難な標的である。.

LQT-23は、MutSβ経路と疾患に関する深い専門知識を活用することで、MutSβ阻害剤のアッセイと複数の低分子シリーズからなるプラットフォームを確立した。LQT-23は、HD治療におけるMutSβ調節の画期的な進歩であり、この複雑な標的を阻害する新しい作用機序を採用している。LQT-23は、MutSβのアロステリックな低分子阻害剤としては、これまでで最も先進的かつ強力なものである。.

LoQus23 Therapeutics社の最高経営責任者であるデイヴィッド・レイノルズ博士は、次のようにコメントしている。「LQT-23が当社の開発候補に指名されたことは、LoQus23にとって重要な瞬間であり、MSH3/MutSβ阻害剤のパイプラインを前進させ、患者さんの生活を変えるという当社の戦略を再確認するものです。このような困難なターゲットに対する候補化合物を同定するために、長年にわたってたゆまぬ努力を続けてきた我々のチームの献身に敬意を表します。“我々は、今年後半にこの化合物をIND/CTA申請に進めることを楽しみにしています。”

LoQus23の取締役会長であるサイラス・モザイエニ博士は、次のように付け加えた。:「MSH3/MutSβはHDのターゲットとして最も有望であり、最も有効性が認められていますが、薬物化は困難でした。2024年の資金調達以来、チームは並外れた進歩を遂げており、LQT-23が開発候補の筆頭に指名されたことは、HD治療のための新たな治療法の最前線にLoQus23を位置づけると同時に、我々の深い専門知識を強調するものです。“

LQT-23の前臨床試験において、MSH3/MutSβの強力かつ選択的なモジュレーションが実証され、HD細胞系および動物モデルにおいて体細胞拡張の強固な阻止につながった。前臨床開発は2026年まで継続される。.

ハンチントン病は常染色体優性の神経変性疾患であり、現在承認された疾患修飾治療法はなく、米国だけでも3万人の患者がいる。LoQus23は、体細胞拡大を標的とすることで、ハンチントン病の発症や進行を遅らせたり、あるいは食い止めたりすることを期待している。2024年、LoQus23は、既存の投資家であるSV Health InvestorsのDementia Discovery FundとNovartis Venture Fundとともに、Forbionが主導する3500万ポンドのシリーズA資金調達ラウンドの成功裡の終了を発表した。.

編集者への注記

LoQus23 セラピューティクス社について

LoQus23社は、英国ケンブリッジに本社を置くバイオテクノロジー企業で、ハンチントン病やその他の3倍体反復拡大疾患の治療薬として低分子の体細胞拡大阻害剤を開発している。ハンチントン病は常染色体優性遺伝の神経変性疾患であり、現在承認された治療法はなく、米国だけでも3万人の患者がいる。.

LoQus23のアプローチは、DNAの不安定性を阻止し、その結果、これらの疾患における神経変性を遅らせる可能性がある。LoQus23は、他のアプローチよりも簡便な投与が可能な低分子薬剤を設計するために、構造ベースのアプローチを使用することに焦点を当てている。経口低分子医薬品は、複雑な脳疾患の治療において高い実績があり、他の先進的な治療法と比べて患者にとって利便性が高い。LoQus23のリードプログラムである強力なアロステリック低分子MSH3阻害剤は、MutSβ複合体の一部であり、現在前臨床開発に着手している。.

LoQus23は、世界トップクラスの科学に基づいて構築された、経験豊富なリーダーシップチームを擁している。LoQus23は、SV Health Investors'Dementia Discovery FundのEntrepreneurs in ResidenceであるDr David Reynolds、Dr Caroline Benn、Dr Ruth McKernan CBE, FMedSciによって2019年に設立された。2024年10月、当社は、既存の投資家であるSV Health Investors’ Dementia Discovery FundおよびNovartis Venture Fundとともに、Forbionが主導する3500万ポンドのシリーズA資金調達ラウンドを成功裏に終了した。.

詳細はこちらをご覧ください： www.loqus23.com