ユニキュア社、FDAとの会合を発表

2026年1月9日午前7時5分（東部標準時

ユニキュア社、FDAとのタイプAミーティングの予定を発表

マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム 2026 年 1 月 9 日 (GLOBE NEWSWIRE) - 重篤な医療ニーズを抱える患者のために革新的な治療を進める遺伝子治療のリーディングカンパニーである uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) は本日、米国食品医薬品局（FDA）とのタイプ A 会議が予定されていることを発表しました。米国食品医薬品局（FDA）は、当社のハンチントン病治療用遺伝子治療薬AMT-130の早期承認をサポートするための生物製剤承認申請（BLA）データパッケージについて協議する予定であることを発表しました。.

“「ユニキュア社のマット・カプスタ最高経営責任者（CEO）は、「AMT-130の早期承認に向けたタイムリーな解決に向けて、FDAとの建設的な話し合いを期待しています。「患者や臨床医を含むハンチントン病コミュニティは、アンメット・メディカル・ニーズの深さと、AMT-130のような疾患修飾の可能性のある治療薬へのタイムリーなアクセスの重要性を強調してきました。我々は、FDAとの緊密な協力関係を継続しながら、患者へのアクセスに深くコミットし続けます。”

正式な議事録の受領後、規制に関する最新情報を提供する予定である。.

uniQureについて

ユニキュア社は、遺伝子治療の約束を実現しつつあります。ユニキュア社は現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ALS、ファブリー病、その他の重篤な疾患患者を対象とした独自の遺伝子治療パイプラインを進めています。. www.uniQure.com

uniQure Forward-Looking Statements

本プレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれています。歴史的事実に関する記述以外のすべての記述は将来見通しに関する記述であり、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「期待する」、「目標する」、「意図する」、「期待する」、「可能性がある」、「計画する」、「可能性がある」、「予測する」、「プロジェクトする」、「求める」、「はずである」、「する予定である」、「だろう」、「であろう」、および類似の表現、ならびにそれらの否定形によって示されることが多くあります。将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念と仮定、および本プレスリリースの日付時点で経営陣が入手可能な情報に基づいています。これらの将来見通しに関する記述の例としては、FDAとのタイプA会議を開催し、AMT-130の早期承認経路に関するタイムリーな解決に向けて取り組むという当社の計画、疾患修飾の可能性がある治療法としてのAMT-130、予定されているタイプA会議の正式な議事録受領後に規制に関する最新情報を提供するという当社の計画に関する記述が含まれますが、これらに限定されるものではありません。当社の実際の業績は、多くの理由により、これらの将来見通しに関する記述で予測されたものと大きく異なる可能性があります。これらのリスクおよび不確実性には、特に以下が含まれる：当社のAMT-130の第I/ll相臨床試験に関連するリスク（かかる臨床試験が、さらなる臨床開発または規制当局による承認を支持するのに十分なデータを実証できないリスク、かかる臨床試験が、BLAを支持する主要な証拠を提供するのに適切かつ十分にコントロールされていないとFDAが最終的に結論付けるリスクなど）；より多くの患者データが入手可能となり、その結果、トップラインデータから得られた解釈と異なる解釈がなされるリスク、当社と規制当局との相互作用に関連するリスクであって、臨床試験の開始、時期、進捗および承認への道筋に影響を及ぼす可能性があるリスク、当社が評価している測定値が疾患進行の頑健かつ高感度な測定値とみなされるかどうか；RMAT指定、画期的治療薬指定、または承認された場合の加速経路が薬事承認につながるかどうか、AMT-130の第III相試験または確認試験を必要に応じて実施し、資金を調達する当社の能力、目標を達成するために必要なインフラと人員を構築し、維持し続ける当社の能力、現在および将来の臨床試験と薬事プロセスの管理における当社の有効性；遺伝子治療候補の治療効果を臨床試験で実証する当社の能力、遺伝子治療の継続的な開発と受容、知的財産を取得、維持、保護する当社の能力、事業資金を調達し、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する当社の能力。これらのリスクや不確実性については、当社が米国証券取引委員会（SEC）に定期的に提出する書類（2025年2月27日にSECに提出した年次報告書（Form 10-K）、2025年5月9日、2025年7月29日、2025年11月10日にSECに提出した四半期報告書（Form 10-Q）、および当社がSECに随時提出するその他の書類に記載されている「リスク要因」の見出しで詳しく説明しています。これらのリスク、不確実性およびその他の要因を考慮し、これらの将来見通しに関する記述を過度に信頼すべきではありません。また、法律で義務付けられている場合を除き、当社は将来見通しに関する記述を更新する義務を負わないものとします。.

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