サレプタ・セラピューティクス社、ハンチントン病治療薬SRP-1005の臨床試験申請承認を発表

SRP-1005の最初のヒト臨床試験（INSIGHTT）は2026年第2四半期に開始される予定である。

マサチューセッツ州ケンブリッジ-(BUSINESS WIRE)-2026年2月4日-希少疾患に対する高精度遺伝子医療のリーダーであるサレプタ・セラピューティクス・インク（NASDAQ:SRPT）は本日、ニュージーランドの医薬品・医療機器安全局（Medsafe）がSRP-1005-101試験（別名INSIGHTT）の臨床試験申請（CTA）を承認したと発表しました。サレプタ社は、SRP-1005（旧名ARO-HTT）のヒト初臨床試験を2026年第2四半期に開始する予定です。SRP-1005は、ハンチントン病治療用の低分子干渉RNA（siRNA）治療薬です。.

INSIGHTT は第 1 相多施設共同用量漸増試験であり、約 24 名の参加者を対象に SRP-1005 の皮下投与の安全性と忍容性を評価します。SRP-1005は、中枢神経系への効率的な送達を目的として設計された一価のフラグメント抗原結合（fAb）を使用する先進的なTfR1（トランスフェリン受容体プロテイン1）アプローチを活用しています。皮下投与は、トランスフェリン受容体の飽和を回避し、血液脳関門を通過する一定の強固な浸透を達成することを目的としている。SRP-1005の前臨床試験では、側頭葉や前頭皮質だけでなく、被蓋野や尾状野を含む脳の重要な深部領域において、タンパク質を顕著にノックダウンできる可能性が示された。.

ハンチントン病について ハンチントン病(HD)は、希少で最終的には致死的な遺伝性神経変性疾患であり、罹患家族内で代々受け継がれる。ハンチントン病は、ハンチンチン（HTT）と呼ばれるタンパク質の遺伝子の変異によって引き起こされ、脳の神経細胞の劣化を進行させ、認知、運動、行動に影響を及ぼす。米国では約4万人が症状のあるHD患者であり、さらに20万人が遺伝子変異を持ち、症状を発症するリスクがある。症状は一般的に30～50歳の間に現れ、時間の経過とともに悪化する。罹患した親の子供は50%の確率でこの症状を受け継ぐ。現在のところ、治療法は確立されておらず、根本的な原因に対処する疾患修飾療法も承認されていない。.

サレプタ社のsiRNAプラットフォームについて

サレプタ社の次世代siRNAプラットフォームは、神経変性疾患や肺疾患に対する慢性投与療法に重点を置いており、これには治験中の治療薬も含まれる：

• 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）
• 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）
• 脊髄小脳失調症2型（SCA2）
• 特発性肺線維症（IPF）
• ハンチントン病（HD）

また、サレプタ社は脊髄小脳失調症1型（SCA1）および脊髄小脳失調症3型（SCA3）の前臨床プログラムを進めており、骨格筋疾患の治療薬を開発するためにアローヘッド・ファーマシューティカルズ社と独占的共同研究を行っており、筋肉または中枢神経系疾患における最大6つの創薬標的を追求する計画である。.

サレプタ・セラピューティクスについて

サレプタ社は、生命に壊滅的な打撃を与え、未来を絶つ希少疾患のための高精度遺伝子医療を開発するという緊急の使命を担っています。サレプタ社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy: Duchenne）においてリーダー的地位を占めており、筋疾患、中枢神経系疾患、心疾患にわたるプログラムの強固なポートフォリオを構築しています。詳細は以下をご覧ください。 www.sarepta.com またはLinkedIn、X、Instagram、Facebookでフォローしてください。.

インターネットへの情報掲載

当社は、投資家にとって重要と思われる情報を、当社ウェブサイトの「投資家の皆様へ」セクションに定期的に掲載しています。 www.sarepta.com. .投資家の皆様および潜在的投資家の皆様には、当社に関する重要な情報を得るため、当社のウェブサイトを定期的にご覧になることをお勧めします。.

将来の見通しに関する記述

本プレスリリースには将来の見通しに関する記述が含まれています。本プレスリリースに含まれる記述のうち、過去の事実に関する記述以外のものは、将来予想に関する記述とみなされる可能性があります。確信する」、「予想する」、「計画する」、「期待する」、「予定する」、「意図する」、「可能性がある」、「可能性がある」などの表現は、将来の見通しに関する記述を特定するためのものです。これらの将来の見通しに関する記述には、当社の優先事項、技術、研究開発プログラム、SRP-1005の潜在的な利益、および2026年第2四半期にSRP-1005を開始する予定など、予想される計画やマイルストーンに関する記述が含まれます。.

これらの将来見通しに関する記述にはリスクや不確実性が含まれており、その多くはサレプタの管理範囲を超えるものです。既知のリスク要因には、特に以下が含まれます：前臨床試験および臨床試験の成功は、特に少数の患者サンプルに基づく場合、その後の臨床試験の成功を保証するものではなく、将来の研究結果は過去の良好な結果と一致しない可能性があり、または製品候補の安全性および有効性に関する規制当局の承認要件を満たさない可能性があります；規制当局による臨床保留、当社による臨床研究または臨床試験の中断または終了など、さまざまな理由により、特定のプログラムが臨床で進展しない、または中止される可能性があります。当社が治療を目指す疾患に罹患している実際の患者数が推定よりも少ない場合、当社の収益および収益達成能力に悪影響が及ぶ可能性があります；資金やその他のリソースの限界、タイムリーに予測または解決できない製造上の限界、当社の製品候補をカバーする特許に関する米国特許商標庁の決定などの規制当局、裁判所、政府機関の決定など、さまざまな理由により、期待または計画された規制上のマイルストーンやスケジュール、臨床開発計画の達成、製品の市場投入など、当社の事業計画を実行できない可能性があります；また、サレプタ社が米国証券取引委員会（SEC）に提出した最新の四半期報告書（Form 10-Q）およびその他のSEC提出書類の「リスク要因」の見出しに記載されているリスクも含まれます。.

上記のリスクはいずれも、当社の事業、経営成績およびサレプタ社の普通株式の取引価格に重大かつ不利な影響を及ぼす可能性があります。サレプタが直面するリスクと不確実性の詳細については、サレプタがSECに提出した書類をご覧になることをお勧めします。本プレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述に大きな信頼を置かないよう、投資家の皆様にご注意ください。サレプタ社は、法律で義務付けられている場合を除き、本リリースの日付以降の事象や状況に基づいて、将来予想に関する記述を公に更新する義務を負いません。.

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出典サレプタ・セラピューティクス社.