スカイホーク・セラピューティクス社、ハンチントン病を対象としたSKY-0515の第1/2相臨床試験の12ヶ月間の中間結果を発表

12ヵ月後の所見では、ハンチントン病総合評価尺度（cUHDRS）スコアのベースラインからの改善が+0.38点であったのに対し、症候性患者の傾向スコア加重自然史解析では-0.92点であった。

SKY-0515の患者は、9mg投与で69%変異ハンチンチンタンパク質（mHTT）の12ヵ月後の減少を達成した

また、オーストラリア・ニュージーランド（004-ANZ）におけるフェーズ2/3 FALCON-HD ピボタル試験は、予定より6ヶ月早く登録が完了し、144名の患者が登録されたこと、および全世界（004-WW）におけるフェーズ2/3 FALCON-HD ピボタル試験が8カ国に拡大したことを発表しました。

SKY-0515 第 1/2 相試験および FALCON-HD 極めて重要な試験において、現在 175 例以上の患者が登録されている。

マサチューセッツ州ボストン、2026年6月1日 – スカイホーク・セラピューティクス社., ハンチントン病（HD）治療薬SKY-0515の臨床第1/2相試験の中間解析結果を発表しました。.

SKY-0515の投与により、血中の変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質は用量依存的に69%まで減少し、PMS1 mRNAも26%まで減少した。変異ハンチンチンはHD病態の主要な原因タンパク質であり、PMS1は疾患進行に関連する体細胞CAGリピート拡大の主要なドライバーである。.

SKY-0515は優れた中枢神経系への曝露を示し、試験された用量レベル全体において一般的に安全で忍容性が高い。.

3カ月、6カ月、9カ月、12カ月の時点で、SKY-0515を投与された患者は、ベースラインからの複合型統一ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）スコアの平均値が+0.31から+0.38の範囲でプラスの変化を示しました。これらの所見は、Enroll-HDおよびTRACK-HDの自然史データセットを用いた傾向スコア加重解析から予想される12ヵ月間の-0.92点の悪化と比較して良好なものでした。SKY-0515を投与された患者の良好な傾向は、運動機能スコア（TMS）、全機能能力（TFC）、Symbol Digit Modalities Test（SDMT）、Stroop Word Reading Test（SWRT）を含むすべてのcUHDRSサブコンポーネントにおいても観察された。.

“「スカイホークの科学諮問委員会の創設メンバーで、RNAスプライシングに関する画期的な研究でノーベル賞を受賞したフィリップ・シャープ博士（PhD）は、「スカイホークの研究成果は、低分子でRNAスプライシングを調節する能力の驚異的な力を示しており、世界中の患者に治療法を提供するものです。”RNA革命は続いており、スカイホークがそれを前進させるために行っていることを見て、これ以上の喜びはありません。“

“「スカイホーク・セラピューティクスの共同設立者であり最高経営責任者であるビル・ヘイニーは、次のように述べています。「ハンチントン病の患者さんにとって、12カ月時点において、治療を受けている患者さんの臨床的軌跡が自然歴から予想される軌跡からますます離れていることは、エキサイティングで持続的なベネフィットを示唆しています。「重要なバイオマーカーであるmHTTとPMS1の低下の大きさと持続性、またcUHDRSの4つの重要なサブコンポーネントすべてにおいて12カ月間の臨床所見が得られたことは、SKY-0515の差別化されたメカニズムと患者さんに劇的な治療効果をもたらす可能性に対する私たちの自信をより強固なものにします。.

FALCON-HD ANZピボタル試験の登録が予定より早く完了したことで、SKY-0515の開発の次のステージに向けて急速に前進しており、ハンチントン病コミュニティに変革をもたらす可能性のある経口治療薬を可能な限り早い時期にお届けできるよう、引き続き全力を尽くしてまいります。”

3、6、9、12ヵ月後のcUHDRSのベースラインからの変化

(プラセボを3ヵ月間投与された後、治療群に切り替えた患者を追加で含む）

“「ユニバーシティ・カレッジ・ロンドンの神経学教授であるエド・ワイルドは、「私は、SKY-0515の患者を対象とした第1/2相臨床試験から得られた継続的な安全性と有効性のデータに非常に勇気づけられています。「SKY-0515は、患者において実証された最大の範囲でmHTTタンパク質を減少させ続け、臨床データおよびバイオマーカーデータは、本薬が試験されたすべての用量において忍容性が高いことを示しています。.

SKY-0515のmHTTとPMS1の両方を減少させる能力は、ハンチントン病の2つの中核的な発症機序を介した治療にとって強力な組み合わせであると思われます。「この第1/2相試験の結果は、現在進行中の第2/3相FALCON-HDピボタル・プログラムで検証される予定であり、SKY-0515のような経口投与によるハンチンチンチン低下治療薬が、世界中のハンチントン病患者にとって真に革新的な治療効果をもたらすことを期待しています。’

“「現在進行中のSKY-0515の第1/2相臨床試験から、プラセボを服用していた患者のデータも含めて本日発表する結果は、ハンチントン病患者やその家族、そして患者をケアする寛大な臨床コミュニティにとって喜ばしいものです、スカイホークの共同創業者で研究開発責任者のセルゲイ・パウスキンは、「スカイホーク独自のSKYSTAR®プラットフォームが、神経疾患やその他の障害を伴う疾患に苦しむ患者さんにとって、毎日、自宅で錠剤として服用できる革新的な医薬品を生み出す可能性があることを浮き彫りにしました。「スカイホークの低分子プラットフォームがもたらす可能性は、非常にエキサイティングなものです。”

ハンチントン病はまれな遺伝性疾患であり、最終的には死に至る神経変性疾患である。現在、病気の進行を遅らせたり止めたりする治療法は承認されていません。SKY-0515は、当社独自のSKYSTARを用いて開発された経口投与の低分子RNAスプライシング修飾薬である。^® プラットフォームである。SKY-0515は、mHTTとPMS1タンパク質の両方を減少させるように設計されています。現在、世界8カ国で第2/3相FALCON-HD-004-WWピボタル試験が進行中です。.

SKY-0515の第1/2相試験およびFALCON-HDピボタル試験には、現在175人以上の患者が登録されている。.

スカイホークは、2027年末までに、疾患修飾性治療薬が承認されていない希少神経疾患を対象とした新規治療薬の臨床開発をさらに進める予定である。.

SKY-0515の第1相臨床試験について

SKY-0515の第1相臨床試験は、健康なボランティアおよび早期のハンチントン病（HD）患者を対象に、SKY-0515の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学を評価するためにデザインされたヒト初臨床試験です。試験は3つのパートに分かれています。パートAおよびBでは、健康ボランティアを対象にSKY-0515を評価しました。パートCは二重盲検プラセボ対照パラレルデザイン試験で、早期HD患者（HD-ISSステージ1、2、または軽度のステージ3）を対象に、SKY-0515とプラセボの2つの用量レベルを84日間投与し、その後12カ月間延長して、すべての参加者がSKY-0515の低用量または高用量を盲検下で投与されます。本試験の目的には、変異HTTタンパク質およびPMS1 mRNAの評価が含まれる。最初の患者は2025年1月にSKY-0515のパートCで投与された。SKY-0515試験のフェーズ1Cの登録は終了した。.

フェーズ2/3 FALCON-HD（004-ANZおよび004-WW）ピボタル・プログラムについて

があります。 ファルコン-HD 極めて重要なプログラムNCT06873334 と NCT07378644)は、SKY-0515の薬力学、有効性および安全性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照、用量設定試験である。.

FALCON-HD 004-ANZは、オーストラリアとニュージーランドの施設でステージ2およびステージ3初期のHD患者144人を登録し、登録は完了した。FALCON-HD 004-WWは、ステージ2およびステージ3初期のHD患者400人を世界40カ所以上の施設で登録する計画で、積極的に募集を行っています。対象となる患者には、1日1回、SKY-0515を3種類の用量から選択した1種類またはプラセボを経口投与します。本試験は、SKY-0515がRNAスプライシングを調節し、ハンチントン病の病態に関与するmHTTおよびPMS1タンパク質を減少させる能力を評価するように設計されています。.

参加施設や参加資格など、FALCON-HDに関する追加情報は以下を参照のこと。 ClinicalTrials.gov と www.FALCON-HD.com.

スカイホーク・セラピューティクスについて

スカイホーク・セラピューティクスは、独自のSKYSTARを活用した臨床段階のバイオテクノロジー企業である。^® プラットフォームは、世界で最も難治性の疾患に対する低分子RNA調節療法を発見・開発するためのものである。詳しくは www.skyhawktx.com. 

スカイホーク連絡先

マウラ・マッカーシー

経営企画部長

maura@skyhawktx.com

出典 スカイホーク・セラピューティクス社.