uniQure、ハンチントン病治療薬「AMT-130」のBLA申請計画を公表

第I/II相試験の3年間の解析結果は、FDAへの迅速承認を求める生物製剤承認申請（BLA）の主要な根拠となり得る～

同社は2026年第3四半期にBLAを提出する予定である

マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム、 2026年6月17日（GLOBE NEWSWIRE）— 深刻な医療ニーズを抱える患者向けに革新的な治療法を推進する遺伝子治療のリーディングカンパニーであるuniQure N.V.（NASDAQ: QURE）は本日、米国 食品医薬品局（FDA）との最近のタイプB会議において、FDAから、ハンチントン病に対するAMT-130の迅速承認に向けた生物製剤承認申請（BLA）の主要な根拠として、第I/II相試験の3年解析が受け入れ可能であるとの見解が示された。 さらに、FDAは、BLA提出に先立ち、偽処置の代わりに標準治療を用いた並行対照試験の検討を含め、確認試験のデザインについて合意形成を図りたい意向を示している。FDAは、この取り組みについてuniQureと可能な限り迅速に協力していくと伝えた。 当社は、確認試験を遅滞なく実施することに全力を尽くしており、BLA提出に先立ち、当該試験の詳細についてFDAとさらに調整を行う見込みです。当社は、2026年第3四半期にBLAを提出する予定です。.

“「本日の発表は、FDAとの継続的な規制当局との対話を通じて私たちが目指してきた成果を反映するものであり、ハンチントン病と闘うアメリカ人の未充足ニーズへの対応に真摯に取り組んでくださったFDAに深く感謝しています」と、uniQureの最高経営責任者（CEO）であるマット・カプスタ氏は述べた。 「FDAは、当社の現在の臨床データが近い将来の生物製剤承認申請（BLA）を裏付けるものであることに同意し、必要な確認試験の設計について合意に至るよう、迅速に協力することを約束しました。これまでに得られた臨床データの一貫性と信頼性により、本製品が患者さんに有意義な変化をもたらす可能性について、我々は大きな確信を持っています。 当社は、米国および世界中の患者さんとそのご家族に、AMT-130を可能な限り迅速かつ責任を持って提供することに引き続き注力しています。」”

当社は、先般開催されたB型会議から30日以内に、最終議事録を受け取る見込みです。.

AMT-130は、FDAから再生医療先進療法（RMAT）の指定を受けました。これはハンチントン病としては初のRMAT指定であり、さらに画期的な治療法（Breakthrough Therapy）および迅速審査（Fast Track）の指定も受けています。.

AMT-130の第I/II相臨床試験プログラムについて

ユニキュア社は、ハンチントン病治療薬AMT-130の安全性、忍容性、有効性シグナルを探索するため、2つの多施設、用量漸増、第I/II相臨床試験を実施している。FDAとのやりとりに基づき、第I/II相試験のコホート1および2のデータは、事前に規定された統計解析計画のもと、Enroll-HDの自然史データセットから得られた傾向スコア適合の外部対照と比較することが合意され、BLA申請の主要な根拠となる可能性があります。

米国の研究では、早期の顕性ハンチントン病患者計26名が、治療群（低用量群：n=6、高用量群：n=10）または偽処置群（n=10）に無作為に割り付けられた。 治療群の患者には、MRIガイド下での対流増強ステレオタクティック脳外科手術により、線条体（尾状核および被殻）に直接AMT-130を単回投与した。 この試験は、12 ヶ月間の盲検化された中核試験期間と、それに続く 5 年間の治療患者に対する非盲検化された長期追跡調査で構成されています。 さらに、対照群の患者4名が治療群へクロスオーバーした。AMT-130に関する欧州での非盲検第1b/2相試験には、早期の顕性ハンチントン病患者13名（低用量群 n=6、高用量群 n=7）が登録された。.

第3コホートでは、米国およびEUの各施設からさらに12名の患者が登録された。このコホートでは、現在確立されている定位投与法を用いて、AMT-130の2つの用量を免疫抑制療法と併用した場合の効果を検証するため、無作為割付が行われた。.

米国を拠点とする第4のコホートでは、6名の患者が登録されており、これまでのコホートに登録された患者と比較して線条体の容積が小さい患者を対象に、高用量のAMT-130の評価が行われている。.

詳細については www.clinicaltrials.gov (NCT05243017、NCT04120493)

ハンチントン病について

ハンチントン病は、稀な遺伝性神経変性疾患であり、舞踏病、行動異常、認知機能の低下などの運動症状を引き起こし、その結果、身体的および精神的な機能が進行性に低下していきます。 この疾患は常染色体優性遺伝を呈し、ハンチントンタンパク質の第1エクソンにおけるCAG反復配列の拡張が病因となり、脳内で異常タンパク質の産生と凝集を引き起こします。 米国1、EU2、英国3では、約75,000人がハンチントン病を患っており、さらに数十万人がこの疾患を遺伝するリスクを抱えています。 ハンチントン病の病因は明らかであるにもかかわらず、現在、発症を遅らせたり、病気の進行を遅らせたりするための承認された治療法は存在しません。.

uniQureについて

uniQureは、遺伝子治療が掲げる「1回の治療で治癒の可能性を秘めた結果をもたらす」という約束を実現しつつあります。 10年以上にわたる研究と臨床開発に基づく歴史的な成果である、uniQure社のB型血友病に対する遺伝子治療の承認は、ゲノム医療分野における重要なマイルストーンであり、血友病に苦しむ患者にとって新たな治療アプローチの幕開けとなります。 uniQureは現在、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ファブリー病、およびその他の重篤な疾患の患者を対象とした、独自の遺伝子治療薬のパイプラインを推進しています。. www.uniQure.com

uniQure Forward-Looking Statements

本プレスリリースには、証券法第27A条および証券取引法第21E条の定義に基づく将来予測に関する記述が含まれています。 過去の事実に関する記述以外のすべての記述は将来の見通しに関する記述であり、これらは多くの場合、「予想する」、「信じる」、「～する可能性がある」、「確立する」、「推定する」、「期待する」、「目標」、「意図する」、「楽しみにしている」、 「かもしれない」、「計画する」、「潜在的な」、「予測する」、「見込む」、「追求する」、「～すべきである」、「～するだろう」、「～するであろう」といった用語や類似の表現、およびそれらの否定形によって示されることがよくあります。 将来の見通しに関する記述は、経営陣の信念および仮定、ならびに本報告書の作成日時点で経営陣が入手可能な情報のみに基づいています。これらの将来の見通しに関する記述の例としては、以下に関する記述が含まれますが、これらに限定されません：確認試験の実施に関する当社の計画（試験デザイン、 時期、エンドポイント、対照群を含む確認試験の実施計画、およびBLA提出前に当該試験についてFDAと調整を行う計画、偽処置ではなく並行する標準治療対照群を使用する可能性、ならびにBLA提出の時期およびAMT-130の迅速承認取得に関する見通しなどが挙げられます。 当社の実際の業績は、多くの理由により、これらの将来の見通しに関する記述で予想された内容と著しく異なる可能性があります。 これらのリスクおよび不確実性には、とりわけ以下のものが含まれます：AMT-130に関する当社の第I/II相臨床試験に関連するリスク（当該試験が、さらなる臨床開発または規制当局の承認を裏付けるのに十分なデータを今後も示し続けられないリスクを含む）； FDAが最終的に、第I/II相試験データがBLAまたは迅速承認を裏付けるには不十分であると結論付けるリスク；3年目のデータ解析から導き出された解釈とは異なる解釈をもたらすような、さらなる患者データが得られるリスク； 規制当局とのやり取りに関連するリスク。これらは、臨床試験の開始、時期、進捗、および規制当局の承認に至るプロセスに影響を与える可能性があります；当社が評価している測定法が、疾患の進行を測定する上で堅牢かつ感度の高いものと見なされるかどうか；RMAT指定、ブレークスルー・セラピー指定、またはいかなる迅速承認経路が、仮に付与されたとしても、規制当局の承認につながるかどうか； AMT-130に関して必要とされる確認試験を実施し、その資金を調達する当社の能力；AMT-130に関して必要とされる確認試験を成功裏に完了する当社の能力； 迅速承認が認められた場合、その承認後に満たすことが困難または多額の費用を要する要件が課されるリスク；当社が目標達成に必要なインフラおよび人材を継続的に構築・維持する能力；現在および将来の臨床試験および規制プロセスを管理する当社の有効性； 臨床試験において、当社の遺伝子治療候補薬の治療上の有効性を実証できる当社の能力；遺伝子治療の継続的な開発および社会的受容；知的財産権を取得、維持、保護できる当社の能力；ならびに、当社の事業運営に必要な資金を調達し、必要に応じて妥当な条件で追加資本を調達できる当社の能力。 これらのリスクおよび不確実性については、2026年3月2日に米国証券取引委員会（「SEC」）に提出されたフォーム10-Kによる年次報告書、 2026年5月5日にSECへ提出されたフォーム10-Qによる四半期報告書、および当社が随時SECへ提出するその他の報告書に含まれています。 これらのリスク、不確実性およびその他の要因を踏まえ、これらの将来予測に関する記述に過度に依拠すべきではありません。また、法律で義務付けられている場合を除き、将来新たな情報が得られたとしても、当社はこれらの将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。.

uniQureコンタクト

投資家の皆様へ

報道関係各位：キアラ・ルッソ 直通：781-491-4371 携帯電話：617-306-9137
c.russo@uniQure.com トム・マローン 直通：339-970-7558 携帯：339-223-8541
t.malone@uniQure.com