ハンチントン病治療薬プリドピディンに関する新たな確認試験「PRECISE-HD」が、6月から被験者の募集を開始する準備が整った

公開日：2026年7月7日

HDコミュニティの皆様へ、,

確認試験に関する最新情報をお伝えしたいと思います。 PRECISE-HD 本試験（ハンチントン病（HD）におけるプリドピジンの臨床的有効性および安全性を確立するための第3相試験）は、治験薬を評価する世界規模の臨床試験であり、 プリドピジン ハンチントン病を患っている人々において。この研究は現在、 www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

これまでの研究で得られた知見、患者や研究コミュニティからの幅広い意見、および規制当局からの助言を取り入れ、PRECISE-HDはプリドピジンの有効性および安全性に関する重要なデータを収集することを目的としており、規制当局による評価をさらに裏付ける確固たるデータを生成するよう設計されています。試験実施施設の立ち上げが進められており、 米国の一部の施設では、2026年6月に被験者の募集が開始される見込みで、, その後、年内に順次、他国のサイトも追加される予定です。.

PRECISE-HD研究とは何ですか？

現在、ハンチントン病の進行を遅らせたり止めたりするための承認された治療法は存在しません。.

PRECISE-HDは、ハンチントン病（HD）患者を対象に、治験薬プリドピジン（1日2回、経口カプセルとして服用）の有効性と安全性を評価する確認試験である第3相臨床試験です。本試験のデザインは、これまでの研究結果、HD患者コミュニティからの意見、および規制当局との協議を踏まえて策定されました。.

この研究では、以下の対象者を募集する予定である 400人 ハンチントン病（HD）を患っており、病期が初期から中期（総機能能力（TFC）スコアが7～13と定義される）にあり、かつ総運動スコア（TMS）が20以上である、つまり運動機能の変化や自立した日常生活への影響を経験している人々。 この対象集団は、プラセボと比較して、本療法が疾患の進行に及ぼす可能性のある影響を適切に評価することを目的としている。.

PRECISE-HDは、2つの連続した段階から構成されます：

第1段階 — プラセボ対照試験（52週間）： 参加者はプリドピジンかプラセボのいずれかを投与されます（半数がプリドピジン、半数がプラセボ）。参加者も担当医師も、どちらが投与されているかは知りません。.

第2段階 — 非盲検延長試験（104週間）： 第1段階で受けた治療内容にかかわらず、すべての（適格な）参加者は、2年間にわたりプリドピジンを投与されることになり、これにより研究者らは、合計で最大3年間にわたる長期的な効果を評価することが可能となる。.

本試験では、ハンチントン病に関連するさまざまな転帰を評価し、主要評価項目として、統合ハンチントン病評価尺度（cUHDRS）スコアのベースラインから52週目までの変化を評価する。 機能、運動機能、認知機能、言語機能、生活の質（QOL）など、その他の複数のエンドポイントも測定されるほか、プリドピジンの安全性および忍容性についても評価される。.

本試験は、米国、EU、英国、カナダを含む世界最大75カ所の試験実施施設で実施される予定である。被験者の募集は、2026年6月に米国の最初の施設で開始される見込みであり、その後、同年後半にかけて他の国の施設でも順次開始される予定である。.

PRECISE-HDに関する詳細情報をご希望の方は、担当の神経内科医またはハンチントン病の専門医にご相談ください。また、さらなるアドバイスや支援が必要な場合は、お住まいの地域のハンチントン病患者支援団体にお問い合わせいただくことも可能です。参加資格、研究の手順、および潜在的なリスクや利益については、インフォームド・コンセントの手続きの際に、各研究施設の研究チームから説明があります。.

プリドピジンとは何ですか？

プリドピジンは治験薬であり、その安全性および有効性はまだ確立されていません。本研究への参加によって、被験者に利益が得られる場合もあれば、得られない場合もあります。.

この物質は、脳内の「シグマ-1受容体（S1R）」と呼ばれるタンパク質を活性化することで効果を発揮し、しばしばS1Rアゴニストと呼ばれます。S1Rは、ハンチントン病（HD）などの神経変性疾患において機能障害が生じている複数の神経保護経路を刺激する役割を果たすことが示されています。 本研究では、プリドピジンがHDの進行に及ぼす臨床的効果を評価する。.

これまでに、臨床試験において1,600人以上がプリドピジンを投与されており（その大半はハンチントン病の臨床試験によるもの）、一部の被験者は最長7年間にわたり実地治療を受けている。これらの試験全体を通じて、プリドピジンは概して良好な安全性および忍容性を示している。ⁱ.

PRECISE-HD研究のスポンサーは誰ですか

PRECISE-HD は、によって実施されている プリレニア と フェレール, 、同社はパートナーシップを結び、プリドピジンの共同開発を行っている。. プリレニア は、科学的卓越性への揺るぎない取り組みと、ハンチントン病（HD）、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、およびその他の神経変性疾患に苦しむ人々のための治療の進展を加速させることに尽力する、民間のバイオ医薬品企業です。. フェレール B Corp認証を取得した国際的な製薬企業であり、ビジネスを通じて社会的正義の実現に取り組むとともに、100カ国以上で生命を脅かす疾患に対する画期的な治療法を提供しており、特に希少神経疾患への取り組みを強化しています。.

プリレニア社とフェレール社も、ALSを対象とした第3相臨床試験においてプリドピジンの研究を進めている。.

各企業に関する詳細については、以下のサイトをご覧ください。 www.prilenia.com または www.ferrer.com.

PRECISE-HDに関する詳細については、以下のサイトをご覧ください。 www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) およびPRECISE-HD研究のウェブサイト（www.precisehdtrial.com)はまもなくリリースされる予定です。.

⚠ 重要なお知らせ
プリドピジンは治験薬であり、いかなる規制当局からも承認されていません。その安全性および有効性はまだ確立されていません。本情報はあくまで参考情報であり、医学的アドバイスを構成するものではありません。治療や臨床試験への参加について決定を下す前に、必ず担当の医療従事者にご相談ください。.

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