Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore for Huntington, Dimitri visited several HD associations and families, trying to raise awareness for Huntington’s. “The Present is directed by 続きを読む...
December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of 続きを読む...
The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 続きを読む...
PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD 続きを読む...
Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series 続きを読む...
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を減少させる経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早期相互作用の恩恵を受けることができ、優先審査や早期承認の対象となる可能性がある。今回の発表は、PTC社の第2相臨床試験の12ヶ月間の中間データの発表に続くものである。 続きを読む...
神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、ハンチントン病（HD）治療薬としてのプリドピジンの欧州販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に提出した。MAA 続きを読む...
アブダビ（アラブ首長国連邦）、2024年6月19日：アブダビを拠点とする開発業務受託機関IROS（M42グループ傘下）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社および国際ハンチントン病協会（IHA）と提携し、UAEおよび中東・北アフリカ地域で初めてとなるハンチントン病（HD）の臨床試験を計画した、 続きを読む...
「ユニキュア社のチーフ・メディカル・オフィサーであるワリード・アビ・サーブ医学博士は、「ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させるという新たなデータが得られたことを大変嬉しく思います。「本試験は、いかなる治験薬においても初めての臨床試験であると考えています。 続きを読む...
本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン（wtHTT）タンパク質を温存することを示しています。試験結果 続きを読む...
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