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EHDN Platform Meeting on uniQure topline results」の要約：これまでの成果を紐解く“

2025年11月19日、ワルシャワ。会員の皆様、ご存知かもしれませんが、昨日、欧州ハンチントン病ネットワーク（EHDN）は、ユニキュア社のトップライン結果に関するセミナーを開催しました。

ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130の規制に関する最新情報を提供

2025年11月3日 ハンチントン病コミュニティ各位 本日、ユニキュア社が先日のプレバイオロジクス（生物学的製剤の前臨床試験）において、米国食品医薬品局（FDA）からフィードバックを受けたことを発表するプレスリリースを発表しました。

ADORE-DH - 幹細胞治療の可能性

ADORE-DHは、HDに対する幹細胞治療の第II相試験である。AZIDUS Brasil社（総合臨床研究機関）がスポンサーとなり、この無作為化二重盲検プラセボ対照試験は[...]を目的とした。

ユニキュア社、ハンチントン病患者を対象としたAMT-130の重要な第I/II相試験の良好なトップライン結果を発表

2025年9月24日 PDF版 ～ 主要評価項目を達成したピボタル試験：高用量AMT-130は、cUHDRSで測定した36ヵ月後の病勢進行が、傾向 [...]...

スカイホーク、コホートCのデータを報告

本日未明、スカイホークはSKY-0515フェーズ1試験のパートCについて以下の最新情報を発表した。--コミュニティ・レター--スカイホークのご友人、同僚の皆様、本日は [...]...

プリレニア社とフェラー社、ハンチントン病治療薬プリドピジンの欧州における承認プロセスに関する最新情報を発表

2025年7月25日 オランダ・ナーデン & マサチューセッツ州ウォルサム & スペイン・バルセロナ-(BUSINESS WIRE)-プリレニア・セラピューティクスB.V.とフェラーは本日、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会 [...]...

HDに特化した新しいeラーニング・プラットフォーム、ハンティントン・アカデミーが登場

欧州ハンティントン協会は、欧州連合（EU）からの助成金の支援を受け、リーグ・ハンティントン・フランコフォン・ベルジュ（Ligue Huntington Francophone Belge）、ブルガリア・ハンティントン協会（Bulgarian Huntington Association）、ACHE [...] と協力している。

PTC518 PIVOT-HD試験が主要評価項目を達成

2025年5月5日 PDF版 - 12週目に用量依存的な血中HTT蛋白低下で主要評価項目を達成 - ステージ2 [...]...

2025年5月啓発月間 - HDに光を：1日1アクション

毎年5月、世界中のコミュニティがハンチントン病（HD）に光を当てるために集まります。家族や介護者から臨床医、研究者、支援者まで、私たちは1つの [...]...

ハンチントン病治療薬AMT-130のFDAによる画期的治療薬指定を発表

~ 第I/II相臨床試験において、疾患の進行を有意に遅らせるという臨床エビデンスに基づき、画期的治療薬に指定された。