PTC518 PIVOT-HD試験が主要評価項目を達成

2025年5月5日 PDF版 - 12週目に用量依存的な血中HTT蛋白低下で主要評価項目を達成 - ステージ2 [...]...
2025年5月啓発月間 - HDに光を:1日1アクション

毎年5月、世界中のコミュニティがハンチントン病(HD)に光を当てるために集まります。家族や介護者から臨床医、研究者、支援者まで、私たちは1つの [...]...
ハンチントン病治療薬AMT-130のFDAによる画期的治療薬指定を発表

~ 第I/II相臨床試験において、疾患の進行を有意に遅らせるという臨床エビデンスに基づき、画期的治療薬に指定された。
第II相GENERATION HD2試験の最新情報

ロシュ社は、ハンチントン病の初期徴候を有する患者を対象にトミネルセンを評価するGENERATION HD2第II相臨床試験の継続を発表しました。独立委員会による中間解析の結果、トミネルセンの有効性は認められなかった。
HDYOコングレス2025を振り返る

HDYOコングレス2025は、若者、家族、研究者、専門家が世界中から集まり、ハンチントン病コミュニティに捧げられた忘れられないイベントとなった。刺激的な3日間で、 [...] 続きを読む
3月23日:ハンチントン病コミュニティで「感謝の日」を祝う

「感謝デーは、1980年代にハンチントン病の遺伝子を特定する努力から始まった、HDの家族と臨床医や科学者との協力関係を称えるためのものである。
IHAウェブサイトの新コラム「タニタ・アレンに力をもらおう

ハンチントン病の献身的な支援者であり、苦労の末に書き上げた回想録『We Exist』の著者でもあるタニタ・アレンが、IHAのウェブサイトに新しいコラム『Be Empowered by [...] 』を掲載する。
SOMバイオテック、フェーズ2b試験の結果を発表

SOM Biotech社は、ハンチントン病患者における振戦の確実な改善というユニークなプロファイルと、傾眠を伴わない安全なプロファイルを示すSOM3355の第2b相試験結果を発表した。
2025年希少疾病の日キャンペーン

国際ハンチントン協会は、欧州ハンチントン協会と共同で、2月28日の2025年希少疾病デーに向けたキャンペーンを展開している。今年のRDD [...] のスローガン
RDI、ユース・リーダーシップ・プログラムを開始

希少疾病インターナショナル(RDI)は、希少疾病コミュニティにおける若者の参加とエンパワーメントを目的としたイニシアチブであるRDIユースリーダーシップ・プログラムの開始を発表しました。このプログラムの目的は [...]...