PTCセラピューティクス社、ハンチントン病患者を対象としたPIVOT-HD臨床試験の良好な中間データを発表

12週時点で血中ハンチンチン(HTT)蛋白質濃度を用量依存的に低下 -- 治療に関連した重篤な有害事象やNfLスパイクは認められず、良好な忍容性プロファイル -- カンファレンス・コールおよびウェブキャストを6月21日午前8時(米国東部時間)に開催 - SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 21, 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. 続きを読む...

ポルトガルにおける「全国ハンチントン病デー」について

本日6月15日は、ポルトガルにおける全国ハンチントン病デーです。この特別な日にちなんで、ポルトガルの協会であるハンチントン病協会(APDH)からのメッセージをお届けします。 ハンチントン病のナショナル・デーである今日、私たちは皆さんに伝えたい言葉をお伝えしたいと思います。 続きを読む...

5月啓発月間です!

5月啓発月間です!毎年、ハンチントン病(HD)の影響を受けている何千人もの人々のために意識を高めるという共通の使命のもと、世界のハンチントン病コミュニティは5月の1ヶ月間、結束します。今年、私たちはグローバル・コミュニティの声を高め、安全な空間を提供したいと思います。 続きを読む...

プリレニア、プルーフHD試験の結果を発表:有望だが、結果はまちまち!

本日4月25日、プリレニア社はハンチントン病を対象とした臨床試験「PROOF-HD」の結果を発表しました。参加者の中には、プリドピジン製剤による大きな効果が見られた人もいれば、全く効果が見られなかった人もいました。 これは、病気の進行、認知機能、運動機能に対する効果を示す薬剤が初めてできたということであり、有望なことです。 続きを読む...

HSGとHD-CABの協業により、グローバル患者アドバイザリーボードを提供開始

ニューヨーク州ロチェスター - 2023年3月30日 - ハンチントン病(HD)の臨床試験実施における世界的リーダーであるハンチントン研究会(HSG)とその完全子会社であるHSGクリニカル・リサーチ・インクは、このほどハンチントン病-コミュニティ・アドバイザリー・ボード(HD-CAB)と協力し、グローバル患者アドバイザリー・ボードとして、ハンチントン病に関する 続きを読む...

プリレニア社、ハンチントン病を対象とした臨床第3相試験「PROOF-HD」において、最終患者さんの最終訪問を達成

PROOF-HDはハンチントン病における唯一の後期臨床試験であり、トップライン結果は2023年第2四半期初頭に出る予定 オランダ・ナーデンおよびマサチューセッツ州ウォルサム、2023年3月28日 - Prilenia Therapeutics B.V. は、臨床段階のバイオテクノロジー企業として、神経変性疾患の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急任務とする企業です 。 続きを読む...

ハンチントンの感謝の日 2023年

親愛なる友人へ1993年3月23日、科学者たちはハンチントン病(HD)の原因となる遺伝子の発見を発表しました。数十年にわたる研究の末のこの発表は、「HDを患う家族」と「彼らのために働く科学者」のパートナーシップを明らかにするものでした。この節目とパートナーシップは、家庭、研究所、診療所などで祝われました。 続きを読む...

MENA Organization for Rare DiseasesとInternational Huntington Associationがユニークなコラボレーションを実施!

重要なブレークスルーとして、MENA Organization for Rare DiseasesとInternational Huntington Associationは、3月3日から5日までドバイで開催されたMENA Organization for Rare Diseases annual meeting 2023で覚書に署名しました。"国際ハンチントン協会は、MENA Organization for Rare Diseasesとのパートナーシップを楽しみにしています。 続きを読む...

2月28日の「希少疾病の日」に向けて、希少疾病コミュニティが共同で本を発売

ハンチントン病は、何世代にもわたって秘密と恐怖に包まれ、地域の人々は声を上げることができませんでした。この本がそれを変えます。ハンチントン病のヒーローたちは、9カ国から集まった26人の人々が、この病気の陰で生きてきた自分たちの物語を勇敢に語っています。そうすることで、彼らは 続きを読む...

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