FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を減少させる経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早期相互作用の恩恵を受けることができ、優先審査や早期承認の対象となる可能性がある。今回の発表は、PTC社の第2相臨床試験の12ヶ月間の中間データの発表に続くものである。 続きを読む...
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を減少させる経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早期相互作用の恩恵を受けることができ、優先審査や早期承認の対象となる可能性がある。今回の発表は、PTC社の第2相臨床試験の12ヶ月間の中間データの発表に続くものである。 続きを読む...
神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、ハンチントン病(HD)治療薬としてのプリドピジンの欧州販売承認申請(MAA)を欧州医薬品庁(EMA)に提出した。MAA 続きを読む...
アブダビ(アラブ首長国連邦)、2024年6月19日:アブダビを拠点とする開発業務受託機関IROS(M42グループ傘下)は、臨床段階のバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社および国際ハンチントン病協会(IHA)と提携し、UAEおよび中東・北アフリカ地域で初めてとなるハンチントン病(HD)の臨床試験を計画した、 続きを読む...
「ユニキュア社のチーフ・メディカル・オフィサーであるワリード・アビ・サーブ医学博士は、「ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させるという新たなデータが得られたことを大変嬉しく思います。「本試験は、いかなる治験薬においても初めての臨床試験であると考えています。 続きを読む...
本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン(mHTT)タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン(wtHTT)タンパク質を温存することを示しています。試験結果 続きを読む...
12ヵ月目には、血液中の変異型ハンチンチン(mHTT)は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、mHTTは5mg投与で21%、10mg投与で43%低下した。さらに、PTC518の投与によって 続きを読む...
今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を使用し、29人の健常ボランティアと40人のハンチントン病患者との違いを測定した。 副次的アウトカムとして、本試験は安全性と忍容性を測定した。 続きを読む...
IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA Congress for Rare Diseasesにおいて、ハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、同地域に神経変性疾患の卓越した研究センターを設立し、臨床研究を推進することが急務であると述べた。これは、この地域の意図と完全に一致する。 続きを読む...
今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130が再生医療先進医療(RMAT)の『指定』を受けたというユニクレ社の発表は、期待以上のものです」とIHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは言う。 RMATの "ライセンス "は、以下の内容に基づいている。 続きを読む...
レディング大学(英国)の医師が、ハンチントン病患者のための無料のオンライン心理療法プログラムを開発した。 これは、HD患者(症候性または症候性予備軍)が日常生活をどのように管理しているかを調べる研究プロジェクトの一環である。 詳細はこちら。次のような方をご存知ですか? 続きを読む...