カテゴリー: ニュース

12歳がハンチントン病についての児童書を出版

2024年12月11日 - カナダ、オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病について聞いたことがない。この認知度の低さ [...]...

UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表

昨日、uniQure社はプレスリリースを発表し、uniQure社のハンチントン病におけるAMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について米国食品医薬品局（FDA）と合意したことを発表した。

ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中

Dimitri Poffé is an already known member of the HD Community. After testing positive for Huntington’s Disease, Dimitri embraced a bicycle journey through South America. In this project, called Explore […]

PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある -- PTCは米国および [...]...

セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止

第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは観察されなかった。

パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す

In this video, Professor Jean-Marc Burgunder, head of the Huntington’s Disease (HD) centre in Bern Switzerland, and Xi Cao, President of the Chinese HD Association talk about the benefits of […]

Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本

PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病（HD）に関する新刊書籍『Livable Lives』の発売を発表いたします：ハンチントン病患者との対話...]...

LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表

英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー [...] におけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる可能性のある低分子医薬品を研究している民間バイオテクノロジー企業であるLoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）は、このほど、LoQus23の子会社であるLoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）を設立した。

FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与

PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、[...]の可能性がある。

プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される

神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、欧州販売承認申請 [...]...