ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130遺伝子治療の第I/II相臨床試験の最新情報を発表

~ AMT-130で治療された患者は、引き続き神経学的機能が維持されている証拠を示し、組み入れ基準にマッチした疾患の自然経過と比較して、用量依存的な臨床的有益性が期待される。
地域社会に力を与えるブラジル・ハンチントン協会(ABH)による最近のイニシアティブの総括

ブラジル・ハンティントン協会(ABH:Associação Brasil Huntington)は驚くほど積極的で、地域社会のために数々の取り組みを行っている。このレベルのコミットメントは、それがないため、不可欠である[...]。
HDアドボケイト、アシュリー・クラークがuniQure本社での経験を語る

アシュリー・クラークは、ハンチントン病青年組織(HDYO)のアンバサダーであると同時に、患者を代表するHDコミュニティ諮問委員会(HD-CAB)の提唱者でもある。
ライズ・アゲインスト・ハンチントン:2人の若い高校生がハンチントン病のために$2000を集めた方法

ジャスミンとサイはアメリカの高校生。 この2人は、変化をもたらし、後に続く人々を鼓舞することを決意した若者だ。 募金活動 [...]...
ブラジルで「全国ハンチントン病デー」が正式に制定される

昨年、下院で承認された法案5060/13は、先月21日、ついに連邦の公式日記に掲載された。
ディミトリ・ポッフェ(ハンティントンへの探検)の冒険が新しいドキュメンタリーで紹介される

HDコミュニティはすでにディミトリ・ポッフェの冒険を知り尽くしている。このフランス人旅行者は、南米全土を自転車で旅する [...]...
2024年MENA希少疾病年次総会・展示会

MENA Organization for Rare Diseases(MENA希少疾患機関)は、Movenpick Grand Al Bustan Dubai [...] で開催される第3回年次総会、MENA Organization for Rare Diseases Annual Meeting & Exhibition 2024を発表した。
PTCセラピューティクス社、ハンチントン病患者を対象としたPIVOT-HD臨床試験の良好な中間データを発表

2023年6月21日 PDF版 - 12週間で血中ハンチンチン(HTT)蛋白質濃度を用量依存的に低下 -- 治療に関連した重篤な有害事象やNfL上昇を伴わない良好な忍容性プロファイル - - 会議 [...]...
ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130遺伝子治療の米国第I/II相臨床試験の最新情報を発表

~ AMT-130は、両投与量コホートにおいて一般的に良好な忍容性を維持している。
ポルトガルにおける「全国ハンチントン病デー」について

本日6月15日は、ポルトガルにおける全国ハンチントン病デーである。この特別な日を記念して、ポルトガルの協会、ハンチントン病患者協会(APDH)からのメッセージをお届けします。