2023年レアディジーズ・デー」キャンペーン

レアディジーズデーのキャンペーンに参加しませんか?2月28日は希少疾病の日です。希少疾病のコミュニティが集まり、サポートを見つけ、世界中の希少疾病に対する認識を高める日です。今年は、#LightUpForRareキャンペーンに参加していただきたいと思います。参加するには、写真を送るだけです。 続きを読む...

ロシュ/ジェネンテック、GENERATION HD2試験に関する最新情報

ロシュ/ジェネンテックは、第II相GENERATION HD2試験の募集を開始したことを発表しました。この試験は15カ国(アルゼンチン、オーストリア、オーストラリア、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、ニュージーランド、ポーランド、ポルトガル、スペイン、スイス、英国、米国)で実施される予定ですので、国際社会にとって素晴らしいニュースです。で開始されます。 続きを読む...

ノバルティス社、VIBRANT-HD試験を終了

ノバルティスは本日、ブラナプラムのVIBRANT-HD試験を、一部の参加者が副作用を発現したため中止するという難しい知らせを伝えました。ノバルティスの手紙の全文を読む たとえこのニュースが残念なものであっても、HDコミュニティは前向きであり続け、残りの試験とテストが良い結果をもたらすことを期待します。 続きを読む...

国際ハンチントン協会に多額の寄付金

国際ハンチントン協会に、大変ありがたいご寄付がありました。この寄付の背景には、ノルウェー人の寄付者がいます。彼は匿名を希望しています。この寄付金は、リスボンにあるIHAの事務所での新しい役職に充てられるもので、この条件のもとで贈られます。新たに設けられた役職は、IHAの関連業務を強化するものです。 続きを読む...

Wave Life Sciences社、ハンチントン病に対するWVE-003のアレル選択的標的関与を示唆する初期結果を示すフェーズ1b/2a SELECT-HD試験のポジティブなアップデートを発表

WVE-003 の単回投与は概ね安全で忍容性が高いと考えられる 30mg または 60mg の単回投与により CSF 変異ハンチン(mHTT)タンパク質が減少;両コホートにおける平均 mHTT 減少量は単回投与後 85 日でベースラインから 22%( 中央値 30% 減少)となった。 続きを読む...

ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130の第I/II相臨床試験における低用量コホートに関する最新情報を発表

~ AMT-130 を投与された患者さんでは、1年間の追跡調査において、AMT-130 に関連する重大な安全性の問題はなく、 治療は概ね良好な忍容性を示しました ~ AMT-130 の投与を受けた評価対象患者さんの 12 ヶ月後の脳脊髄液(CSF)で、変異型HTT(mHTT)の平均 53.8% 減少を観察 ~ ~ 神経フィラメント・ライト 続きを読む...

アネクソン・バイオサイエンスが試験結果をアップデート

アネクソン・バイオサイエンス社、臨床第2相試験の結果を発表 ~アップストリームでの古典的補体阻害がハンティントン病における臨床的有用性に関連することを実証 6月7日、臨床段階のバイオ医薬品企業であるアネクソン社は、本日、古典的補体を介する自己免疫疾患、神経変性疾患および眼科疾患の患者に対する新しいクラスの薬剤の開発を行う有望で最終の結果を発表しました。 続きを読む...

ウェビナー - ハンチントンのための探検。ラテンアメリカにおけるディミトリ・ポッフェの冒険

国際ハンチントン協会とヨーロッパハンチントン協会は、5月の意識向上月間を最も刺激的で希望に満ちた形で終えるために、南米を自転車で旅しながら地域社会を動かしているハンチントン病の支援者、ディミトリ・ポッフェを招いてウェビナーを開催しました。ディミトリさんは、ハンチントン病陽性者ですが、まだ発症していません。 続きを読む...

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