カテゴリー: 研究内容

uniQure社が規制に関する最新情報を発表

親愛なるハンチントン病コミュニティーの皆様、先日の米国食品医薬品局（FDA）とのタイプAミーティング後の最新情報をお伝えするために、ここにご連絡いたします。

ハーネス・セラピューティクス社、HD向け新薬候補HRN001を指名、臨床諮問委員会を発足

ハーネス・セラピューティクス、ハンチントン病のファースト・イン・クラス治療薬候補であるHRN001を指名し、臨床諮問委員会を設置 英国ケンブリッジ、2026年2月16日：ハーネス・セラピューティクス（以下「ハーネス」）は、これまで治療不可能であったハンチントン病の治療薬を開発するバイオテクノロジー企業です。

ノバルティス、INVEST-HDを発表

ノバルティスのHD治療薬Votoplamの開発：INVEST-HDフェーズ3試験情報が公開されました 2026年2月3日 ハンチントン病コミュニティーの皆様へ 開発に関する最新情報を共有できることを嬉しく思います [...]...

サレプタ・セラピューティクス社、ハンチントン病治療薬SRP-1005の臨床試験申請承認を発表

マサチューセッツ州ケンブリッジ-(BUSINESS WIRE)-2026年2月4日-大手製薬企業のサレプタ・セラピューティクス社（NASDAQ:SRPT）は、INSIGHTTとして知られるSRP-1005のヒト初臨床試験を2026年第2四半期に開始する予定です。

SKY-0515の最新情報

親愛なるハンチントン病コミュニティの皆様、ハンチントン病（HD）治療薬SKY-0515の現在進行中の研究について最新情報をお伝えします。科学誌 [...]...

ユニキュア社、FDAとの会合を発表

2026年1月9日 7:05 AM EST ユニキュア社、FDAとのタイプAミーティングの予定を発表 マサチューセッツ州レキシントンおよびアムステルダム2026年1月9日（GLOBE NEWSWIRE） - ユニキュア社（NASDAQ: QURE）は、FDAとのタイプAミーティングの予定を発表した。

LoQus23からの最新情報

LoQus23 Therapeutics社は、ハンチントン病（HD）、筋強直性ジストロフィーの原因であり原動力である病原性三重項拡張を阻止する可能性のある低分子薬を研究しているバイオテクノロジー企業である。

新たな第1相POINT-HD試験

ハンチントン病コミュニティの皆様へ研究活動の最新情報提供のご要望にお応えし、このたび新たなフェーズ1 POINT-HD試験が開始されました。選択的ハンチントンタンパク質低減アプローチに関する本試験の詳細を以下にご案内いたします。

EHDN Platform Meeting on uniQure topline results」の要約：これまでの成果を紐解く“

2025年11月19日、ワルシャワ。会員の皆様、ご存知かもしれませんが、昨日、欧州ハンチントン病ネットワーク（EHDN）は、ユニキュア社のトップライン結果に関するセミナーを開催しました。

ユニキュア社、ハンチントン病治療薬AMT-130の規制に関する最新情報を提供

2025年11月3日 ハンチントン病コミュニティ各位 本日、ユニキュア社が先日のプレバイオロジクス（生物学的製剤の前臨床試験）において、米国食品医薬品局（FDA）からフィードバックを受けたことを発表するプレスリリースを発表しました。