カテゴリー: 研究内容

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

ハンチントン病治療薬AMT-130のFDAによる画期的治療薬指定を発表

~ 第I/II相臨床試験において、疾患の進行を有意に遅らせるという臨床エビデンスに基づき、画期的治療薬に指定された。

第II相GENERATION HD2試験の最新情報

ロシュ社は、ハンチントン病の初期徴候を有する患者を対象にトミネルセンを評価するGENERATION HD2第II相臨床試験の継続を発表しました。独立委員会による中間解析の結果、トミネルセンの有効性は認められなかった。

SOMバイオテック、フェーズ2b試験の結果を発表

SOM Biotech社は、ハンチントン病患者における振戦の確実な改善というユニークなプロファイルと、傾眠を伴わない安全なプロファイルを示すSOM3355の第2b相試験結果を発表した。

PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]

セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]

LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

ユニキュア社、高血圧症治療薬AMT-130の第I/II相試験において、病勢進行の遅延を示す良好な中間データ更新を発表

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]