2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受領 -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受領する資格がある -- PTCは米国での利益を共有し、米国外での売上高に対して2桁の段階的ロイヤルティを支払う -- ノバルティスは、プラセボ対照試験完了後、グローバルな開発、製造、商業の責任を負う。 続きを読む...
第 2 相 DIMENSION 試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。 続きを読む...
英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー1型、および類似の三連鎖反復拡張疾患において、DNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる低分子薬を研究している民間バイオテクノロジー企業であるLoQus23 Therapeutics Ltd（以下「LoQus23」）は、本日、3500万ポンド（約$4300万円）のシリーズ・クローズに成功したことを発表した。 続きを読む...
神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、ハンチントン病（HD）治療薬としてのプリドピジンの欧州販売承認申請（MAA）を欧州医薬品庁（EMA）に提出した。MAA 続きを読む...
「ユニキュア社のチーフ・メディカル・オフィサーであるワリード・アビ・サーブ医学博士は、「ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させるという新たなデータが得られたことを大変嬉しく思います。「本試験は、いかなる治験薬においても初めての臨床試験であると考えています。 続きを読む...
本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン（mHTT）タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン（wtHTT）タンパク質を温存することを示しています。試験結果 続きを読む...
12ヵ月目には、血液中の変異型ハンチンチン（mHTT）は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、mHTTは5mg投与で21%、10mg投与で43%低下した。さらに、PTC518の投与によって 続きを読む...
今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery（HD-CAB）を使用し、29人の健常ボランティアと40人のハンチントン病患者との違いを測定した。 副次的アウトカムとして、本試験は安全性と忍容性を測定した。 続きを読む...
今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130が再生医療先進医療（RMAT）の『指定』を受けたというユニクレ社の発表は、期待以上のものです」とIHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは言う。 RMATの "ライセンス "は、以下の内容に基づいている。 続きを読む...
独自の人工知能プラットフォーム（SOMAIPRO®）を基盤とする臨床段階の創薬開発企業である SOM バイオテック株式会社は、ハンチントン舞踏病治療薬 SOM3355 の臨床第 IIb 相試験の募集が完了したことをお知らせします。ハンチントン舞踏病治療薬として 続きを読む...
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