LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series 続きを読む...

プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される

神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、ハンチントン病(HD)治療薬としてのプリドピジンの欧州販売承認申請(MAA)を欧州医薬品庁(EMA)に提出した。MAA 続きを読む...

ユニキュア社、高血圧症治療薬AMT-130の第I/II相試験において、病勢進行の遅延を示す良好な中間データ更新を発表

「ユニキュア社のチーフ・メディカル・オフィサーであるワリード・アビ・サーブ医学博士は、「ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させるという新たなデータが得られたことを大変嬉しく思います。「本試験は、いかなる治験薬においても初めての臨床試験であると考えています。 続きを読む...

ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン(mHTT)タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン(wtHTT)タンパク質を温存することを示しています。試験結果 続きを読む...

セージ・セラピューティクス社の第2相試験でハンチントン病の認知機能への影響が確認される

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を使用し、29人の健常ボランティアと40人のハンチントン病患者との違いを測定した。 副次的アウトカムとして、本試験は安全性と忍容性を測定した。 続きを読む...

FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー(RMAT)の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130が再生医療先進医療(RMAT)の『指定』を受けたというユニクレ社の発表は、期待以上のものです」とIHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは言う。 RMATの "ライセンス "は、以下の内容に基づいている。 続きを読む...

SOMバイオテック社、ハンチントン病における舞踏病治療薬に関する第IIb相試験の募集を完了

独自の人工知能プラットフォーム(SOMAIPRO®)を基盤とする臨床段階の創薬開発企業である SOM バイオテック株式会社は、ハンチントン舞踏病治療薬 SOM3355 の臨床第 IIb 相試験の募集が完了したことをお知らせします。ハンチントン舞踏病治療薬として 続きを読む...

プリレニア社、ハンチントン病治療薬プリドピジンのEUにおける販売承認申請を予定

プリレニア社は本日、ハンチントン病治療におけるプリドピジンの使用について、EUに販売承認申請を提出する予定であることを発表した。プリレニア社のCEOであるマイケル・ヘイデン博士は、「プリドピジンは、患者や家族にとって重要な独立した指標において、一貫した治療効果を示しています。と述べている。 続きを読む...

HD患者に新たな希望をもたらすブレークスルー

イスラエルのワイツマン研究所の科学者たちが、ハンチントン病の治療に大いに期待できる動物実験の結果を発表した。 彼らは、SPI-24とSPI-77と呼ばれる2つの低分子が、脳内の変異型ハンチンチンの発現を効果的に減少させる一方で、正常な遺伝子を残すことができることを発見した。 続きを読む...

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