カテゴリー: 研究内容

uniQure社のハンチントン病治療薬候補「AMT-130」が、規制上の重要なマイルストーンを達成した

米国および英国において、規制当局への申請が行われました。

ハンチントン病治療薬プリドピディンに関する新たな確認試験「PRECISE-HD」が、6月から被験者の募集を開始する準備が整った

公開日：2026年7月7日 HDコミュニティの皆様へ、確認試験であるPRECISE-HD試験（プリドピジンの臨床的有効性および安全性を確立するための第3相試験 […]）に関する最新情報をお知らせいたします。

ロシュ／ジェネンテック、臨床試験を中止

本日、ロシュ社から残念なニュースが伝えられました。データを慎重に検討した結果、同社はハンチントン病に関する2つの臨床試験「GENERATION HD2」と「POINT-HD」を中止することを決定しました。その概要については […]

uniQure、ハンチントン病治療薬「AMT-130」のBLA申請計画を公表

第I/II相試験の3年間の解析結果は、FDAへの迅速承認を求める生物製剤承認申請（BLA）の主要な根拠となり得る～同社はBLAを提出する予定である[…]

スカイホーク・セラピューティクス社、ハンチントン病を対象としたSKY-0515の第1/2相臨床試験の12ヶ月間の中間結果を発表

12ヵ月後の所見では、ハンチントン病総合評価尺度（cUHDRS）のベースラインからのスコアが0.38点改善したのに対し、傾向スコアで重み付けした自然歴では-0.92点であった。

ノバルティス社、ハンチントン病治療薬に関する心強いニュースを発表

製薬会社ノバルティスから、ハンチントン病の治療薬について興味深い最新情報が届いた。 PIVOT-HDという名前の研究が行われたことを覚えていますか[...]？

uniQure社が規制に関する最新情報を発表

親愛なるハンチントン病コミュニティーの皆様、先日の米国食品医薬品局（FDA）とのタイプAミーティング後の最新情報をお伝えするために、ここにご連絡いたします。

ハーネス・セラピューティクス社、HD向け新薬候補HRN001を指名、臨床諮問委員会を発足

ハーネス・セラピューティクス、ハンチントン病のファースト・イン・クラス治療薬候補であるHRN001を指名し、臨床諮問委員会を設置 英国ケンブリッジ、2026年2月16日：ハーネス・セラピューティクス（以下「ハーネス」）は、これまで治療不可能であったハンチントン病の治療薬を開発するバイオテクノロジー企業です。

ノバルティス、INVEST-HDを発表

ノバルティスのHD治療薬Votoplamの開発：INVEST-HDフェーズ3試験情報が公開されました 2026年2月3日 ハンチントン病コミュニティーの皆様へ 開発に関する最新情報を共有できることを嬉しく思います [...]...

サレプタ・セラピューティクス社、ハンチントン病治療薬SRP-1005の臨床試験申請承認を発表

マサチューセッツ州ケンブリッジ-(BUSINESS WIRE)-2026年2月4日-大手製薬企業のサレプタ・セラピューティクス社（NASDAQ:SRPT）は、INSIGHTTとして知られるSRP-1005のヒト初臨床試験を2026年第2四半期に開始する予定です。