リサーチ - ページ 2 - 国際ハンティントン協会

ADORE-DH - 幹細胞治療の可能性

ADORE-DHは、HDに対する幹細胞治療の第II相試験である。AZIDUS Brasil社（総合臨床研究機関）がスポンサーとなり、この無作為化二重盲検プラセボ対照試験は[...]を目的とした。

2025年9月24日 PDF版～主要評価項目を達成したピボタル試験：高用量AMT-130は、cUHDRSで測定した36ヵ月後の病勢進行が、傾向 [...]...

本日未明、スカイホークはSKY-0515フェーズ1試験のパートCについて以下の最新情報を発表した。--コミュニティ・レター--スカイホークのご友人、同僚の皆様、本日は [...]...

2025年7月25日オランダ・ナーデン & マサチューセッツ州ウォルサム & スペイン・バルセロナ-(BUSINESS WIRE)-プリレニア・セラピューティクスB.V.とフェラーは本日、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会 [...]...

2025年5月5日 PDF版 - 12週目に用量依存的な血中HTT蛋白低下で主要評価項目を達成 - ステージ2 [...]...

~ 第I/II相臨床試験において、疾患の進行を有意に遅らせるという臨床エビデンスに基づき、画期的治療薬に指定された。

ロシュ社は、ハンチントン病の初期徴候を有する患者を対象にトミネルセンを評価するGENERATION HD2第II相臨床試験の継続を発表しました。独立委員会による中間解析の結果、トミネルセンの有効性は認められなかった。

SOM Biotech社は、ハンチントン病患者における振戦の確実な改善というユニークなプロファイルと、傾眠を伴わない安全なプロファイルを示すSOM3355の第2b相試験結果を発表した。

2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある -- PTCは米国および [...]...

第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せずダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは観察されなかった。