WVE-003 の単回投与は概ね安全で忍容性が高いと考えられる 30mg または 60mg の単回投与により CSF 変異ハンチン（mHTT）タンパク質が減少；両コホートにおける平均 mHTT 減少量は単回投与後 85 日でベースラインから 22%（ 中央値 30% 減少）となった。 続きを読む...
~ AMT-130 を投与された患者さんでは、1年間の追跡調査において、AMT-130 に関連する重大な安全性の問題はなく、 治療は概ね良好な忍容性を示しました ~ AMT-130 の投与を受けた評価対象患者さんの 12 ヶ月後の脳脊髄液（CSF）で、変異型HTT（mHTT）の平均 53.8% 減少を観察 ~ ~ 神経フィラメント・ライト 続きを読む...
アネクソン・バイオサイエンス社、臨床第2相試験の結果を発表 ～アップストリームでの古典的補体阻害がハンティントン病における臨床的有用性に関連することを実証 6月7日、臨床段階のバイオ医薬品企業であるアネクソン社は、本日、古典的補体を介する自己免疫疾患、神経変性疾患および眼科疾患の患者に対する新しいクラスの薬剤の開発を行う有望で最終の結果を発表しました。 続きを読む...
昨日、プリレニア社主催のウェビナーで、プリドピジンの第III相試験に関する最新情報をお伝えしました。また、講演者のMichael Hayden、Andrew Feigin、Ralf Reilman、Anne Rosser、そして欧州ハンチントン協会のDina de Sousaに感謝いたします。今後もご期待ください。 続きを読む...
ロシュから心強いニュースが飛び込んできました。 2021年3月に中止されたロシュの第III相試験「GENERATION HD1」の結果を分析したところ、一部の患者さんにトミネルセンが有効である可能性があることが判明しました。 解析の結果、トミネルセンの投与頻度を少なくすることで、若年層の患者さんにメリットがあることがわかりました 続きを読む...
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