リサーチ - ページ 3 - 国際ハンティントン協会

FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー（RMAT）の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしている。ユニクレア社が再生医療先進医療（RMAT）の「治験用遺伝子治療AMT-130 [...] 指定」を受けたと発表したのだ。

独自の人工知能プラットフォーム（SOMAIPRO®）を基盤とする臨床段階の創薬開発企業であるSOMバイオテック社は、臨床第IIb相 [...]...

プリレニア社は本日、ハンチントン病治療薬としてのプリドピジンのEUにおける販売承認申請を行う予定であることを発表した。マイケル博士によると [...] 。

イスラエルのワイツマン研究所の科学者たちが、ハンチントン病の治療に大きな可能性を秘めた動物実験の結果を発表した。彼らは、2つの[...]を発見した。

~ AMT-130で治療された患者は、引き続き神経学的機能が維持されている証拠を示し、組み入れ基準にマッチした疾患の自然経過と比較して、用量依存的な臨床的有益性が期待される。

2023年6月21日 PDF版 - 12週間で血中ハンチンチン(HTT)蛋白質濃度を用量依存的に低下 -- 治療に関連した重篤な有害事象やNfL上昇を伴わない良好な忍容性プロファイル - - 会議 [...]...

~ AMT-130は、両投与量コホートにおいて一般的に良好な忍容性を維持している。

本日4月25日、プリレニア社はハンチントン病を対象とした臨床試験PROOF-HDの結果を発表した。参加者の中には、プリドピジン製剤が大きな効果を示した者もいれば、全く効果がなかった者もいた。この [...]...

PROOF-HDはハンチントン病における唯一の後期臨床試験であり、臨床的進行をターゲットとする。

ロシュ／ジェネンテックは、第II相GENERATION HD2試験の開始を発表した。