カテゴリー: 研究内容

セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止

第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは観察されなかった。

LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表

英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー [...] におけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる可能性のある低分子医薬品を研究している民間バイオテクノロジー企業であるLoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）は、このほど、LoQus23の子会社であるLoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）を設立した。

プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される

神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、欧州販売承認申請 [...]...

ユニキュア社、高血圧症治療薬AMT-130の第I/II相試験において、病勢進行の遅延を示す良好な中間データ更新を発表

「我々は、ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に遅らせ、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させたことを示す、この新しいデータを非常に喜ばしく思っています。

ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

本日、ウェーブライフサイエンス社は、治験薬 WVE-003 を評価するプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003が毒性を有する変異型ハンチンチン（mHTT）を選択的に低下させることを示しています。

PTC は本日、経口 PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の有望な 12 ヵ月結果を発表した。  

12ヵ月目に、血液中の変異型ハンチンチン（mHTT）は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、そこでは [...]...

セージ・セラピューティクス社の第2相試験でハンチントン病の認知機能への影響が確認される

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery（HD-CAB）を用いて、ハンチントン病の認知機能の違いを測定した。

FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー（RMAT）の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしている。 ユニクレア社が再生医療先進医療（RMAT）の「治験用遺伝子治療AMT-130 [...] 指定」を受けたと発表したのだ。

SOMバイオテック社、ハンチントン病における舞踏病治療薬に関する第IIb相試験の募集を完了

独自の人工知能プラットフォーム（SOMAIPRO®）を基盤とする臨床段階の創薬開発企業であるSOMバイオテック社は、臨床第IIb相 [...]...

プリレニア社、ハンチントン病治療薬プリドピジンのEUにおける販売承認申請を予定

プリレニア社は本日、ハンチントン病治療薬としてのプリドピジンのEUにおける販売承認申請を行う予定であることを発表した。マイケル博士によると [...] 。