医薬品開発における産業界、患者団体、患者コミュニティのパートナーシップの真の価値とは何だろうか、と考えたことはあるだろうか。人生の様々な時期において、それぞれの分野に携わってきた者として、私は直接あなたにお伝えすることができます。臨床研究を真に発展させたいのであれば、患者団体と地域社会は医薬品開発の全段階を通じて参加しなければなりません。

私自身の患者支援活動の旅は、15歳のときに母がハンチントン病（HD）と診断されたことを知ったときから始まった。医師は当初、母を大うつ病と気分の落ち込みと診断し、近所の人たちは、母のバランス感覚の悪さやふらつきから、母が日中お酒を飲んでいると思っていた。結局、これらの兆候はすべてHDの症状だった。

この新しい日常を理解するのに数年かかった後、私は募金活動を主催したり、HDについての認識を高めたりして、地域社会と関わることにしました。やがて私は、HDコミュニティの満たされていないニーズをサポートするために、患者団体でさまざまなリーダー的役割を担うようになりました。ある時は、希少疾患や慢性疾患を持つ若年成人を支援する患者団体を設立したこともありました。

そして今日、私はHDに携わる小さなバイオテクノロジー企業で、患者支援と患者参加への取り組みを監督する機会に恵まれた。私が学んだことは以下の通りである：

1.患者グループや患者コミュニティのメンバーは、医薬品開発において重要な役割を果たす。彼らは生きた経験を持ち、教科書や研究室にはない方法で病気を理解している。

2.バイオテクノロジー企業や製薬企業との生活体験を共有することで、患者は、どのような疾患が注目されるのか、どのようなエンドポイントが臨床試験で研究されるのか、患者の視点から見た成功とはどのようなものなのかなど、行われている研究の形成に貢献することができます。フィードバックは、企業の従業員に対するゲストスピーチの機会、臨床試験のデザイン、教育資料、臨床試験参加に関する情報発信の方法など、さまざまな機会を通じて行うことができる！

3.患者の意見は、創薬から承認後まで、医薬品開発のあらゆる段階において重要である。研究者が疾患を理解するのを助け、臨床試験のデザインや募集戦略に貢献し、承認されれば治療法へのアクセスを擁護し、承認された治療法の経験を共有する。

パートナーシップを成功させるためには、患者グループや地域社会の人々が、研究を前進させるために質問したり、手を挙げたりして参加することが重要である。企業に対して、疾患や研究状況について何を知っているのかを問いかけましょう。イノベーションを推進するためには、特に希少疾患においては、村が必要なのです。特に希少疾患では 治療法が存在しない病気このような機会にすでに参加されている皆さん、医薬品開発に変化をもたらすために、引き続きご協力をお願いします！

セス・ロトバーグは全国的に有名な患者リーダーであり、医療業界のプロフェッショナルであり、TEDxスピーカーでもある。母親が17年間ハンチントン病（HD）と闘った後、セスは医療における患者体験を改善することを使命とした。現在、プリレニアで患者支援とエンゲージメント活動を統括しており、本記事で述べられている見解はプリレニア従業員のものです。

このゲスト ブログ記事はプリレニアのスポンサーによるものです。