PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]
セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]
パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す

In this video, Professor Jean-Marc Burgunder, head of the Huntington’s Disease (HD) centre in Bern Switzerland, and Xi Cao, President of the Chinese HD Association talk about the benefits of […]
Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本

PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病(HD)に関する新刊書籍『Livable Lives』の発売を発表いたします:ハンチントン病患者との対話...]...
LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]
MENA希少疾病会議

HDYOコングレス

FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与

PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、[...]の可能性がある。
プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]
絶え間ない探求の記録:財団の形成

私はハンチントン病に罹患した家系の3代目に属するが、2024年になるまで、2代目の父であるF・クックのたゆまぬ努力のおかげで、ハンチントン病を発症することはなかった。