PTC は本日、経口 PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の有望な 12 ヵ月結果を発表した。
12ヵ月目には、血液中の変異型ハンチンチン(mHTT)は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、mHTTは5mgで21%、10mgで43%低下した。 続きを読む...
12ヵ月目には、血液中の変異型ハンチンチン(mHTT)は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、mHTTは5mgで21%、10mgで43%低下した。 続きを読む...
今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を用いて、29人の健康なボランティアと40人のハンチントン病患者の違いを測定した。 その結果 続きを読む...
IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA希少疾病会議でハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、同地域における神経変性疾患センターの設立が急務であること、また、同地域における神経変性疾患センターの設立が急務であることを訴えた。 続きを読む...
今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病の遺伝子治療薬AMT-130が、再生医療先進医療(RMAT)の『指定』を受けたというユニクレア社の発表は、期待以上のものです。 続きを読む...
タニタ・アレンは回顧録『We Exist』の中で、自分の症状をハンチントン病と正しく診断してもらうのに苦労したことを語っている。何度も何度も誤診されたのは、医師がアフリカ系アメリカ人もハンチントン病の突然変異を受け継ぐ可能性があることを考慮しようとしなかったからである。 続きを読む...
レディング大学(英国)の医師が、ハンチントン病患者のための無料のオンライン心理療法プログラムを開発した。 これは、HD患者(有症状者または有症状予備軍)が日常生活をどのように管理しているかを調べる研究プロジェクトの一環である。 詳細 続きを読む...
2024年4月24日、パキスタン・ハンチントン病協会が設立された。 パキスタン・ハンチントン病協会(HDSOP)は、ハンチントン病に罹患した人々の生活を向上させることを目的とする組織のリストに加わった。 続きを読む...
独自の人工知能プラットフォーム(SOMAIPRO®)を基盤とする臨床段階の創薬開発企業であるSOMバイオテック社は、ハンチントン舞踏病治療薬SOM3355の臨床第IIb相試験の募集が開始されたことをお知らせします。 続きを読む...
プリレニア社は本日、ハンチントン病治療におけるプリドピジンの使用について、EUに販売承認申請を提出する予定であることを発表した。プリレニア社のCEOであるマイケル・ヘイデン博士は、「プリドピジンは、ハンチントン病の治療において一貫した有用性を示しています。 続きを読む...
イスラエルのワイツマン研究所の科学者たちが、ハンチントン病の治療に大いに期待できる動物実験の結果を発表した。 彼らは、SPI-24とSPI-77と呼ばれる2つの低分子が、ハンチントン病の突然変異を効果的に減少させることを発見した。 続きを読む...