12歳がハンチントン病についての児童書を出版

2024年12月11日 - カナダ、オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病について聞いたことがない。この認知度の低さ [...]...
UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表

昨日、uniQure社はプレスリリースを発表し、uniQure社のハンチントン病におけるAMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について米国食品医薬品局(FDA)と合意したことを発表した。
ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中

ディミトリ・ポッフェはすでにHDコミュニティのメンバーとして知られている。ハンチントン病の陽性反応が出た後、ディミトリは南米を自転車で旅することにした。このプロジェクトでは、Explore [...]と呼ばれる
PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある -- PTCは米国および [...]...
セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止

第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは観察されなかった。
パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す

このビデオでは、スイスのベルンにあるハンチントン病(HD)センターの責任者であるジャン=マルク・ブルグンダー教授と中国HD協会の会長であるXi Cao氏が、[...]の利点について話している。
Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本

PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病(HD)に関する新刊書籍『Livable Lives』の発売を発表いたします:ハンチントン病患者との対話...]...
LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表

英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィー [...] におけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる可能性のある低分子医薬品を研究している民間バイオテクノロジー企業であるLoQus23 Therapeutics Ltd(以下、「LoQus23」)は、このほど、LoQus23の子会社であるLoQus23 Therapeutics Ltd(以下、「LoQus23」)を設立した。
MENA希少疾病会議
HDYOコングレス