ニュース - ページ 5 - 国際ハンティントン協会

FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与

PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、[...]の可能性がある。

神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるプリレニア社は、欧州販売承認申請 [...]...

私はハンチントン病に罹患した家系の3代目に属するが、2024年になるまで、2代目の父であるF・クックのたゆまぬ努力のおかげで、ハンチントン病を発症することはなかった。

アブダビ、アラブ首長国連邦、2024年6月19日：アブダビを拠点とする医薬品開発業務受託機関IROS（M42グループ傘下）は、臨床段階のバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社およびInternational [...] MSと提携した。

「我々は、ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に遅らせ、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させたことを示す、この新しいデータを非常に喜ばしく思っています。

本日、ウェーブライフサイエンス社は、治験薬 WVE-003 を評価するプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003が毒性を有する変異型ハンチンチン（mHTT）を選択的に低下させることを示しています。

12ヵ月目に、血液中の変異型ハンチンチン（mHTT）は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、そこでは [...]...

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery（HD-CAB）を用いて、ハンチントン病の認知機能の違いを測定した。

IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA Congress for Rare Diseasesにおいて、ハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、ハンチントン病に対する緊急の必要性について語った。

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしている。ユニクレア社が再生医療先進医療（RMAT）の「治験用遺伝子治療AMT-130 [...] 指定」を受けたと発表したのだ。