PTC は本日、経口 PTC518 の第 2 相 PIVOT-HD 試験の有望な 12 ヵ月結果を発表した。

12ヵ月目に、血液中の変異型ハンチンチン(mHTT)は5mgと10mgの投与でそれぞれ22%と43%低下した。同様の結果が脳脊髄液でも認められ、そこでは [...]...
セージ・セラピューティクス社の第2相試験でハンチントン病の認知機能への影響が確認される

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を用いて、ハンチントン病の認知機能の違いを測定した。
中東・北アフリカからの最新情報

IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA Congress for Rare Diseasesにおいて、ハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、ハンチントン病に対する緊急の必要性について語った。
FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー(RMAT)の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしている。 ユニクレア社が再生医療先進医療(RMAT)の「治験用遺伝子治療AMT-130 [...] 指定」を受けたと発表したのだ。
私たちは存在するタニタ・アレン、米国で遺伝子検査を受けるための闘いを語る

タニタ・アレンは回顧録『We Exist』の中で、自分の症状をハンチントン病と正しく診断してもらうのに苦労したことを語っている。何度も何度も誤診された。
HD患者のための無料オンライン心理療法プログラム

レディング大学(英国)の医師が、ハンチントン病患者のための無料のオンライン心理療法プログラムを開発した。 これは、人々がどのように[...]を調べる研究プロジェクトの一環です。
パキスタンでハンチントン病協会が設立される - HDSOP

パキスタン・ハンチントン病協会の設立 2024年4月24日 先週、また新たな国内協会が設立された。 パキスタン・ハンチントン病協会(HDSOP)が、増え続ける [...]...
SOMバイオテック社、ハンチントン病における舞踏病治療薬に関する第IIb相試験の募集を完了

独自の人工知能プラットフォーム(SOMAIPRO®)を基盤とする臨床段階の創薬開発企業であるSOMバイオテック社は、臨床第IIb相 [...]...
プリレニア社、ハンチントン病治療薬プリドピジンのEUにおける販売承認申請を予定

プリレニア社は本日、ハンチントン病治療薬としてのプリドピジンのEUにおける販売承認申請を行う予定であることを発表した。マイケル博士によると [...] 。
HD患者に新たな希望をもたらすブレークスルー

イスラエルのワイツマン研究所の科学者たちが、ハンチントン病の治療に大きな可能性を秘めた動物実験の結果を発表した。 彼らは、2つの[...]を発見した。