ニュース

SOM Biotech announces Phase 2b study results

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety

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2025年希少疾病の日キャンペーン

国際ハンチントン協会は、欧州ハンチントン協会と共同で、2月28日の2025年希少疾病デーに向けたキャンペーンを実施している。今年のRDDのスローガンは "More than you can imagine"(想像を超える)です。

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RDI、ユース・リーダーシップ・プログラムを開始

レア・ディジーズ・インターナショナル(RDI)は、希少疾病コミュニティにおける若者の参画とエンパワーメントを目的としたイニシアチブである RDI ユース・リーダーシップ・プログラムの開始を発表しました。このプログラムは、希少疾病コミュニティにおける若者の参画と能力向上を目的としたイニシアチブであり、希少疾病コミュニティを形成する世界的な議論や意思決定プロセスにおいて、若手リーダーの視点が積極的に反映されることを目的としています。

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12歳がハンチントン病についての児童書を出版

2024年12月11日-カナダ、オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病という言葉を聞いたことがない。この認知度の低さは、この稀な疾患を持つ人々が、特に医療制度において、しばしば誤解され、不当な扱いを受けていることを意味する。宇宙人ブルーピー

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UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表

昨日、ユニキュア社はプレスリリースを発表し、ハンチントン病を対象としたユニキュア社のAMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について、米国食品医薬品局(FDA)と合意したことを明らかにした。主な内容は以下の通り:- 米国食品医薬品局(FDA)は、現在進行中のハンチントン病治療における

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ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中

ディミトリ・ポッフェは、すでにHDコミュニティのメンバーとして知られている。ハンチントン病の陽性反応が出た後、ディミトリは南米を自転車で旅した。Explore for Huntington "と名付けられたこのプロジェクトで、ディミトリはいくつかのHD協会や家族を訪ね、ハンチントン病に対する認識を高めようとした。「プレゼントの監督は

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PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受領 -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受領する資格がある -- PTCは米国での利益を共有し、米国外での売上高に対して2桁の段階的ロイヤルティを支払う -- ノバルティスは、プラセボ対照試験完了後、グローバルな開発、製造、商業の責任を負う。

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Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本

PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスコー我々は、ハンチントン病(HD)に関する新刊書『Livable Lives』の発売を発表する:Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community』(クリスティ・ディアリアン著、ジミー・ポラード序文)です。Livable Lives』では、クリスティが自身の家族のハンチントン病について語っている。

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SOM Biotech announces Phase 2b study results

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety

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2025年希少疾病の日キャンペーン

国際ハンチントン協会は、欧州ハンチントン協会と共同で、2月28日の2025年希少疾病デーに向けたキャンペーンを実施している。今年のRDDのスローガンは "More than you can imagine"(想像を超える)です。

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RDI、ユース・リーダーシップ・プログラムを開始

レア・ディジーズ・インターナショナル(RDI)は、希少疾病コミュニティにおける若者の参画とエンパワーメントを目的としたイニシアチブである RDI ユース・リーダーシップ・プログラムの開始を発表しました。このプログラムは、希少疾病コミュニティにおける若者の参画と能力向上を目的としたイニシアチブであり、希少疾病コミュニティを形成する世界的な議論や意思決定プロセスにおいて、若手リーダーの視点が積極的に反映されることを目的としています。

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12歳がハンチントン病についての児童書を出版

2024年12月11日-カナダ、オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病という言葉を聞いたことがない。この認知度の低さは、この稀な疾患を持つ人々が、特に医療制度において、しばしば誤解され、不当な扱いを受けていることを意味する。宇宙人ブルーピー

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UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表

昨日、ユニキュア社はプレスリリースを発表し、ハンチントン病を対象としたユニキュア社のAMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について、米国食品医薬品局(FDA)と合意したことを明らかにした。主な内容は以下の通り:- 米国食品医薬品局(FDA)は、現在進行中のハンチントン病治療における

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ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中

ディミトリ・ポッフェは、すでにHDコミュニティのメンバーとして知られている。ハンチントン病の陽性反応が出た後、ディミトリは南米を自転車で旅した。Explore for Huntington "と名付けられたこのプロジェクトで、ディミトリはいくつかのHD協会や家族を訪ね、ハンチントン病に対する認識を高めようとした。「プレゼントの監督は

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PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結

2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受領 -- PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受領する資格がある -- PTCは米国での利益を共有し、米国外での売上高に対して2桁の段階的ロイヤルティを支払う -- ノバルティスは、プラセボ対照試験完了後、グローバルな開発、製造、商業の責任を負う。

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Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本

PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスコー我々は、ハンチントン病(HD)に関する新刊書『Livable Lives』の発売を発表する:Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community』(クリスティ・ディアリアン著、ジミー・ポラード序文)です。Livable Lives』では、クリスティが自身の家族のハンチントン病について語っている。

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