ニュース

IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

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uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

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ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン(mHTT)タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン(wtHTT)タンパク質を温存することを示しています。試験結果

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セージ・セラピューティクス社の第2相試験でハンチントン病の認知機能への影響が確認される

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を使用し、29人の健常ボランティアと40人のハンチントン病患者との違いを測定した。 副次的アウトカムとして、本試験は安全性と忍容性を測定した。

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中東・北アフリカからの最新情報

IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA Congress for Rare Diseasesにおいて、ハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、同地域に神経変性疾患の卓越した研究センターを設立し、臨床研究を推進することが急務であると述べた。これは、この地域の意図と完全に一致する。

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FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー(RMAT)の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130が再生医療先進医療(RMAT)の『指定』を受けたというユニクレ社の発表は、期待以上のものです」とIHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは言う。 RMATの "ライセンス "は、以下の内容に基づいている。

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私たちは存在するタニタ・アレン、米国で遺伝子検査を受けるための闘いを語る

タニタ・アレンは回顧録『We Exist』の中で、自分の症状をハンチントン病と正しく診断してもらうのに苦労したことを語っている。医師がアフリカ系アメリカ人も変異遺伝子を受け継ぐ可能性があることを考慮しようとしなかったため、彼女は何度も誤診された。彼女は回顧録の中で、ハンチントン病についての力強い探求に乗り出した。

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HD患者のための無料オンライン心理療法プログラム

レディング大学(英国)の医師が、ハンチントン病患者のための無料のオンライン心理療法プログラムを開発した。 これは、HD患者(症候性または症候性予備軍)が日常生活をどのように管理しているかを調べる研究プロジェクトの一環である。 詳細はこちら。次のような方をご存知ですか?

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パキスタンでハンチントン病協会が設立される - HDSOP

パキスタン・ハンチントン病協会の設立 2024年4月24日 先週、また新たな全国的な協会が設立された。 パキスタン・ハンチントン病協会(HDSOP)は、ハンチントン病に罹患した人々の生活を向上させることを目的とする組織のリストに加わった。 この事業は、国際ハンチントン病協会(International Huntington's Disease Association)の支援を受けたものである。

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IROS, Prilenia and International Huntington’s Disease Association collaborate on first-ever Huntington’s disease (HD) trial in the MENA region

Abu Dhabi, UAE; June 19, 2024: IROS, an Abu Dhabi-based contract research organization (part of the M42 group), has partnered with Prilenia Therapeutics, a clinical-stage biotech company, and the International Huntington’s Disease Association (IHA) to plan the first-ever clinical trial for Huntington’s disease (HD) in the UAE and MENA region,

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uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

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ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表

本日、ウェーブ・ライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003がハンチントン病患者において、毒性のある変異型ハンチンチン(mHTT)タンパク質を選択的に低下させ、健常な野生型ハンチンチン(wtHTT)タンパク質を温存することを示しています。試験結果

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セージ・セラピューティクス社の第2相試験でハンチントン病の認知機能への影響が確認される

今週初め、セージ・セラピューティクス社は、ハンチントン病の認知機能への影響を定量化したSURVEYOR試験の結果を発表した。 HD-Cognitive Assessment Battery(HD-CAB)を使用し、29人の健常ボランティアと40人のハンチントン病患者との違いを測定した。 副次的アウトカムとして、本試験は安全性と忍容性を測定した。

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中東・北アフリカからの最新情報

IHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは、先月アブダビで開催されたMENA Congress for Rare Diseasesにおいて、ハンチントン病に関する基調講演を行った。彼は、同地域に神経変性疾患の卓越した研究センターを設立し、臨床研究を推進することが急務であると述べた。これは、この地域の意図と完全に一致する。

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FDAがuniQure社に再生医療アドバンスセラピー(RMAT)の指定を与える

今日、私たちはハンチントンのコミュニティでとても幸せな時を過ごしています。 ハンチントン病における遺伝子治療薬AMT-130が再生医療先進医療(RMAT)の『指定』を受けたというユニクレ社の発表は、期待以上のものです」とIHA会長のスヴェイン・オラフ・オルセンは言う。 RMATの "ライセンス "は、以下の内容に基づいている。

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私たちは存在するタニタ・アレン、米国で遺伝子検査を受けるための闘いを語る

タニタ・アレンは回顧録『We Exist』の中で、自分の症状をハンチントン病と正しく診断してもらうのに苦労したことを語っている。医師がアフリカ系アメリカ人も変異遺伝子を受け継ぐ可能性があることを考慮しようとしなかったため、彼女は何度も誤診された。彼女は回顧録の中で、ハンチントン病についての力強い探求に乗り出した。

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HD患者のための無料オンライン心理療法プログラム

レディング大学(英国)の医師が、ハンチントン病患者のための無料のオンライン心理療法プログラムを開発した。 これは、HD患者(症候性または症候性予備軍)が日常生活をどのように管理しているかを調べる研究プロジェクトの一環である。 詳細はこちら。次のような方をご存知ですか?

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パキスタンでハンチントン病協会が設立される - HDSOP

パキスタン・ハンチントン病協会の設立 2024年4月24日 先週、また新たな全国的な協会が設立された。 パキスタン・ハンチントン病協会(HDSOP)は、ハンチントン病に罹患した人々の生活を向上させることを目的とする組織のリストに加わった。 この事業は、国際ハンチントン病協会(International Huntington's Disease Association)の支援を受けたものである。

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