セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止 12月 9, 2024 第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。 続きを読む "
パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す 11月 14, 2024 このビデオでは、スイスのベルンにあるハンチントン病(HD)センターの責任者であるジャン=マルク・ブルグンダー教授と、中国HD協会の会長であるXi Cao氏が、HDの利点について話している。 続きを読む "
Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本 11月 5, 2024 PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病(HD)に関する新刊書『Livable Lives』の発売を発表いたします:ハンチントン病患者との対話』(原題:Livable Lives: Conversations with the Huntington's HD)です。 続きを読む "
LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表 10月 2, 2024 英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィーにおけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる低分子薬を研究している民間バイオテクノロジー企業、LoQus23 Therapeutics Ltd(以下、「LoQus23」)は、2024年10月2日、英国ケンブリッジに設立された。 続きを読む "
FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与 9月 26, 2024 PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、以下のような可能性がある。 続きを読む "
プリレニア社のハンチントン病治療薬プリドピジンが欧州販売承認審査に受理される 9月 3, 2024 神経変性疾患および神経発達障害の進行を遅らせる新規治療薬の開発を緊急の使命とする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるPrilenia社は、このたび、欧州における販売許可申請を行った。 続きを読む "
絶え間ない探求の記録:財団の形成 8月 1, 2024 私はハンチントン病に罹患した家系の3代目に属するが、2024年になるまで、私の2番目の父であるF・クックのたゆまぬ努力のおかげで、ハンチントン病は発症しなかった。 続きを読む "
IROS、Prilenia、国際ハンチントン病協会が中東・北アフリカ地域で初のハンチントン病(HD)臨床試験で協力 7月 11, 2024 アブダビ(アラブ首長国連邦);2024年6月19日:アブダビを拠点とする開発業務受託機関IROS(M42グループ傘下)は、臨床段階にあるバイオテクノロジー企業Prilenia Therapeutics社と提携し、国際的なバイオテクノロジー企業であるInternational 続きを読む "
ユニキュア社、高血圧症治療薬AMT-130の第I/II相試験において、病勢進行の遅延を示す良好な中間データ更新を発表 7月 9, 2024 「我々は、ハンチントン病の進行を統計学的に有意かつ用量依存的に抑制し、24ヵ月後に髄液中のNfLを低下させたことを示す、この新しいデータを非常に喜ばしく思っている。 続きを読む "
ウェーブ・ライフサイエンス社、ハンチントン病におけるアレル選択的変異型ハンチンチン低下作用を臨床的に初めて実証したフェーズ1b/2a SELECT-HD試験の良好な結果を発表 6月 25, 2024 本日、ウェーブライフサイエンス社は、WVE-003 のプラセボ対照第 1b/2a 相試験である SELECT-HD 試験の良好な結果を発表しました。これらの結果は、WVE-003が毒性のある変異型ハンチンチン(mHTT)を選択的に低下させることを示しています。 続きを読む "
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