RDI、ユース・リーダーシップ・プログラムを開始
1月 13, 2025
希少疾病インターナショナル(RDI)は、希少疾病コミュニティにおける若者の参加とエンパワーメントを目的としたイニシアチブ、RDIユースリーダーシップ・プログラムの開始を発表しました。このプログラムの目的は以下の通りです。
ニュース
12歳がハンチントン病についての児童書を出版
12月 16, 2024
トロントの学生、祖父に優しく接するために本を書く 2024年12月11日 カナダ・オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病について聞いたことがない。この認知度の低さ
UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表
12月 11, 2024
昨日、ユニキュア社はプレスリリースを発表し、米国食品医薬品局（FDA）とユニキュア社のハンチントン病AMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について合意したことを発表した。
ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中
12月 9, 2024
ディミトリ・ポッフェはすでにHDコミュニティのメンバーとして知られている。ハンチントン病の陽性反応が出た後、ディミトリは南米を自転車で旅した。このプロジェクトは、「Explore
PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結
12月 9, 2024
2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る - PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある - PTCは米国と欧州で利益を共有する
セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止
12月 9, 2024
第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。
パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す
11月 14, 2024
このビデオでは、スイスのベルンにあるハンチントン病（HD）センターの責任者であるジャン＝マルク・ブルグンダー教授と、中国HD協会の会長であるXi Cao氏が、HDの利点について話している。
Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本
11月 5, 2024
PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病（HD）に関する新刊書『Livable Lives』の発売を発表いたします：ハンチントン病患者との対話』（原題：Livable Lives: Conversations with the Huntington's HD）です。
LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表
10月 2, 2024
英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィーにおけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる低分子薬を研究している民間バイオテクノロジー企業、LoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）は、2024年10月2日、英国ケンブリッジに設立された。
FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与
9月 26, 2024
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、以下のような可能性がある。
RDI、ユース・リーダーシップ・プログラムを開始
1月 13, 2025
希少疾病インターナショナル(RDI)は、希少疾病コミュニティにおける若者の参加とエンパワーメントを目的としたイニシアチブ、RDIユースリーダーシップ・プログラムの開始を発表しました。このプログラムの目的は以下の通りです。
12歳がハンチントン病についての児童書を出版
12月 16, 2024
トロントの学生、祖父に優しく接するために本を書く 2024年12月11日 カナダ・オンタリオ州トロント ほとんどの人はハンチントン病について聞いたことがない。この認知度の低さ
UniQure社、AMT-130の早期承認パスウェイの主要要素についてFDAとの調整を発表
12月 11, 2024
昨日、ユニキュア社はプレスリリースを発表し、米国食品医薬品局（FDA）とユニキュア社のハンチントン病AMT-130プログラムの早期承認パスウェイの主要な要素について合意したことを発表した。
ディミトリ・ポッフェが出演するドキュメンタリー『The Present』がYoutubeで公開中
12月 9, 2024
ディミトリ・ポッフェはすでにHDコミュニティのメンバーとして知られている。ハンチントン病の陽性反応が出た後、ディミトリは南米を自転車で旅した。このプロジェクトは、「Explore
PTCセラピューティクス社、ノバルティス社とPTC518ハンチントン病プログラムに関するグローバルライセンスおよび提携契約を締結
12月 9, 2024
2024年12月2日 - PTCはクロージング時に$1.0億ドルを現金で受け取る - PTCは開発、規制、販売のマイルストーンとして最大$1.9億ドルを受け取る資格がある - PTCは米国と欧州で利益を共有する
セージ・セラピューティクス社、HD治療薬ダルザネムドールの開発を中止
12月 9, 2024
第2相DIMENSION試験は主要評価項目を達成せず ダルザネムドールの忍容性は概ね良好であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。
パートナーシップの力。スイスと中国が模範を示す
11月 14, 2024
このビデオでは、スイスのベルンにあるハンチントン病（HD）センターの責任者であるジャン＝マルク・ブルグンダー教授と、中国HD協会の会長であるXi Cao氏が、HDの利点について話している。
Livable Lives - HDの影響を受けた世界中の人々のストーリーに焦点を当てた新しい本
11月 5, 2024
PRESS RELEASE - 2024年10月25日、米国アイダホ州モスクワハンチントン病（HD）に関する新刊書『Livable Lives』の発売を発表いたします：ハンチントン病患者との対話』（原題：Livable Lives: Conversations with the Huntington's HD）です。
LoQus23 Therapeutics社がハンチントン病の体細胞拡大を抑制する新薬の開発に3500万ポンドの資金調達を発表
10月 2, 2024
英国ケンブリッジ、2024年10月2日 - ハンチントン病、筋強直性ジストロフィーにおけるDNAの不安定性を阻止し、神経変性を遅らせる低分子薬を研究している民間バイオテクノロジー企業、LoQus23 Therapeutics Ltd（以下、「LoQus23」）は、2024年10月2日、英国ケンブリッジに設立された。
FDAがPTC518ハンチントン病プログラムにファーストトラック指定を付与
9月 26, 2024
PTC518は、疾患の進行を引き起こす変異ハンチンチンタンパク質の産生を抑える経口薬である。 ファスト・トラックに指定されたプログラムは、FDAとの早い段階での相互作用から恩恵を受けることができ、以下のような可能性がある。
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