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研究内容

これほどまでに希望に満ちた未来はない

ハンチントン病の研究にとって、今は特にエキサイティングな時期です。世界中の数え切れないほどの医師や科学者が、神経学全般、特にハンチントン病の分野で、研究プロジェクトや臨床試験に積極的に取り組んでいるのです。

最新の研究ニュースは以下のソースでご覧ください。

臨床試験

寸法

ステータス 積極的な勧誘

狙いと目標 本試験の主な目的は、HD患者におけるSAGE-718の認知能力および機能に対する効果を評価することである。

場所 アメリカ、オーストラリア、カナダ、イギリス

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キネクトHD2

ステータス 入会受付終了

狙いと目標 KINECT-HD2は、ハンチントン病に伴う舞踏病に対するバルベナジン継続投与のための非盲検ロールオーバー試験である。

場所 アメリカ合衆国およびカナダ

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AMT-130の第I/II相臨床試験

ステータス リクルーティング

狙いと目標 これはAMT-130をヒトで試験する最初の試験である。主な目的は、HD遺伝子検査で陽性と判定された、初期のHD患者を対象に、AMT-130の安全な投与量を見つけることである。この研究ではまた、AMT-130が体内でどのように処理されるかを調べ、病気の進行にどのような影響を与えるかを探る。

場所 ドイツ、ポーランド、イギリス

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ジェネレーションHD2

ステータス リクルーティング

狙いと目標 本試験では、トミネルセンの安全性、バイオマーカー、有効性を、以下の試験と比較して評価する。 プラセボ 前駆症状および初期症状のある参加者において ハンチントン病

場所 アルゼンチン、オーストラリア、オーストリア カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、ニュージーランド、ポーランド、ポルトガル、スペイン、スイス、イギリス、 アメリカ合衆国

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ハンチントン病治療薬SOM3355

ステータス 完成

狙いと目標 SOM3355は、HDを対象としたフェーズ2a試験を成功裏に終了し、神経学的・精神神経学的副作用のない良好な安全性プロファイルを示した。フェーズ2b用量範囲探索試験プログラムは、米国食品医薬品局（FDA）とのPre-IND協議および欧州医薬品庁（EMA）からの科学的助言によるガイダンスを受けた。 

場所 フランス、ドイツ、イタリア、ポーランド、スペイン、スイス、イギリス

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PIVOT-HD

ステータス アクティブ

狙いと目標 本試験の主な目的は、PTC518の安全性と薬力学的効果を評価することである。 HD患者において、プラセボと比較した。

場所 オーストラリア、オーストリア、カナダ、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ニュージーランド、スペイン、 イギリス

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セレクトHD

ステータス 完成

狙いと目標 SELECT-HD試験 本試験は、HDと確定診断され、シトシン-アデニン-グアニン（CAG）拡張に関連するSNP3を有する早期HD患者を対象に、WVE-003の単回および複数回の髄腔内投与の安全性および忍容性を評価する、国際共同、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の第1b/2a相臨床試験です。さらに、薬物動態の評価、薬力学的および臨床的エンドポイントの探索も目的としています。 

場所 オーストラリア、カナダ、デンマーク、フランス、ドイツ、イタリア、オランダ、ポーランド、スペイン、イギリス

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PROOF-HD

ステータス 完了 - プリドピジンの承認待ち

狙いと目標 PROOF-HDは、早期ハンチントン病患者におけるプリドピジンの有効性と安全性を評価する第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験である。

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研究アップデート
ニュース

ADORE-DH - 幹細胞治療の可能性

ADORE-DHは、HDに対する幹細胞治療の第II相試験である。AZIDUS Brasil社（総合臨床研究機関）がスポンサーとなり、無作為化二重盲検プラセボ対照試験が行われた。

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10月 14, 2025

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