"uniQure" paskelbė, kad atnaujina pacientų registraciją didesnės dozės tyrime AMT-130

"UniQure" žinutė Huntingtono ligos bendruomenei

Gerbiami Huntingtono ligos bendruomenės nariai,

Šį rytą "uniQure" išplatino pranešimą spaudai, kuriame pateikė atnaujintą informaciją apie klinikinį
AMT-130 (tiriamojo vaisto pavadinimas), skirtas Huntingtono ligai (HD) gydyti.
paskelbė, kad šių metų rugpjūtį į Europos fazės tyrimą buvo įtraukti pacientai, vartojantys didesnes dozes.
I/II klinikinį AMT-130 tyrimą, tyrimo duomenų saugos stebėsenos valdyba (DSMB)
rekomenduojama atnaujinti pacientų registraciją vartojant šią didesnę dozę. Tai reiškia, kad
nepriklausoma HD gydytojų ekspertų grupė išnagrinėjo visą turimą informaciją.
ir nusprendė, kad AMT-130 rizikos ir naudos santykis yra vertas tęsti tyrimą.

Šios klinikinės programos Europos ir JAV dalys skirtos įvertinti saugumą ir
AMT-130 toleravimą, be to, padės nustatyti optimalią dozę (kiek
reikia vaisto), kad būtų galima pradėti vėlyvosios stadijos klinikinį tyrimą. Šis tyrimas taip pat bus ankstyvasis
įvertinti AMT-130 gebėjimą sumažinti huntingtino baltymo kiekį ir bet kokį su tuo susijusį poveikį.
turi įtakos ligai.

Praėjusią vasarą "uniQure" sužinojo apie netikėtas sunkias reakcijas netrukus po to, kai
AMT-130 vartojimas didesnės dozės tyrimo grupėje. Tuo metu DSMB posėdžiavo
ir nuspręsta sustabdyti registraciją didesnės dozės grupėje, kad būtų ištirti saugumo reiškiniai ir
nustatyti bet kokius poveikio švelninimo veiksmus. Atlikusi išsamų tyrimą, DSMB atšaukia pauzę, nes
pažymėta pirmiau. Daugiau informacijos rasite šį rytą paskelbtame "uniQure" pranešime spaudai. Jame
svarbu pažymėti, kad visi netikėti saugumo reiškiniai trims pacientams visiškai išnyko.

Norėtume nuoširdžiai padėkoti pacientams, jų šeimoms ir klinikinėms įstaigoms, kurios
prisijungė prie mūsų kelionės, kurios tikslas - ištirti AMT-130 kaip galimą HD gydymo būdą. Be jūsų
dalyvavimas, mūsų misija teikti transformuojančius gydymo būdus nebūtų įmanoma. Mes ieškome
tikisi tęsti darbą su HD bendruomene ir toliau dalinsis naujausia informacija apie
AMT-130 klinikinę programą.

Nuoširdžiai,

Danielis Leonardas
"uniQure" vyresnysis pasaulinės pacientų teisių gynimo tarnybos direktorius

Peržiūrėti dokumentą čia.