"Prilenia" pasiekė paskutinį paciento apsilankymą 3 etapo PROOF-HD klinikiniame tyrime dėl Huntingtono ligos

PROOF-HD yra vienintelis vėlyvosios stadijos Huntingtono ligos tyrimas, skirtas klinikiniam progresavimui; galutinių rezultatų tikimasi 2023 m. antrojo ketvirčio pradžioje.

2023 m. kovo 28 d. NAARDENAS, Nyderlandai, ir VALTHAMAS, Masačusetso valstija - Prilenia Therapeutics B.V., klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, kurios pagrindinė misija - kurti naujus vaistus, kurie padėtų sulėtinti neurodegeneracinių ligų ir neurologinių raidos sutrikimų progresavimą, šiandien paskelbė, kad paskutinis pasaulinio trečiosios fazės tyrimo PROOF-HD, skirto Huntingtono ligai (HD), dalyvis baigė paskutinį planuotą aklo gydymo laikotarpio vizitą ir taip užbaigė pagrindinį tyrimą. Beveik visi pacientai (98 proc.), kurie atitiko reikalavimus, pasirinko tęsti šiuo metu vykstantį atvirą PROOF-HD pratęsimą. Pagrindinių PROOF-HD tyrimo rezultatų tikimasi sulaukti 2023 m. antrojo ketvirčio pradžioje.

PROOF-HD tyrimas buvo atliktas su Huntingtono tyrimų grupė (HSG), pasaulinė klinikinių tyrimų lyderė HD ir vertingas "Prilenia" bendradarbis.

"Skubiai reikia gydymo būdų, galinčių pakeisti HD eigą ir suteikti vilties šios ligos paliestiems žmonėms ir šeimoms", - sakė "Prilenia" generalinis direktorius ir įkūrėjas daktaras Michaelas R. Haydenas. "Mūsų komanda uoliai dirba, kad kuo greičiau pateiktume bendruomenei pagrindinius rezultatus. Dėkojame Huntingtono tyrimo grupei ir jos partneriams, tyrimo tyrėjams, o svarbiausia - tyrimo dalyviams ir jų šeimoms už indėlį į šį svarbų tyrimą." 

PROOF-HD - tai 3 fazės atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas tyrimas, kuriuo vertinamas pridopidino (45 mg du kartus per parą nuo 65 iki 78 savaičių), geriamojo, labai selektyvaus ir stipraus tiriamojo sigma-1 receptoriaus (S1R) agonisto, saugumas ir veiksmingumas HD sergantiems asmenims. Tyrimo tikslas - įvertinti pridopidino gebėjimą išsaugoti asmenų, sergančių HD, funkcinius gebėjimus, o pirminis galutinis rodiklis - Unifikuotos Huntingtono ligos vertinimo skalės - bendro funkcinio pajėgumo (UHDRS-TFC) balų pokytis, palyginti su pradiniu lygiu, praėjus 65 savaitėms. Tyrime dalyvavo 499 asmenys, jis buvo atliekamas JAV, Kanadoje, Austrijoje, Čekijoje, Prancūzijoje, Vokietijoje, Italijoje, Nyderlanduose, Lenkijoje, Ispanijoje, Jungtinėje Karalystėje ir Prancūzijoje. Tyrimas buvo baigtas laiku ir kaip planuota.

Apie pridopidiną

Pridopidinas (45 mg du kartus per parą) yra geriamasis, labai selektyvus ir stiprus tiriamasis S1R agonistas, kurio saugumas ir toleravimas klinikinių tyrimų metu buvo panašus į placebo. S1R baltymas labai išreikštas galvos ir nugaros smegenyse, kur jis reguliuoja keletą pagrindinių procesų, kurie dažniausiai sutrinka sergant įvairiomis neurodegeneracinėmis ligomis. S1R aktyvinimas pridopidinu stimuliuoja daugybę ląstelių procesų, įskaitant autofagiją, aksonų transportą, mitochondrijų energijos gamybą ir kalcio homeostazę, kurie yra būtini neuronų funkcijai ir išlikimui ir gali sukelti neuroprotekcinį poveikį.

"Prilenia" turi našlaičių vaisto vardą JAV ir ES pridopidinui, skirtam HD ir ALS gydyti. Be to, JAV Maisto ir vaistų administracija (angl. FDA) pridopidinui suteikė greitojo gydymo (angl. Fast Track) statusą HD gydymui.

Apie Huntingtono tyrimų grupę / HSG Clinical Research, Inc.

1993 m. Ročesteryje, Niujorko valstijoje, įkurta Huntingtono tyrimų grupė (HSG) yra pelno nesiekianti organizacija, kurią sudaro pirmasis ir didžiausias pasaulyje daugiau kaip 800 Huntingtono ligos ekspertų tinklas, bendradarbiaujantis daugiau kaip 130 HSG įgaliotų tyrimų vietų visame pasaulyje. HSG Clinical Research, Inc., visiškai HSG priklausanti dukterinė įmonė, yra visapusiškų klinikinių tyrimų organizacija, kuri specializuojasi atliekant HD tyrimus. HSG taip pat siūlo švietimo paslaugas sveikatos priežiūros specialistams ir slaugos paslaugų teikėjams apie HD sergančių pacientų gydymą. Daugiau informacijos rasite www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontaktai
Kristina Coppola
Įmonių komunikacijos vadovas
info@prilenia.com