PRILENIA SKELBIA "PROOF-HD" TYRIMO REZULTATUS: DAUG ŽADANTYS, BET NEVIENAREIKŠMIAI REZULTATAI!

Šiandien, balandžio 25 d., "Prilenia" paskelbė rezultatus iš PROOF-HD klinikinis Huntingtono ligos tyrimas. Kai kuriems dalyviams preparatas pridopidinas davė didelę naudą, o kitiems - jokios. 

Tai teikia vilčių, nes pirmą kartą turime vaistą, kuris daro poveikį ligos progresavimui, kognityviniams ir motoriniams simptomams. - Tai puikus žingsnis į priekį, - sako EHA prezidentė Astri Arnesen. -Vis dėlto tai, kad ne visi dalyviai, kuriems buvo skirtas gydymas, patyrė teigiamą poveikį, taip pat šiek tiek nuvilia.

Kokios yra pagrindinės Prilenia tyrimo rezultatų išvados?

"Judame teisinga linkme", - sako "The Tarptautinė Huntingtono asociacija, Svein Olaf Olsen. Prilenijos tyrimo rezultatai rodo, kad jų terapinis metodas yra saugus ir turi teigiamą poveikį svarbiems klinikiniams rodikliams, pavyzdžiui, HD motoriniams ir kognityviniams simptomams.

Vis dėlto svarbu pažymėti, kad tyrimas parodė, jog Pridopidino poveikis HD simptomams nepasireiškia, jei jis maišomas su kitais vaistais, pvz., neuroleptikais. "Tačiau taip pat reikia suprasti, kad Pridopidinas nėra vaistas, skirtas visoms Huntingtono ligos sukeliamoms pasekmėms šalinti", - sako Sveinas Olafas Olsenas.

Be to, Prilenia tyrimas nepasiekė pirminio galutinio tikslo, t. y. funkcinio pajėgumo pagerėjimo, matuojamo pagal Vieningąją Huntingtono ligos vertinimo skalę - bendrą funkcinį pajėgumą, taip pat nepasiekė pagrindinio antrinio galutinio tikslo, t. y. sudėtinės Vieningosios Huntingtono ligos vertinimo skalės pagerėjimo. Bendrovė teigia, kad reikšmingo poveikio šiems galutiniams rodikliams nebuvimas gali būti susijęs su kitais vaistais, kuriuos vartojo tyrimo dalyviai.

Balandžio 25 d. pranešime spaudai "Prilenia" praneša:

• PROOF-HD išankstinė analizė, į kurią neįtraukti neuroleptikus ir vaistus nuo chorea vartojantys pacientai, parodė kliniškai reikšmingą ir nominaliai reikšmingą pridopidino naudą ir pagerėjimą, palyginti su placebu, ligos progresavimo, motorinių ir kognityvinių rodiklių atžvilgiu.
• Objektyvus motorinės funkcijos matas Q-Motor parodė stiprų teigiamą poveikį dalyviams, kurie buvo gydomi pridopidinu PROOF-HD programoje įvairiais laiko momentais.
• Tiek PROOF-HD, tiek HEALEY ALS platformos tyrime pridopidinas buvo gerai toleruojamas, rimtų su gydymu susijusių nepageidaujamų reiškinių nebuvo.
• Tačiau PROOF-HD pirminis galutinis rodiklis (Unifikuota Huntingtono ligos vertinimo skalė - bendras funkcinis pajėgumas) ir pagrindinis antrinis galutinis rodiklis (Sudėtinė unifikuota Huntingtono ligos vertinimo skalė) nepasiekė statistinio reikšmingumo, o poveikį užmaskavo kartu vartojami vaistai.
• Bendrovė yra pasiryžusi tobulinti pridopidino vartojimą Huntingtono ligos ir šoninės amiotrofinės sklerozės (ALS) gydymui.

Ką tai reiškia HD bendruomenei? Ar sulauksime vaisto rinkoje?

"Dar per anksti daryti galutines išvadas", - sako Sveinas Olafas Olsenas. "HD yra sudėtinga liga, pasižyminti daugybe ir paveikiais požymiais. Faktas, kad Pridopidinas pagerėjo ne visais aspektais, reiškia, kad bendrovė tikrai nėra visiškai patenkinta rezultatais. Tačiau galbūt lūkesčiai buvo šiek tiek dideli. Taigi, negausime vaisto, kuris išspręstų visus HD simptomus ar galėtų sustabdyti ligą, tačiau galime gauti vaistą, galintį padėti, pavyzdžiui, palengvinti kai kuriuos su liga susijusius kognityvinius ar motorinius pokyčius. Ir tai yra gera žinia", - sako Olsenas.

"Tai panašu į vėžio gydymo paieškas, nes vis dar nėra tabletės, kuri padėtų nuo visų vėžio rūšių. Tačiau šiuo metu kuriame naujus HD gydomuosius vaistus. Esame pakeliui", - priduria Olsenas.

Ar nusivylėte? 

"Visai ne. Tikėjausi kažko daugiau. Aš, kaip ir visi mano draugai, tikėjausi "The final cut!" "Galutinio sprendimo". Esu įsitikinęs, kad vieną dieną gausite tabletę ar injekciją, kuri išgydys HD, tačiau galbūt iš pradžių HD gydymas bus labiau panašus į įvairių vaistų mišinį ir gausime vaistų, kurie tiks ne visiems. Svarbiausia "Prilenia" pranešime spaudai yra tai, kad turime vaistą, kuris gali būti naudingas. Ir tikrai bendrovė toliau sunkiai dirbs, kad vaistas patektų į rinką", - apibendrina Sveinas Olafas Olsenas.