2023 m. birželio 21 d.

PDF versija

- Dnuo ose priklausomas Huntingtino (HTT) baltymo kiekio kraujyje sumažėjimas per 12 savaičių 
- Palankus toleravimo profilis, be su gydymu susijusių sunkių nepageidaujamų reiškinių ar NfL smaigaliai  

- Konferencinis skambutis ir transliacija internetu birželio 21 d.st 8:00 val. ryto EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, NJ, 2023 m. birželio 21 d. /PRNewswire/ - Šiandien "PTC Therapeutics, Inc." (NASDAQ: PTCT) pasidalijo tarpiniais duomenimis, gautais atlikus 12 savaičių trukmės PIVOT-HD 2 fazės PTC518 tyrimą su Huntingtono liga (HD) sergančiais pacientais. Tyrimas parodė, kad Huntingtino (HTT) baltymo kiekis periferinio kraujo ląstelėse mažėja priklausomai nuo dozės, o vidutinis mutavusio HTT kiekio sumažėjimas pasiekė 30%, kai dozė buvo 10 mg. Be to, PTC518 poveikis smegenų skystyje (CSF) atitiko arba buvo didesnis už nesusieto vaisto koncentraciją plazmoje.

Taip pat nustatyta, kad gydymas PTC518 buvo gerai toleruojamas, nebuvo jokių su gydymu susijusių sunkių nepageidaujamų reiškinių, nebuvo pranešimų apie periferinę neuropatiją ar dozę ribojantį toksiškumą. Be to, nebuvo jokių su gydymu susijusių neurofilamentų lengvosios grandinės baltymo (NfL) šuolių, o po 12 savaičių gydymo PTC518 buvo pastebėta bendra tendencija mažinti NfL koncentraciją CSF.

"Labai džiaugiamės džiuginančiais PIVOT-HD tarpinės analizės duomenimis, kurie rodo, kad HTT mažėja priklausomai nuo dozės, pageidaujamas poveikis CSF ir palankus toleravimo profilis be su gydymu susijusių sunkių nepageidaujamų reiškinių ar CSF NfL šuolių", - teigė PTC Therapeutics, Inc. vyriausiasis vykdomasis direktorius Matthew Kleinas.

PIVOT-HD yra visuotinis, placebu kontroliuojamas tyrimas, kurį sudaro dvi dalys: pradinis 12 savaičių placebu kontroliuojamas etapas, skirtas PTC518 farmakologijai ir farmakodinaminiam poveikiui tirti, o po jo - 9 mėnesių placebu kontroliuojama dalis. Iš pradžių bus tiriamos dvi dozės - 5 ir 10 miligramų, o vėliau bus galima įtraukti trečiąją - iki 20 miligramų - dozę.

Šiandienos konferencijos skambutis ir transliacija internetu 
Šiandien 8.00 val. ryto EDT PTC surengs konferencinį pokalbį, kuriame aptars šią naujieną. Jei norite paskambinti telefonu, prašome Spauskite čia užsiregistruoti, ir jums bus suteikta prisijungimo informacija. Kad išvengtumėte vėlavimo, rekomenduojame dalyviams į konferencinį pokalbį prisijungti likus 15 minučių iki pokalbio pradžios. Konferencinio pokalbio transliaciją internetu galima rasti PTC interneto svetainės skiltyje "Investuotojams" adresu https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Pokalbio įrašą bus galima pakartoti praėjus maždaug dviem valandoms po pokalbio pabaigos ir jis bus archyvuojamas bendrovės interneto svetainėje 30 dienų po pokalbio.

Apie PTC518
PTC kuria galimą Huntingtono ligos gydymo būdą, pagrįstą mūsų splaisingo platformos technologija. PTC518 - maža molekulė, kurią galima vartoti per burną, mažina mutavusio Huntingtino baltymo gamybą, kuris sukelia neuronų pažeidimus ir žūtį, o tai lemia ligos progresavimą. Per burną biologiškai prieinama mažoji molekulė prasiskverbia pro smegenų kraujotakos barjerą, yra selektyvi, titruojama ir neišsiplauna, o tai yra pagrindinės diferenciacijos savybės.

Apie Huntingtono ligą
Huntingtono liga (HD) yra reta, paveldima genetinė centrinės nervų sistemos liga.1 Ją sukelia sugedęs genas. Šis genas gamina baltymą, vadinamą Huntingtinu, kuris dalyvauja smegenų nervinių ląstelių (neuronų) veikloje. Kai genas yra sugedęs, susidaro nenormalus (arba mutavęs) Huntingtino baltymas, kuris yra toksiškas ir sukelia neuronų pažeidimus bei mirtį.2 HD paprastai pasireiškia 30-40 metų amžiaus žmonėms. Simptomai gali pasireikšti ir anksčiau, tuomet ši liga vadinama jaunatvine HD.2,3 Taip pat pasitaiko kūdikių HD atvejų, kai simptomai pasireiškia jaunesniems nei 10 metų vaikams.Nors ligos simptomai skirtingiems žmonėms skiriasi, liga pirmiausia paveikia smegenis ir sukelia nenormalius judesius, kalbos, rijimo ir vaikščiojimo sunkumus, taip pat daugybę kitų simptomų, įskaitant elgesio, kognityvinius ir motorinius simptomus. 4,5 Nors yra patvirtintų gydymo būdų, skirtų konkretiems ligos simptomams gydyti, šiuo metu HD nėra išgydoma ir nėra patvirtintų vaistų, kurie atitolintų ligos pradžią ar sulėtintų jos progresavimą.

Apie "PTC Therapeutics, Inc.
PTC yra pasaulinė biofarmacijos bendrovė, kurios pagrindinė veikla - kliniškai diferencijuotų vaistų, teikiančių naudą retomis ligomis sergantiems pacientams, atradimas, kūrimas ir komercializavimas. PTC gebėjimas diegti naujoves, siekiant nustatyti naujus gydymo būdus ir pasauliniu mastu komercializuoti produktus, yra pagrindas, skatinantis investicijas į tvirtą ir įvairiapusišką transformuojančių vaistų gamyklą. PTC misija - suteikti prieigą prie geriausių savo klasėje gydymo būdų pacientams, kurie neturi beveik jokių gydymo galimybių. PTC strategija - panaudoti savo stiprią mokslinę ir klinikinę patirtį bei pasaulinę komercinę infrastruktūrą, kad gydymo būdai pasiektų pacientus. PTC tiki, kad tai leidžia maksimaliai padidinti vertę visoms suinteresuotosioms šalims. Norėdami daugiau sužinoti apie PTC, apsilankykite mūsų svetainėje www.ptcbio.com ir sekite mus "Facebook", "Instagram", "LinkedIn" ir "Twitter" paskyrose @PTCBio.

Daugiau informacijos:
Investuotojai:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Žiniasklaida:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Į ateitį nukreiptas pareiškimas
Šiame pranešime spaudai pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai, kaip apibrėžta 1995 m. Privačių vertybinių popierių teisminių ginčų reformos įstatyme (The Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Visi šiame pranešime spaudai pateikti teiginiai, išskyrus teiginius apie istorinius faktus, yra į ateitį orientuoti teiginiai, įskaitant teiginius apie PTC ateities lūkesčius, planus ir perspektyvas, PTC strategiją, įskaitant teiginius apie numatomą klinikinių bandymų ir tyrimų atlikimo laiką, duomenų prieinamumą, duomenų pateikimą reguliavimo institucijoms ir atsakymus bei kitus klausimus, būsimą veiklą, būsimą finansinę padėtį, būsimas pajamas, numatomus kaštus ir vadovybės tikslus. Kitus į ateitį orientuotus teiginius galima apibūdinti žodžiais "gairės", "planas", "numatyti", "tikėti", "vertinti", "tikėtis", "ketinti", "gali", "tikslas", "potencialus", "bus", "būtų", "galėtų", "turėtų", "tęsti" ir panašiais žodžiais.

PTC tikrieji rezultatai, veiklos rezultatai ar pasiekimai gali iš esmės skirtis nuo tų, kurie yra išreikšti ar numanomi pateiktuose į ateitį orientuotuose teiginiuose, dėl įvairios rizikos ir neapibrėžtumo, įskaitant riziką ir neapibrėžtumą, susijusį su: PTC produktų ar produktų kandidatų, kuriuos PTC komercializuoja ar gali komercializuoti ateityje, kainų nustatymo, padengimo ir kompensavimo derybų su trečiosiomis šalimis mokėtojais rezultatais; reikšmingais verslo padariniais, įskaitant pramonės, rinkos, ekonominių, politinių ar reguliavimo sąlygų poveikį; mokesčių ir kitų įstatymų, taisyklių, tarifų ir politikos pokyčiais; tinkamų pacientų skaičiumi ir PTC produktų bei produktų kandidatų komerciniu potencialu; PTC mokslinį požiūrį ir bendrą kūrimo pažangą; PTC grynųjų pinigų išteklių pakankamumą ir jos gebėjimą ateityje gauti tinkamą finansavimą numatomoms ir nenumatytoms veiklos išlaidoms ir kapitalo išlaidoms; ir veiksnius, aptartus naujausios PTC metinės ataskaitos dėl 10-K formos skyriuje "Rizikos veiksniai", taip pat bet kokius šių rizikos veiksnių atnaujinimus, kartais pateikiamus kituose PTC dokumentuose SEC. Raginame jus atidžiai apsvarstyti visus šiuos veiksnius.

Kaip ir bet kurio kito kuriamo vaisto atveju, kuriant, tvirtinant ir parduodant naujus produktus kyla didelė rizika. Nėra jokių garantijų, kad bet kuris produktas bus patvirtintas ar išlaikytas bet kurioje teritorijoje, arba kad jis bus komerciškai sėkmingas. 

Šiame pranešime pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai atspindi PTC nuomonę tik šio pranešimo spaudai dieną ir PTC nesiima ir neplanuoja atnaujinti ar peržiūrėti jokių tokių į ateitį orientuotų teiginių, kad jie atspindėtų faktinius rezultatus, planų, perspektyvų, prielaidų, vertinimų ar prognozių pokyčius arba kitas aplinkybes, atsiradusias po šio pranešimo spaudai dienos, išskyrus atvejus, kai to reikalauja įstatymai. 

Nuorodos:

  1. Pasaulio sveikatos organizacija, 2020 m. 8A01.10 Hantingtono liga. Prieiga per internetą: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Žiūrėta 2021 m. spalio mėn.
  2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
  3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
  4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
  5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P ir kt. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Pranešimo spaudai vaizdasPeržiūrėti originalų turinį:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

Šaltinis PTC Therapeutics, Inc.


0 Komentarai

Parašykite komentarą

Avataro pakaitinis laikiklis

El. pašto adresas nebus skelbiamas. Būtini laukeliai pažymėti *

lt_LTLithuanian