Proveržis - nauja viltis HD pacientams

Izraelio Veizmano instituto mokslininkai paskelbė tyrimų su gyvūnais rezultatus, kurie teikia daug vilčių Huntingtono ligos gydymui. Jie nustatė, kad dvi mažos molekulės, vadinamos SPI-24 ir SPI-77, gali veiksmingai sumažinti mutavusio huntingtino raišką smegenyse, o normali genų raiška lieka nepakitusi. Šie junginiai įveikia hematoencefalinį barjerą, todėl jie gali būti tiesiogiai tiekiami į smegenis geriant arba švirkščiant po oda. 

Taikant SPI-24 ir SPI-77 pelių modeliui, buvo pagerėjusios motorinės ir emocinės funkcijos bei sulėtėjęs ligos progresavimas.. Svarbu tai, kad ilgalaikio vartojimo metu nenustatyta jokio nepageidaujamo šalutinio poveikio ar bendrų genų raiškos pokyčių. 

Weizmanno instituto profesorė Rivka Dikstein, skelbdama rezultatus, sakė: "Šie rezultatai rodo, kad SPI yra pranašesni už kitus Htt mažinimo būdus, atsižvelgiant į mutantų alelių selektyvumą, pristatymo būdus (be operacijos) ir kainą." IHA pristatymas Sveinas Olafas Olsenas palankiai įvertino rezultatus: "Tai išties puiki žinia. Nors dar tik pradžia, šie rezultatai yra nepaprastai svarbūs ir suteiks didžiulę viltį HD šeimoms".   

Nuoroda į pranešimą spaudai: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Nuoroda į mokslinį straipsnį: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y