FDA suteikia "uniQure" regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos (RMAT) vardą

Šiandien Huntingtono bendruomenėje esame labai laimingi. Bendrovė "Uniqure" paskelbė, kad jai suteiktas pažangiosios regeneracinės medicinos terapijos (RMAT) sertifikatas.

"Tiriamosios genų terapijos AMT-130 paskyrimas Huntingtono ligai gydyti yra daugiau nei daug žadantis", - sako IHA prezidentas Sveinas Olafas Olsenas. RMAT "licencija" grindžiama trimis kriterijais. Trečiasis kriterijus yra tai, ką pastebime Huntingtono šeimoje, t. y. kad iki šiol gauti tyrimo rezultatai turi būti daug žadantys. Žinome, kad pranešimas ir FDA sprendimas grindžiamas 29 žmonių, dalyvavusių klinikiniame tyrime, kurio metu pacientui buvo sušvirkšta tiesiai į smegenis ir į tą sritį, kurioje Huntingtono liga "siautėja" ligos vystymosi pradžioje, duomenimis. Per daugelį metų patyrėme daug nesėkmių. 

"Tikėkimės, kad "uniQure" pranešimas yra gerų atsiliepimų iš farmacijos pramonės pradžia. Tiesą sakant, mes to nusipelnėme", - sako Sveinas.

Pranešdamas apie tai, "UniQure" vyresnysis pasaulinio pacientų teisių gynimo direktorius Danielis Leonardas sakė: "Tikimės tęsti bendradarbiavimą su HD bendruomene, kad AMT-130 programa būtų kuo greičiau įgyvendinta!"

Spauskite čia ir perskaitykite visą pranešimą spaudai