Šiandien PTC paskelbė daug žadančius 2 fazės PIVOT-HD geriamojo PTC518 tyrimo 12 mėnesių rezultatus.  

12 mėnesį mutavusio huntingtino (mHTT) kiekis kraujyje sumažėjo atitinkamai 22% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Panašus rezultatas buvo stebimas ir smegenų skystyje, kur mHTT sumažėjo atitinkamai 21% ir 43%, vartojant 5 mg ir 10 mg dozes. Be to, gydant PTC518, 12 mėnesį pastebimai sulėtėjo motorinių simptomų progresavimas, vertinant pagal bendrą motorinių simptomų balą (2,0 balo pablogėjimas vartojant 5 mg ir 1,3 balo pablogėjimas vartojant 10 mg, palyginti su 4,9 balo pablogėjimu vartojant placebą).

IHA prezidentas Sveinas Olafas Olsenas sako: "Tai tikrai įdomi naujiena! Džiugu matyti tokio masto rezultatus, juolab kad PTC518 yra lengvai vartojamas geriamasis vaistas, kurio toleravimas yra palankus. Sveikiname ir dėkojame "PTC Therapeutics" už atliktą darbą. Nekantriai laukiame jų 3 fazės veiksmingumo tyrimo. Jis negali įvykti pakankamai greitai."

Skaityti visą pranešimą