Šiandien "Wave Life Sciences" paskelbė teigiamus SELECT-HD, mūsų 1b/2a fazės placebu kontroliuojamo tyrimo, kuriame vertinamas tiriamasis gydymas WVE-003, rezultatus. Šie rezultatai rodo, kad WVE-003 selektyviai mažina toksiško, mutavusio huntingtino (mHTT) baltymo kiekį ir išsaugo sveiką, laukinio tipo huntingtino (wtHTT) baltymą Huntingtono liga sergantiems asmenims.
Bandymų rezultatai
Analizėje buvo lyginami dalyviai, kuriems buvo skirtos trys 30 mg intratekalinės WVE-003 dozės.
kas 8 savaites su dalyviais, gavusiais placebą, ir pastebėjo:
- Ženklus, ilgalaikis mHTT sumažinimas iki 46%.
- Sveikų, wtHTT išsaugojimas.
- WVE-003 iš esmės buvo saugus ir gerai toleruojamas.
- Statistiškai reikšminga mHTT mažinimo koreliacija su uodegos nykimo sulėtėjimu, kuris
yra vaizdinimo biomarkeris, kuris leidžia prognozuoti klinikinius rezultatus. - Nors šis tyrimas nebuvo skirtas klinikiniams rezultatams nustatyti, tačiau buvo nustatyta, kad sulėtėjęs nuosmukis
stebimas bendras motorikos balas (TMS).
Kas bus toliau?
Remiantis sėkmingu SELECT-HD tyrimu, tolesni WVE-003 veiksmai bus numatyti susitikimuose
su reguliuojančiomis institucijomis aptarti WVE-003 vystymo kelią, į kurį bus įtrauktas galimas
pagreitintas patvirtinimas ir atviras SELECT-HD pratęsimo tyrimas (OLE).
0 Komentarai