FDA suteikė PTC518 Huntingtono ligos programai "Fast Track Designation" statusą

PTC518 yra geriamasis vaistas, mažinantis mutavusio Huntingtino baltymo, kuris sukelia ligos progresavimą, gamybą. Programoms, kurioms suteiktas "Fast Track" statusas, gali būti naudinga ankstyva sąveika su FDA, ir jos gali atitikti prioritetinės peržiūros ir greitesnio patvirtinimo reikalavimus. Po to, kai buvo paskelbti PTC 2 fazės tyrimo 12 mėnesių tarpiniai duomenys, kurie parodė, kad PTC518 gavusių dalyvių kraujyje priklausomai nuo dozės sumažėjo iki 43% mutavusio Huntingtino baltymo. 

 "PTC518 programai suteiktas "Fast Track" statusas dar labiau patvirtina PTC518 potencialą suteikti Huntingtono liga sergantiems pacientams ligą modifikuojantį gydymą", - sakė "PTC Therapeutics" generalinis direktorius Matthew B. Kleinas, medicinos mokslų daktaras. 

Skaityti pranešimą spaudai čia.