"PTC Therapeutics" sudaro pasaulinę licencijos ir bendradarbiavimo sutartį su "Novartis" dėl PTC518 Huntingtono ligos programos

2024 m. gruodžio 2 d.

- PTC uždarymo metu gaus $1,0B grynaisiais pinigais -
- PTC turi teisę gauti iki $1,9 mlrd. vertės kūrimo, reguliavimo ir pardavimo etapų.
- PTC dalijasi pelnu JAV ir moka dviženklį autorinį atlyginimą už grynąjį pardavimą už JAV ribų -
- Pasibaigus PIVOT-HD tyrimo placebu kontroliuojamai daliai, bendrovė "Novartis" perims pasaulinę plėtrą, gamybą ir komercinę atsakomybę.
- 2024 m. gruodžio 2 d. 8:30 val. ryto EST surengs PTC konferencinį pokalbį.

WARRENAS, NJ, 2024 m. gruodžio 2 d. /PRNewswire/ - "PTC Therapeutics, Inc." (NASDAQ: PTCT) šiandien paskelbė pasirašiusi išskirtinę pasaulinę licencijos ir bendradarbiavimo sutartį su "Novartis Pharmaceuticals Corporation", "Novartis AG" (NYSE: NVS) dukterine įmone, dėl savo PTC518 Huntingtono ligos programos, apimančios susijusias molekules. Pagal šią sutartį PTC gaus $1,0 mlrd. išankstinį mokėjimą, iki $1,9 mlrd. kūrimo, reguliavimo ir pardavimo etapų, pelno dalį JAV ir dviženklį pakopinį autorinį atlyginimą už pardavimus už JAV ribų.

"PTC518 yra pirmaujantis geriamasis Huntingtono ligą modifikuojantis gydymas, o šio susitarimo ekonominiai rodikliai atitinka šio gydymo perspektyvas", - sakė "PTC Therapeutics" generalinis direktorius, medicinos mokslų daktaras Matthew B. Kleinas. "Šis bendradarbiavimas sujungia PTC patirtį kuriant mažų molekulių splaisingo terapiją su "Novartis" patirtimi kuriant ir komercializuojant neurologinius gydymo metodus visame pasaulyje. Džiaugiamės galėdami bendradarbiauti su "Novartis", kad galėtume padidinti PTC518 potencialą šimtams tūkstančių HD pacientų visame pasaulyje, kuriems reikia gerai toleruojamo ir veiksmingo ligą modifikuojančio gydymo. PTC panaudos šio sandorio pajamas mūsų splaisingo platformai plėsti, taip pat komercinei ir plėtros portfelio veiklai remti."

"Huntingtono liga yra pražūtinga, mirtina, šeiminė liga. Šis susitarimas su PTC yra skirtas sustiprinti mūsų neuromokslų liniją ir atspindi mūsų strateginį dėmesį ir įsipareigojimą tirti naujus ir potencialiai transformuojančius neurodegeneracinių ligų, kurių poreikiai labai nepatenkinti, gydymo būdus", - sakė "Novartis" generalinis direktorius Vasas Narasimhanas. "Tikimės, kad pasinaudosime savo kompetencija neurodegeneracinių ligų srityje ir patirtimi HD srityje, kad galėtume vystyti šį potencialų pirmąjį geriamąjį gydymą HD bendruomenei."

PTC518 buvo atrastas pagal PTC patvirtintą splaisingo platformą ir šiuo metu tiriamas 2 fazės PIVOT-HD tyrime. 2024 m. birželio mėn. paskelbti tarpiniai rezultatai parodė, kad, gydant PTC518, buvo pasiektas ilgalaikis, nuo dozės priklausomas mutavusio Huntingtino baltymo (HTT) kiekio kraujyje ir smegenų skystyje sumažėjimas, taip pat ankstyvieji nuo dozės priklausomi pagrindinių klinikinių matavimų naudos signalai po 12 mėnesių.¹ Svarbu tai, kad PTC518 ir toliau pasižymi palankiu saugumo ir toleravimo profiliu.¹

Pasibaigus PIVOT-HD placebu kontroliuojamam tyrimui, kuris, kaip tikimasi, bus baigtas 2025 m. pirmąjį pusmetį, "Novartis" prisiims atsakomybę už PTC518 kūrimą, gamybą ir komercializavimą.  

Bendrovės dalysis JAV pelną ir nuostolius 40/60 santykiu (40% PTC ir 60% "Novartis").

Sandorio užbaigimas priklauso nuo įprastinių užbaigimo sąlygų, įskaitant reguliavimo institucijų leidimą. Šalys tikisi, kad susitarimas bus sudarytas 2025 m. pirmąjį ketvirtį.