"UniQure" praneša apie suderinimą su FDA dėl pagrindinių pagreitinto AMT-130 patvirtinimo kelio elementų

Vakar "uniQure" išplatino pranešimą spaudai, kuriame paskelbė, kad su JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) suderino pagrindinius "uniQure" programos AMT-130, skirtos Huntingtono ligai gydyti, pagreitinto patvirtinimo kelio elementus. Pagrindinės pastabos yra šios:

- JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) sutinka, kad atliekamų I ir II fazės tyrimų duomenys, palyginti su natūraliu išoriniu kontroliniu tyrimu, gali būti pagrindinis pagrindas biologinio vaisto licencijos paraiškai (BLA) dėl pagreitinto patvirtinimo.

- FDA sutinka, kad sudėtinė unifikuota Huntingtono ligos vertinimo skalė (cUHDRS) gali būti naudojama kaip tarpinis klinikinis galutinis rodiklis pagreitintam patvirtinimui gauti.

Galite perskaityti visą pranešimą spaudai čia.