"UniQure" praneša, kad FDA suteikė "AMT-130" proveržio terapijos vardą Huntingtono ligai gydyti

~ Proveržio terapijos paskyrimas, pagrįstas klinikiniais įrodymais, gautais atlikus I ir II fazės tyrimus, rodančius reikšmingą ligos progresavimo sulėtėjimą ~

~ Papildomas reguliavimo atnaujinimas ir rekomendacijos dėl biologinės licencijos paraiškos pateikimo 

tikimasi 2025 m. antrąjį ketvirtį ~ 

LEXINGTONAS, Masačusetso valstija ir AMSTERDAMAS, 2025 m. balandžio 17 d.(GLOBE NEWSWIRE). uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), pirmaujanti genų terapijos bendrovė, kuri plėtoja transformuojančius gydymo būdus pacientams, turintiems didelių medicininių poreikių, šiandien paskelbė, kad JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA) suteikė "AMT-130" proveržio terapijos statusą Huntingtono ligai, retai paveldimai neurodegeneracinei ligai, kuriai gydyti šiuo metu nėra jokių ligą modifikuojančių gydymo būdų, gydyti. Šis paskyrimas papildo regeneracinės medicinos pažangiosios terapijos (RMAT) paskyrimą, retųjų vaistų paskyrimą ir greitojo gydymo paskyrimą, kuriuos FDA anksčiau suteikė AMT-130.

"Tai, kad AMT-130 buvo suteiktas proveržio terapijos statusas, rodo, jog skubiai reikia veiksmingų Huntingtono ligos gydymo metodų, ir džiuginantys tarpiniai duomenys rodo, kad AMT-130 gali sulėtinti ligos progresavimą", - sakė prof. Walidas Abi-Saabas, medicinos mokslų daktaras, "uniQure" vyriausiasis medicinos pareigūnas. "Tai - svarus AMT-130 perspektyvos ir mūsų padarytos svarbios pažangos pripažinimas. Labai vertiname nuolatinį FDA įsipareigojimą skatinti inovatyvius genų terapijos būdus pacientams, kurių poreikiai nėra patenkinti, ir tikimės glaudžiai bendradarbiauti su agentūra, kad AMT-130 kuo greičiau pasiektų Huntingtono liga sergančių pacientų bendruomenę."

Proveržio terapijos žymėjimas grindžiamas klinikiniais duomenimis, gautais iš šiuo metu atliekamų I ir II fazės tyrimų, skirtų Huntingtono ligai gydyti. 2024 m. liepą "uniQure" pateikė tarpinius 24 mėnesių duomenis, kurie parodė nuo dozės priklausomą gydomų pacientų ligos progresavimo sulėtėjimą pagal cUHDRS, palyginti su natūraliomis tendencijomis. Iki šiol AMT-130 iš viso gavo 45 pacientai.

Proveržio terapijos paskyrimo tikslas - pagreitinti tiriamųjų terapinių preparatų, skirtų sunkiai būklei gydyti, kūrimą ir peržiūrą, o preliminarūs klinikiniai duomenys rodo, kad vaistas, palyginti su turimu gydymu, gali iš esmės pagerinti kliniškai reikšmingą (-us) galutinį (-ius) rodiklį (-ius). Apskritai preliminarūs klinikiniai įrodymai turi rodyti aiškų pranašumą prieš turimą gydymą. Vaistas, kuriam suteikiamas "Breakthrough Therapy" statusas, turi teisę naudotis visomis "Fast Track" statuso suteikimo ypatybėmis, intensyviomis efektyvios vaisto kūrimo programos gairėmis ir FDA įsipareigojimais, kuriuose dalyvauja vyresnieji vadovai.¹.

Skaityti visą pranešimą spaudai čia.

kaip