Naujausia informacija apie II fazės GENERATION HD2 tyrimą

Bendrovė "Roche" paskelbė, kad tęsiamas GENERATION HD2 II fazės klinikinis tyrimas, kurio metu vertinamas tominersenas asmenims, kuriems yra ankstyvųjų Huntingtono ligos požymių. Po nepriklausomo komiteto atlikta tarpinė analizė, saugos problemų nenustatyta. Didesnė 100 mg dozė parodė didesnį klinikinės naudos potencialą ir dabar bus vienintelė toliau tiriama dozė. Dalyviams, vartojusiems 60 mg dozę, bus pereita prie didesnės dozės. Tyrimas lieka aklas, jame dalyvauja visi dalyviai, ir jį tikimasi baigti 2026 m.

-- BENDRUOMENĖS LAIŠKAS...

2025 m. balandžio 17 d.

Gerbiami Huntingtono liga sergančių pacientų bendruomenės vadovai,

Džiaugiamės jūsų prašymu pateikti naujausią informaciją apie mūsų mokslinių tyrimų veiklą. Šiandien dalijamės naujausia informacija apie II fazės GENERATION HD2 tyrimą (NCT05686551), kurio metu tiriamasis vaistas tominersenas bandomas su žmonėmis, sergančiais ankstyvaisiais arba labai nežymiais Huntingtono ligos (HD) požymiais.

Primename, kad GENERATION HD2 buvo bandomos dvi tominerseno dozės (100 mg ir 60 mg), lyginant su placebu, kuris buvo skiriamas kas 4 mėnesius, atliekant injekcijas į nugarą. Klinikinio tyrimo duomenis reguliariai tikrina nepriklausomas duomenų stebėsenos komitetas (iDMC).

Komitetas pritaria tyrimo tęsimui

Neseniai iDMC peržiūrėjo saugumo duomenis ir atliko iš anksto suplanuotą tarpinę analizę. iDMC rekomendavo tęsti GENERATION HD2 tyrimą. Abejonių dėl dalyvių saugumo ar simptomų pablogėjimo požymių, vartojant bet kurią tominerseno dozę, nekilo. Be to, buvo nustatyta, kad 100 mg dozės klinikinė nauda yra didesnė nei 60 mg dozės. Todėl likusioje tyrimo dalyje bus tiriama tik 100 mg dozė, lyginant su placebu, o 60 mg dozės vartojimas bus nutrauktas. Svarbu tai, kad tyrimas tebevyksta, todėl šiuo metu negalime daryti galutinių išvadų.

Tyrimas lieka aklas ir toliau renkami duomenys

Dabar "Roche" iš dalies pakeis tyrimą, o dalyvių bus paprašyta duoti sutikimą tęsti pakeistą tyrimą. Pakeitimai nepakeis dalyvių klinikų grafikų ar bendros tyrimo patirties. Dalyviams, kuriems anksčiau buvo paskirta 60 mg dozė, bus pakeista į 100 mg dozę; kitų gydymo grupių (100 mg ir placebo) dalyviai išliks jiems paskirtose grupėse. Tyrimo gydytojai, dalyviai ir "Roche" nežino gydymo paskyrimų iki tyrimo pabaigos.

Kas bus toliau?

• Tyrėjai buvo informuoti ir pradeda susisiekti su tyrimo dalyviais dėl tyrimo pakeitimo ir tolesnių veiksmų.
• Tyrimas yra visiškai įdarbintas ir turėtų būti baigtas 2026 m.
• Kas 4-6 mėnesius iDMC toliau peržiūrės tyrimo duomenis ir rekomenduos tęsti, keisti ar nutraukti tyrimą.

Esame nepaprastai dėkingi 301 dalyviui ir jų palydovams, dalyvavusiems GENERATION HD2 tyrime. Kiekvienas apsilankymas tyrime padeda rinkti duomenis, kurie padeda visai HD tyrimų bendruomenei daugiau sužinoti apie tominerseną, Huntingtiną mažinančias strategijas ir geriau suprasti HD.

Dėkojame HD bendruomenei už nuolatinę paramą ir įsipareigojimą vykdyti mokslinius tyrimus. Toliau pateikiama daugiau informacijos, kuri gali jums padėti. Jei turite daugiau klausimų, nedvejodami kreipkitės.

Su pagarba, Mai-Lise Nguyen

"Roche" ir "Genentech" Hantingtono ligos komandos vardu

Klausimai ir atsakymai

Ką parodė analizės rezultatai? Tarpinę analizę atliko iDMC, o "Roche" neturi prieigos prie peržiūrėtų duomenų. Mes keičiame GENERATION HD2 tyrimą, remdamiesi iDMC rekomendacijomis, t. y. tęsti tyrimą ir pakeisti 60 mg dozę vartojančius dalyvius į 100 mg dozę.

Ar tai reiškia, kad 60 mg dozė neveikė arba nebuvo saugi? IDMC peržiūrėjo turimus tyrimų duomenis ir nepateikė jokių abejonių dėl dalyvių saugumo ar simptomų pablogėjimo požymių vartojant bet kurią tominerseno dozę. "Roche" keičia GENERATION HD2 tyrimo planą, kad likusią tyrimo dalį būtų tiriama tik 100 mg dozė ir placebas. Šis pakeitimas grindžiamas iDMC rekomendacija, kad 100 mg dozė yra labiau tikėtina nei 60 mg dozė, kad ji duos klinikinės naudos HD sergantiems žmonėms.

Ar tai reiškia, kad 100 mg dozė veikia? Remdamasis tarpinių duomenų apžvalga, iDMC rekomendavo toliau tęsti 100 mg dozės tyrimą. GENERATION HD2 tyrimas tęsiamas, todėl šiuo metu negalime daryti galutinių išvadų. Tikimasi, kad tyrimas bus baigtas 2026 m.

Ar tyrimo dalyviai žinos, kokią dozę gavo? Ką reiškia "apakinimas"? Nuo pat tyrimo pradžios dalyviai, tyrimo komandos ir "Roche" nežino, kam bus paskirtas gydymas. Tai vadinama "apakinimu" ir daroma siekiant išvengti tyrimo eigos ir rezultatų šališkumo. Kai pasibaigus tyrimui bus "atšauktas aklumas", dalyviai galės sužinoti, kokiai gydymo grupei - tominerseno (įskaitant dozę) ar placebo - jie buvo priskirti.

Kas dabar laukia tyrimo dalyvių? Su visais dalyviais bus susisiekta jų tyrimo vietose ir paprašyta duoti sutikimą tęsti pakeistą tyrimą. Dalyvių bendra tyrimo patirtis ar tvarkaraščiai nesikeis. Gavus sutikimą, tyrimo vaistinė dalyviams, kuriems anksčiau buvo paskirta 60 mg dozė, pakeis dozavimą į 100 mg dozę. Dalyviams, kuriems anksčiau buvo paskirta 100 mg dozė ir placebo grupės, nieko nebus keičiama. Gydymo paskyrimai išlieka "akli" dalyviams, gydymo vietoms ir "Roche".

Kas yra iDMC? Nepriklausomas duomenų stebėsenos komitetas (iDMC) - tai nepriklausomų nuo "Roche" ekspertų grupė, kuri periodiškai peržiūri kaupiamus atliekamo klinikinio tyrimo duomenis. Komitetas stebi dalyvių saugumą ir klinikinio tyrimo naudos bei rizikos pusiausvyrą. Remdamasis duomenų peržiūromis, iDMC teikia rekomendacijas, kaip vykdyti tyrimą.

Kas yra tarpinė analizė ir koks jos tikslas? Tarpinė analizė - tai planuojamas atliekamo tyrimo duomenų įvertinimas prieš jo pabaigą. Ji leidžia tyrėjams priimti pagrįstus sprendimus dėl tyrimo tęsimo, keitimo ar nutraukimo. Tarpinės analizės paprastai įtraukiamos į tyrimų planus, kad būtų išvengta nereikalingos tyrimo naštos ir tiriamojo vaisto poveikio pacientams.

Kur žmonės gali gauti daugiau informacijos? Tyrimo dalyviai ir jų šeimos nariai turėtų kreiptis į savo tyrimo vietą, jei kyla klausimų. Bendruomenės nariai gali kreiptis į savo HD specialistą arba vietos pacientų organizacijas. "Roche" medicininę informaciją galima gauti adresu medinfo.roche.com.