"Prilenia" ir "Ferrer" pateikia naujausią informaciją apie Pridopidino, skirto Huntingtono ligai gydyti, Europos reguliavimo procesą

2025 m. liepos 25 d.

NAARDENAS, Nyderlandai, WALTHAMAS, Masačusetso valstija, ir BARCELONA, Ispanija - (BUSINESS WIRE) - "Prilenia Therapeutics B.V." ir "Ferrer" šiandien pranešė, kad Europos vaistų agentūros (EMA) Žmonėms skirtų vaistų komitetas (CHMP) rekomendavo atmesti paraišką dėl leidimo prekiauti pridopidinu, skirtu Huntingtono ligai (HD) gydyti.

Esame nusivylę, tačiau nesiliauja mūsų įsipareigojimas pateikti pacientams, mūsų manymu, veiksmingą gydymą ir bendradarbiaudami su reguliavimo institucijomis išnagrinėsime visas galimybes.

Bendrovės "Prilenia" ir "Ferrer" siekia, kad pridopidinas kuo greičiau pasiektų HD ir šonine amiotrofine skleroze (ALS) sergančius žmones visame pasaulyje. Artimiausiu metu planuojama pradėti galimai registracinį pasaulinį HD tyrimą, kad būtų patvirtinti anksčiau pastebėti pridopidino rezultatai, ir pagrindinį pasaulinį 3 fazės ALS tyrimą, į kurį tikimasi kuo greičiau pradėti rinkti pacientus.

Apie pridopidiną

Pridopidinas (45 mg du kartus per parą) yra stiprus ir selektyvus geriamas sigma-1 receptoriaus (S1R) agonistas, kuris stimuliuoja pagrindinius neuroprotekcinius mechanizmus, kurie dažnai sutrinka sergant neurodegeneracinėmis ligomis, tokiomis kaip HD ir ALSi.

Vykdant išsamią pridopidino kūrimo programą, kurioje dalyvavo apie 1 600 žmonių, buvo įrodytas kliniškai reikšmingas ir ilgalaikis pacientų ligos progresavimo, pažinimo, motorinių gebėjimų ir gyvenimo kokybės pagerėjimas bei palankus saugumo ir toleravimo profilis.

Prilenia ir Ferrer planuoja kuo anksčiau pradėti vieną pagrindinį 3 fazės ALS tyrimą, remdamiesi 2 fazės HEALEY ALS platformos tyrimo rezultatais, gautais ankstyva ir sparčiai progresuojančia liga sergančių pacientų populiacijoje.

Pridopidinui suteiktas retųjų vaistų statusas HD ir ALS gydymui JAV ir ES, o greitajam HDii gydymui jį paskyrė FDA.

Nurzigma® (pridopidinas) yra registruotas Prilenia prekės ženklas.

Apie Huntingtono ligą

Huntingtono liga (HD) yra reta, paveldima, autosominė dominantinė neurodegeneracinė liga, pasireiškianti funkciniais, motoriniais, kognityviniais ir elgesio simptomais. HD sukelia huntingtino geno mutacijaiii, ir kiekvienas HD sergančių tėvų vaikas turi 50 proc. tikimybę susirgti šia liga.iv

HD serga maždaug 4,88 iš 100 000 pasaulio gyventojų, dar 300 000 žmonių gresia pavojus susirgti HDv,vi. Dažniausiai HD diagnozuojama tarp 30 ir 50 metų amžiaus, nors HD gali pasireikšti bet kuriame amžiuje, įskaitant vaikus ir jaunus suaugusiuosius (vadinama jaunatvine HD arba JHD). Liga progresuoja lėtai per 15-20 metų, pacientai pamažu praranda gebėjimą dirbti, bendrauti, tvarkyti kasdienį gyvenimą ir pasirūpinti savimi. Didėjanti negalia lemia visišką priklausomybę nuo slaugytojo ir galiausiai mirtį.

Vieninteliai šiuo metu prieinami HD gydymo būdai yra skirti simptomų malšinimui ir paliatyvinei priežiūrai, tačiau jie nedaro jokios įtakos bendram ligos progresavimui.

Apie Prienų rajoną

"Prilenia" yra privati biofarmacijos bendrovė, kurios tikslas - siekti mokslinės kompetencijos ir spartinti Huntingtono liga (HD), šonine amiotrofine skleroze (ALS) ir kitomis neurodegeneracinėmis ligomis sergančių vaikų ir suaugusiųjų pažangą. Mūsų misija yra paprasta, bet neatidėliotina: kurti ir užtikrinti tvarią prieigą prie transformuojančių vaistų žmonėms, sergantiems pražūtingomis neurodegeneracinėmis ligomis.

2025 m. balandžio 28 d. "Prilenia" sudarė bendradarbiavimo ir licencijos sutartį su "Ferrer" dėl pridopidino komercializavimo ir bendro vystymo Europoje ir kitose pasirinktose rinkose, išlaikydama visas pridopidino komercializavimo ir vystymo teises Šiaurės Amerikoje, Japonijoje ir Azijos Ramiojo vandenyno regione.

Bendrovė yra registruota Nyderlanduose, ją remia pirmaujantys gyvybės mokslų investuotojai.

Jei norite gauti daugiau informacijos, apsilankykite www.prilenia.com ir palaikykite ryšį su mumis "LinkedIn" arba "X" ("Twitter").

Apie "Ferrer

"Ferrer" naudojame verslą kovai už socialinį teisingumą. Jau seniai esame įmonė, kuri nori elgtis kitaip; užuot siekę kuo didesnės akcininkų grąžos, didžiąją dalį savo pelno reinvestuojame į iniciatyvas, kurios padeda visuomenei. Atgal ten, kur priklauso. Mes neapsiribojame vien atitiktimi ir vadovaujamės aukščiausiais tvarumo, etikos ir sąžiningumo standartais. Todėl nuo 2022 m. esame "B Corp" korporacija.

1959 m. Barselonoje įkurta bendrovė "Ferrer" daugiau nei šimte šalių siūlo iš esmės keičiančius sprendimus gyvybei pavojingoms ligoms gydyti. Atsižvelgdami į savo tikslą, vis daugiau dėmesio skiriame plaučių kraujagyslių ir intersticinių plaučių ligoms bei retoms suaugusiųjų ir vaikų neurologinėms ligoms. Mūsų 1 800 darbuotojų komandą valdo aiškus įsitikinimas: mūsų verslas yra ne tikslas, o būdas keisti žmonių gyvenimus.

Mes esame Ferrer. "Ferrer" visam laikui. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. ir kt. Sigma-1 receptorius tarpininkauja pridopidinui gelbstint mitochondrijų funkciją Huntingtono ligos modeliuose. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN metinis susitikimas, 2025 m. balandžio 6-9 d., San Diegas, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidinas apsaugo neuronus nuo mutantinio huntingtino toksiškumo per sigma-1 receptorių. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Huntingtono ligos genetika. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al. v Medina et al, Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis (Atnaujinta sisteminė apžvalga ir metaanalizė). Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). From Pathogenesis to Therapeutics (Nuo patogenezės iki terapijos): Hantingtono ligos tyrimų 150 metų apžvalga. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontaktai žiniasklaidai:

Prilenia Susisiekite su komunikacijos komanda info@prilenia.com

Ferrer Susisiekite su komunikacijos direktore Alba Soler asolerc@ferrer.com

Šaltinis: Prilenia Therapeutics B.V.