"Skyhawk" pateikia duomenis apie C kohortą

Anksčiau šiandien "Skyhawk" pateikė toliau pateiktą atnaujintą informaciją apie SKY-0515 1 fazės tyrimo C dalį.

-Bendruomenės laiškas...

Brangūs "Skyhawk" draugai ir kolegos,

Džiaugiamės galėdami šiandien paskelbti pirmuosius tarpinius mūsų SKY-0515 1 fazės klinikinio tyrimo, skirto Huntingtono ligai gydyti, C dalies pacientų grupės rezultatus. Žemiau pateikiame ir nuorodą čia pranešimas spaudai.

Kaip matyti iš pirmiau pateikto paveikslėlio, 84 dieną SKY-0515 vartojančių pacientų kraujyje nuo dozės priklausomas mHTT baltymo sumažėjimas, įskaitant 62%, vartojant 9 mg geriamąją paros dozę, gydymas tęsiamas.

Gydant SKY-0515 taip pat labai sumažėja PMS1 mRNA, priklausomai nuo dozės, ir jis puikiai įsiskverbia į centrinę nervų sistemą. Vaistas iš esmės gerai toleruojamas abiem tirtais dozių lygiais, todėl klinikinis vystymas tęsiamas ir šiuo metu Australijoje ir Naujojoje Zelandijoje vyksta 2/3 fazės FALCON-HD tyrimas su pacientais.

"SKY-0515 sumažina mHTT baltymą įspūdingiausiu mastu, kokį iki šiol matėme pacientams, ir, svarbiausia, klinikiniai ir biomarkerių duomenys kol kas nerodo jokių problemų dėl saugumo, kai vartojama bet kokia išbandyta dozė", - sakė Londono universitetinio koledžo neurologijos profesorius Edas Wildas. "Puiku, kad pastebime ir didelį PMS1 kiekio sumažėjimą, o tai turėtų būti veiksmingas derinys gydant Hantingtono ligą per du pagrindinius jos patogeninius mechanizmus. Štai kaip atrodo sėkmė po 3 mėnesių, kuri sudaro prielaidas daryti reikšmingą poveikį HD sergantiems žmonėms visame pasaulyje, kuriems geriamas Huntingtiną mažinantis gydymas, toks kaip SKY-0515, būtų išties permainingas."

"Stiprus SKY-0515 atsakas į biomarkerius jau po 84 gydymo dienų pabrėžia jo, kaip transformuojančio HD gydymo metodo, potencialą", - sakė "Skyhawk Therapeutics" tyrimų ir plėtros vadovas Sergejus Pauskinas. "Šie tarpiniai duomenys yra svarbus SKY-0515 etapas ir išryškina "Skyhawk" platformos galią teikti pirmosios klasės mažąsias molekules pražūtingoms ligoms, kurioms nėra patvirtintų ligą modifikuojančių gydymo būdų."

"Skyhawk" planuoja iki 2027 m. pabaigos klinikoje pradėti naudoti keletą papildomų naujų vaistų retoms neurologinėms ligoms, kurių gydymas nėra modifikuojamas, gydyti. Pirmasis iš jų bus pradėtas tirti 2026 m. viduryje.

Džiaugiamės pažanga padedant pacientams ir esame dėkingi už jūsų paramą!

Su visa mūsų geriausiais linkėjimais,

Maura ir "Skyhawk" komanda~