ADORE-DH - potenciali kamieninių ląstelių terapija

ADORE-DH buvo II fazės galimo kamieninių ląstelių gydymo nuo HD tyrimas.

Šio atsitiktinių imčių, dvigubai aklo, placebu kontroliuojamo tyrimo, kurį rėmė AZIDUS Brasil (klinikinių tyrimų organizacija, teikianti visas klinikinių tyrimų paslaugas), tikslas - įvertinti NestaCell® saugumą ir veiksmingumą HD sergantiems pacientams. NestaCell® yra žmogaus dantų pulpos kamieninių ląstelių (hDPSC) pagrindu sukurta terapija, kurios sudėtyje yra kamieninių ląstelių iš sveikų vaikų pieninių dantų pulpos. Dantų pulpa yra vidinis danties sluoksnis, kuriame yra kamieninių ląstelių, galinčių virsti įvairių tipų ląstelėmis, įskaitant nervines ląsteles. ADORE-DH projektą finansavo "NestaCell®" kūrėja "Cellavita".

Šiame tyrime, atliktame vienoje Brazilijos vietoje, atsitiktinės atrankos būdu buvo atrinkti 35 dalyviai. Dalyviai buvo paskirstyti santykiu 2:2:1 gauti mažesnę hDPSC dozę (1 mln. ląstelių/kg), didesnę hDPSC dozę (2 mln. ląstelių/kg) arba placebą. Devynios tiriamojo produkto infuzijos buvo suleistos į veną per 11 mėnesių. Tyrimą baigė 32 dalyviai.

Pirminis galutinis tyrimo rodiklis - bendro motorinio balų skaičiaus (TMS) pokytis pagal unifikuotą Huntingtono ligos vertinimo skalę (angl. Unified Huntington's Disease Rating Scale, UHDRS). Antriniai rezultatai buvo UHDRS bendras funkcinis pajėgumas (UHDRS Total Functional Capacity, TFC), bendras choreėjos balas (TCS), funkcinis kontrolinis sąrašas (FC) ir magnetinio rezonanso tomografijos (MRT) pagrindu atliktas baltosios medžiagos kiekybinis įvertinimas. Saugumas buvo vertinamas stebint nepageidaujamus reiškinius ir laboratorinius parametrus.

Abiejų dozių saugumas buvo palankus, nepageidaujamų reiškinių dažnis, palyginti su placebu, nepadidėjo. Nė vienas sunkus nepageidaujamas reiškinys nebuvo susijęs su gydymu.

Abi dozės pagerino UHDRS-TMS, palyginti su placebu, o didesnės dozės grupėje pagerėjo ir UHDRS-TFC. Papildomai pagerėjo TCS ir FC rodikliai. MRT analizė parodė tendenciją, kad gydomų dalyvių centrinės nervų sistemos baltosios ir pilkosios medžiagos nykimas buvo lėtesnis.

Apskritai NestaCell® buvo gerai toleruojamas ir pagerino HD pacientų motorinius ir funkcinius rezultatus. Planuojama atlikti III fazės tyrimą, kad būtų įvertintas veiksmingumas ir ilgalaikis saugumas didesnėje dalyvių grupėje.