"uniQure" pateikia atnaujintą informaciją apie AMT-130, skirtą Huntingtono ligai gydyti

2025 m. lapkričio 3 d.

Miela Huntingtono ligos bendruomenė,

Šiandien išplatinome pranešimą spaudai, kuriame pranešame, kad “uniQure” gavo JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) atsiliepimus apie neseniai vykusį priešbiologinės licencijos paraiškos (BLA) posėdį dėl AMT-130, tiriamosios genų terapijos Huntingtono ligai (HD) gydyti. FDA apibrėžia BLA kaip "išsamią paraišką FDA, kurioje prašoma leidimo platinti biologinį produktą komerciniais tikslais". Susitikimas prieš BLA skirtas tam, kad bendrovė ir FDA suderintų su paraiška susijusius reikalavimus ir lūkesčius.

Nors galutinis susitikimo protokolas dar negautas, uniQure mano, kad FDA nurodė, jog šiuo metu atliekamo AMT-130 I/II fazės tyrimo duomenys, palyginti su išorine kontrole, nebegali būti pagrindiniu BLA pateikimo pagrindu. Nors AMT-130 BLA pateikimo laikas dabar neaiškus, "uniQure" ir toliau yra visiškai pasiryžusi bendradarbiauti su FDA, kad nustatytų geriausią kelią, kaip pateikti AMT-130 pacientams ir jų šeimoms.

“Esame nustebę dėl preliminarių FDA pastabų, išsakytų prieš BLA susitikimą, kurios smarkiai skiriasi nuo 2024 m. lapkritį FDA pateiktų gairių, kuriose ji sutiko, kad šiuo metu atliekamų I/II fazės tyrimų duomenys, palyginti su natūraliu išoriniu kontroliniu tyrimu, gali būti pagrindinis pagrindas teikiant BLA pagal pagreitinto patvirtinimo procedūrą”, - sakė “uniQure” vykdomasis direktorius Mattas Kapusta. "Ši žinia yra netikėta, ir mums tikrai apmaudu dėl žmonių, sergančių HD, kurie neturi jokių šios pražūtingos ligos gydymo galimybių. Esame tvirtai įsitikinę, kad AMT-130 gali būti labai naudingas pacientams, ir toliau esame pasiryžę bendradarbiauti su FDA, kad nustatytume geriausią būdą, kaip greitai pateikti AMT-130 pacientams ir jų šeimoms JAV."

Suprantame, kaip sunku bus pacientams ir jų šeimoms išgirsti šią netikėtą žinią, tačiau užtikriname, kad nenuilstamai dirbsime kartu su FDA, kad nustatytume tolesnį AMT-130 kelią. Bendradarbiavome su HD bendruomene per visą šios klinikinės plėtros programos laikotarpį ir esame labai dėkingi už šį bendradarbiavimą. Toliau skaidriai bendrausime ir bendradarbiausime su bendruomene spręsdami šią sudėtingą situaciją.

Jei turite papildomų klausimų, rašykite el. paštu medinfo@uniqure.com arba skambinkite telefonu 1-866-520-1257.

Su pagarba, Daniel Leonard Pasaulinio pacientų teisių gynimo skyriaus vykdomasis direktorius

-Spaudos pranešimas spaudai-

2025 m. lapkričio 3 d.

LEXINGTONAS, Masačusetso valstija ir AMSTERDAMAS, 2025 m. lapkričio 3 d. (GLOBE NEWSWIRE) - "uniQure N.V." (NASDAQ: QURE), pirmaujanti genų terapijos kompanija, plėtojanti transformuojančius gydymo būdus pacientams, turintiems rimtų medicininių poreikių, šiandien paskelbė, kad neseniai vykusiame priešbiologinės licencijos paraiškos (BLA) posėdyje iš JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) gavo pastabų dėl AMT-130, tiriamosios genų terapijos Huntingtono ligai (HD) gydyti.

Nors galutinis susitikimo protokolas dar negautas, remdamasi susitikimo metu vykusiomis diskusijomis, "uniQure" mano, kad šiuo metu FDA nebesutinka, jog AMT-130 I/II fazės tyrimų duomenys, palyginti su išorine kontrole, pagal iš anksto nustatytus protokolus ir statistinės analizės planus, su kuriais FDA buvo supažindinta iš anksto, gali būti tinkami pagrindiniams įrodymams, pagrindžiantiems BLA paraišką, pateikti. Tai esminis pokytis, palyginti su ankstesniais pranešimais FDA per daugelį B tipo susitikimų per pastaruosius metus. Todėl dabar neaišku, kada bus pateiktas AMT-130 BLA..

"uniQure" tikisi per 30 dienų nuo susitikimo gauti galutinį protokolą ir planuoja skubiai bendrauti su FDA, kad būtų rastas būdas, kaip laiku pagreitinti AMT-130 patvirtinimą.

2025 m. balandį FDA, remdamasi I ir II fazės tyrimų duomenimis, palyginti su išoriniais kontroliniais tyrimais, suteikė AMT-130 proveržio terapijos statusą, o 2024 m. gegužę - regeneracinių vaistų pažangiosios terapijos (RMAT) statusą.

“Esame nustebinti FDA atsiliepimų, pateiktų neseniai vykusiame prieš BLA susirinkime, nes tai yra drastiškas pokytis, palyginti su 2024 m. lapkritį FDA pateiktomis gairėmis, kad šiuo metu atliekamų I/II fazės tyrimų duomenys, palyginti su natūralios istorijos išorinės kontrolės duomenimis, gali būti pagrindinis pagrindas teikiant BLA pagal pagreitinto patvirtinimo procedūrą”, - sakė “uniQure” vykdomasis direktorius Mattas Kapusta. "Ši žinia yra netikėta, ir mums tikrai apmaudu dėl žmonių, sergančių HD, kurie neturi jokių šią ligą modifikuojančių gydymo galimybių. Esame tvirtai įsitikinę, kad AMT-130 gali būti labai naudingas pacientams, todėl ir toliau esame pasiryžę bendradarbiauti su FDA, kad nustatytume geriausią būdą, kaip greitai pateikti AMT-130 JAV pacientams ir jų šeimoms."

"uniQure" ne tik toliau bendradarbiauja su FDA dėl AMT-130, skirto Huntingtono ligai gydyti, bet ir planuoja tęsti diskusijas su kitomis reguliavimo agentūromis, įskaitant Europos Sąjungos ir Jungtinės Karalystės.

Apie "uniQure

"uniQure" įgyvendina genų terapijos pažadą - pavienius gydymo būdus, galinčius duoti gydomųjų rezultatų. "uniQure" genų terapijos hemofilijai B gydyti patvirtinimas - istorinis pasiekimas, paremtas daugiau nei dešimtmetį trukusiais moksliniais tyrimais ir klinikine plėtra - yra svarbus etapas genominės medicinos srityje ir pradeda naują gydymo metodą hemofilija sergantiems pacientams. "uniQure" šiuo metu plėtoja patentuotų genų terapijos metodų sergantiems Huntingtono liga, atsparia laikinosios skilties epilepsija, ALS, Fabry liga ir kitomis sunkiomis ligomis pacientams gydyti liniją. www.uniQure.com

uniQure į ateitį orientuoti pareiškimai

Šiame pranešime spaudai pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai. Visi teiginiai, išskyrus teiginius apie istorinius faktus, yra į ateitį orientuoti teiginiai, kurie dažnai žymimi tokiais terminais kaip “numatyti”, “tikėti”, “manyti”, “galėtų”, “nustatyti”, “įvertinti”, “tikėtis”, “tikslas”, “ketinti”, “laukti”, “gali”, “planuoti”, “potencialus”, “numatyti”, “projektas”, “siekti”, “turėtų”, “bus”, “būtų” ir panašiais terminais bei šių terminų neiginiais. Į ateitį orientuoti teiginiai pagrįsti vadovybės įsitikinimais ir prielaidomis bei šio pranešimo spaudai dieną vadovybės turima informacija. Tokių į ateitį orientuotų teiginių pavyzdžiai, be kita ko, yra teiginiai, susiję su: Bendrovės planais siekti AMT-130 pažangos JAV, įskaitant Bendrovės planus bendrauti su FDA, kad būtų rastas kelias, kaip laiku pagreitinti AMT-130 patvirtinimą ir greitai pateikti AMT-130 pacientams ir jų šeimoms JAV.; sąveikos su reguliavimo institucijomis dėl AMT-130 programos laiką ir rezultatus, įskaitant Bendrovės planus tęsti diskusijas su kitomis reguliavimo agentūromis, įskaitant Europos Sąjungos ir Jungtinės Karalystės, lygiagrečiai su reguliavimo diskusijomis su FDA; galutinio susitikimo su FDA prieš BLA protokolo gavimą per 30 dienų nuo susitikimo; Bendrovės AMT-130 BLA pateikimo laiką; Bendrovės įsitikinimą, kad FDA nebesutinka, jog AMT-130 I/II fazės tyrimų duomenys, palyginti su išorine kontrole, gali būti pakankami kaip pagrindiniai įrodymai, pagrindžiantys BLA pateikimą; ir AMT-130 potencialą suteikti didelę naudą pacientams. Bendrovės faktiniai rezultatai gali reikšmingai skirtis nuo šiuose į ateitį orientuotuose teiginiuose numatytų rezultatų dėl daugelio priežasčių. Ši rizika ir neapibrėžtumas, be kita ko, apima: riziką, susijusią su Bendrovės atliekamais AMT-130 I/ll fazės klinikiniais tyrimais, įskaitant riziką, kad tokie tyrimai negalės parodyti duomenų, kurių pakaktų tolesniam klinikiniam vystymui ar patvirtinimui; riziką, kad bus gauta daugiau duomenų apie pacientus, kurie bus interpretuojami kitaip nei pirminiai duomenys; riziką, susijusią su Bendrovės sąveika su reguliavimo institucijomis, kuri gali turėti įtakos klinikinių tyrimų pradžiai, laikui ir eigai, taip pat keliams į patvirtinimą; ar Bendrovės vertinami matavimai bus laikomi patikimais ir jautriais ligos progresavimo matavimais; ar RMAT priskyrimas, "Breakthrough Therapy" priskyrimas arba bet koks pagreitintas kelias, jei jis bus suteiktas, lems patvirtinimą; Bendrovės gebėjimą atlikti ir finansuoti III fazės arba patvirtinamąjį AMT-130 tyrimą, jei to prireiktų; Bendrovės gebėjimą toliau kurti ir palaikyti infrastruktūrą ir personalą, reikalingą jos tikslams pasiekti; Bendrovės veiksmingumą valdant esamus ir būsimus klinikinius tyrimus ir reguliavimo procesus; Bendrovės gebėjimą klinikinių tyrimų metu įrodyti savo genų terapijos kandidatų terapinę naudą; tolesnį genų terapijos vystymąsi ir pripažinimą; Bendrovės gebėjimą įgyti, palaikyti ir apsaugoti savo intelektinę nuosavybę; ir Bendrovės gebėjimą finansuoti savo veiklą ir prireikus pritraukti papildomą kapitalą priimtinomis sąlygomis. Ši rizika ir neapibrėžtumas išsamiau aprašyti skyriuje "Rizikos veiksniai" Bendrovės periodiškai JAV Vertybinių popierių ir biržų komisijai (SEC) teikiamuose dokumentuose, įskaitant 2025 m. vasario 27 d. SEC pateiktą 10-K formos metinę ataskaitą, 2025 m. gegužės 9 d. ir 2025 m. liepos 29 d. SEC pateiktas 10-K formos ketvirtines ataskaitas, 2025 m. gegužės 9 d. ir 2025 m. liepos 29 d. SEC pateiktas 10Q formos ketvirtines ataskaitas ir kitus dokumentus, kuriuos Bendrovė kartais teikia SEC. Atsižvelgdami į šią riziką, neapibrėžtumą ir kitus veiksnius, neturėtumėte pernelyg pasikliauti šiais į ateitį orientuotais teiginiais ir, išskyrus įstatymų nustatytus atvejus, Bendrovė neprisiima jokių įsipareigojimų atnaujinti šiuos į ateitį orientuotus teiginius, net jei ateityje bus gauta naujos informacijos.

uniQure Kontaktai:

INVESTUOTOJAMS:

Chiara Russo
Tiesiogiai: 781-491-4371
Mobilusis telefonas: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ŽINIASKLAIDAI:

Tomas Malonas Tiesioginis: 339-970-7558 Mobilusis:339-223-8541
t.malone@uniQure.com