Atnaujinimas iš LoQus23

"LoQus23 Therapeutics" yra biotechnologijų bendrovė, tirianti mažų molekulių vaistus, kurie galėtų sustabdyti patogeninį tripletų išsiplėtimą, kuris yra Huntingtono ligos (HD), pirmojo tipo miotoninės distrofijos ir kitų tripletų pasikartojimo ligų priežastis ir varomoji jėga. Šiandien ji paskelbė, kad paskyrė ir tobulina LQT-23 - vaistą, kuris turi revoliucinį potencialą sulėtinti arba sustabdyti HD progresavimą.

Anksčiau, 2024 m., "LoQus23" paskelbė apie finansavimą ir dėmesį MutSβ inhibitorių serijos kūrimui, o klinikinius tyrimus planuoja pradėti iki 2026 m. Dabar jie oficialiai paskyrė "LQT-23" pagrindiniu kandidatu - kol kas pažangiausiu ir stipriausiu inhibitoriumi, kurio ikiklinikiniai duomenys rodo, kad jis blokuoja somatinį išsiplėtimą HD modeliuose. Jie taip pat planuoja dar šiais metais pateikti IND/CTA paraišką, taip parodydami, kad yra pasirengę pirmiesiems bandymams su žmonėmis.

Tai, kad LQT-23 buvo paskirtas mūsų kandidatu vystymui, yra svarbus momentas "LoQus23" ir dar kartą patvirtina mūsų strategiją vystyti MSH3/MutSβ inhibitorių liniją, kad pakeistume pacientų gyvenimą.

Dr. Davidas Reynoldsas, "LoQus23" vykdomasis direktorius

-PRANEŠIMAS SPAUDAI...

Bendrovė "LoQus23 Therapeutics" pristatė LQT-23 kaip pirmąjį savo klasėje geriamąjį vaistą, skirtą Huntingtono ligai gydyti

• LQT-23 yra stiprus, labai diferencijuotas, pirmos klasės alosterinis mažų molekulių MSH3/MutSβ inhibitorius
• Unikalus veikimo mechanizmas, galintis sulėtinti arba sustabdyti HD progresavimą

Kembridžas, Anglija, 2026 m. sausio 6 d. /PRNewswire/ - “LoQus23 Therapeutics Ltd” ("LoQus23") - biotechnologijų bendrovė, tirianti mažų molekulių vaistus, galinčius sustabdyti patogeninį tripletų išsiplėtimą, kuris yra Huntingtono ligos (HD), pirmojo tipo miotoninės distrofijos ir kitų tripletų pasikartojimo išsiplėtimo ligų priežastis ir varomoji jėga, - šiandien paskelbė, kad paskyrė ir tobulina vaistą LQT-23, kuris turi novatorišką potencialą sulėtinti arba sustabdyti HD progresavimą.

Įrodyta, kad DNR nesutapimų taisymas yra pagrindinis HD ir kitų tripletų pasikartojimo ligų veiksnys. Žmogaus genetikos, pomirtinių tyrimų ir mechanistinių tyrimų duomenys rodo, kad MSH3/MutSβ yra perspektyviausias DNR nesutapimų taisymo kelio taikinys. Tačiau šis baltymas yra labai sudėtingas taikinys mažų molekulių terapinei intervencijai.

Pasitelkusi savo gilias žinias apie šį kelią ir ligą, "LoQus23" sukūrė tyrimų platformą ir kelias mažų molekulių MutSβ inhibitorių serijas. LQT-23 yra novatoriška pažanga MutSβ moduliacijos srityje gydant HD, taikant naują veikimo mechanizmą šiam sudėtingam taikiniui slopinti. LQT-23 yra iki šiol pažangiausias ir stipriausias alosterinis mažų molekulių MutSβ inhibitorius.

Dr. Davidas Reynoldsas, "LoQus23 Therapeutics" generalinis direktorius, komentavo: “Tai, kad LQT-23 buvo paskirtas mūsų kandidatu vystymui, yra svarbus momentas ”LoQus23" ir dar kartą patvirtina mūsų strategiją vystyti MSH3/MutSβ inhibitorių liniją, kad pakeistume pacientų gyvenimą. Noriu pasidžiaugti mūsų komandos, kuri daugelį metų nenuilstamai dirbo, kad nustatytų šį kandidatą tokiam sudėtingam tikslui, atsidavimu, ir tikimės, kad vėliau šiais metais bus pateikta IND/CTA paraiška."

Dr. Cyrus Mozayeni, "LoQus23" direktorių valdybos pirmininkas, pridūrė: “MSH3/MutSβ yra perspektyviausias ir geriausiai patvirtintas HD taikinys, tačiau jį sunku gydyti vaistais. Nuo 2024 m. finansavimo komanda padarė išskirtinę pažangą, o LQT-23 paskyrimas pagrindiniu kandidatu vystymui pabrėžia mūsų gilią kompetenciją šioje srityje, kartu pozicionuojant ”LoQus23" naujų HD gydymo metodų priešakyje."

Ikiklinikiniai LQT-23 tyrimai parodė, kad MSH3/MutSβ moduliavimas yra stiprus ir selektyvus, todėl somatinė ekspansija HD ląstelių sistemose ir gyvūnų modeliuose stipriai blokuojama. Ikiklinikiniai tyrimai bus tęsiami iki 2026 m.

Huntingtono liga yra autosominiu būdu dominuojanti neurodegeneracinė liga, kuriai gydyti šiuo metu nėra patvirtinto ligą modifikuojančio gydymo ir kuria vien JAV serga 30 000 pacientų. ’LoQus23" tikisi sulėtinti ar net sustabdyti Huntingtono ligos atsiradimą ir progresavimą, veikdama somatinį išsiplėtimą. 2024 m. "LoQus23" paskelbė sėkmingai užbaigusi 35 mln. svarų sterlingų vertės A serijos finansavimo raundą, kuriam vadovavo "Forbion" kartu su esamais investuotojais "SV Health Investors' Dementia Discovery Fund" ir "Novartis Venture Fund".

Pastabos redaktoriams

Apie "LoQus23 Therapeutics Ltd

"LoQus23" yra biotechnologijų bendrovė, įsikūrusi Kembridže, Jungtinėje Karalystėje, kurianti mažų molekulių somatinės ekspansijos inhibitorius, skirtus Huntingtono ligai ir kitoms tripletų pasikartojimų ekspansijos ligoms gydyti. Huntingtono liga yra autosominė dominantinė neurodegeneracinė liga, kuriai gydyti šiuo metu nėra patvirtinto ligą modifikuojančio gydymo ir kuria vien JAV šiuo metu serga 30 000 pacientų.

’LoQus23’ metodas gali sustabdyti DNR nestabilumą ir taip sulėtinti šių ligų neurodegeneraciją. Bendrovė "LoQus23" daugiausia dėmesio skiria struktūra pagrįsto metodo taikymui kuriant mažų molekulių vaistus, kurie gali būti vartojami patogiau nei kiti metodai. Geriamieji mažų molekulių vaistai turi gerų pasiekimų gydant sudėtingas smegenų ligas ir yra patogesni pacientams, palyginti su kitais pažangiais gydymo būdais. Pagrindinė "LoQus23" programa - stiprus alosterinis mažų molekulių MSH3 inhibitorius, priklausantis MutSβ kompleksui, kuris šiuo metu pradedamas ikiklinikinis vystymas.

’LoQus23’ turi labai patyrusią vadovų komandą, kuri remiasi pasaulinio lygio mokslu. Įmonę 2019 m. įkūrė Dr. Davidas Reynoldsas, Dr. Caroline Benn ir Dr. Ruth McKernan CBE, FMedSci, "SV Health Investors' Dementia Discovery Fund" reziduojantys verslininkai, kurie taip pat buvo pradiniai investuotojai. 2024 m. spalio mėn. bendrovė sėkmingai užbaigė 35 mln. svarų sterlingų vertės A serijos finansavimo etapą, kuriam vadovavo "Forbion" kartu su esamais investuotojais "SV Health Investors' Dementia Discovery Fund" ir "Novartis Venture Fund".

Daugiau informacijos rasite svetainėje: www.loqus23.com