"uniQure" praneša apie susitikimą su FDA

2026 m. sausio 9 d. 7:05 val.

"uniQure" praneša apie planuojamą A tipo susitikimą su FDA

LEXINGTONAS, Masačusetso valstija ir AMSTERDAMAS, 2026 m. sausio 09 d. (GLOBE NEWSWIRE) - "uniQure N.V." (NASDAQ: QURE), pirmaujanti genų terapijos bendrovė, kuri plėtoja transformuojančius gydymo būdus pacientams, turintiems didelių medicininių poreikių, šiandien paskelbė apie A tipo susitikimą su JAV. Maisto ir vaistų administracija (FDA), kuriame bus aptartas biologinės licencijos paraiškos (BLA) duomenų paketas, kuriuo siekiama pagrįsti pagreitintą bendrovės tiriamosios genų terapijos AMT-130, skirtos Huntingtono ligai gydyti, patvirtinimą.

“Tikimės konstruktyvios diskusijos su FDA, kad laiku būtų priimtas sprendimas dėl greitesnio AMT-130 patvirtinimo”, - sakė “uniQure” vykdomasis direktorius Mattas Kapusta. "Hantingtono ligos bendruomenė, įskaitant pacientus ir gydytojus, pabrėžė didelį nepatenkintą medicininį poreikį ir tai, kaip svarbu laiku gauti potencialiai ligą modifikuojančius gydymo būdus, tokius kaip AMT-130. Mes ir toliau esame tvirtai įsipareigoję užtikrinti pacientams galimybę gauti šį vaistą ir glaudžiai bendradarbiaujame su FDA."

Bendrovė tikisi pateikti atnaujintą informaciją, kai bus gautas oficialus posėdžio protokolas.

Apie "uniQure

"uniQure" įgyvendina genų terapijos pažadą - pavienius gydymo būdus, galinčius duoti gydomųjų rezultatų. "uniQure" genų terapijos hemofilijai B gydyti patvirtinimas - istorinis pasiekimas, paremtas daugiau nei dešimtmetį trukusiais moksliniais tyrimais ir klinikine plėtra - yra svarbus etapas genominės medicinos srityje ir pradeda naują gydymo metodą hemofilija sergantiems pacientams. "uniQure" šiuo metu plėtoja patentuotų genų terapijos metodų sergantiems Huntingtono liga, atsparia laikinosios skilties epilepsija, ALS, Fabry liga ir kitomis sunkiomis ligomis pacientams gydyti liniją. www.uniQure.com

uniQure į ateitį orientuoti pareiškimai

Šiame pranešime spaudai pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai. Visi teiginiai, išskyrus teiginius apie istorinius faktus, yra į ateitį orientuoti teiginiai, kurie dažnai žymimi tokiais terminais kaip “numatyti”, “tikėti”, “manyti”, “galėtų”, “nustatyti”, “įvertinti”, “tikėtis”, “tikslas”, “ketinti”, “laukti”, “gali”, “planuoti”, “potencialus”, “numatyti”, “projektas”, “siekti”, “turėtų”, “bus”, “būtų” ir panašiais terminais bei šių terminų neiginiais. Į ateitį orientuoti teiginiai pagrįsti vadovybės įsitikinimais ir prielaidomis bei šio pranešimo spaudai dieną vadovybės turima informacija. Tokių į ateitį orientuotų teiginių pavyzdžiai, be kita ko, yra teiginiai apie: bendrovės planus surengti A tipo susitikimą su FDA ir siekti, kad laiku būtų priimtas sprendimas dėl pagreitinto AMT-130 patvirtinimo; AMT-130 kaip potencialiai ligą modifikuojančią terapiją; bendrovės planus pateikti atnaujintą informaciją apie reguliavimą gavus oficialų planuojamo A tipo susitikimo protokolą. Bendrovės faktiniai rezultatai gali reikšmingai skirtis nuo šiuose į ateitį orientuotuose teiginiuose numatytų rezultatų dėl daugelio priežasčių. Ši rizika ir neapibrėžtumas, be kita ko, apima: riziką, susijusią su Bendrovės atliekamais AMT-130 I/ll fazės klinikiniais tyrimais, įskaitant riziką, kad tokie tyrimai negalės parodyti duomenų, pakankamų tolesniam klinikiniam vystymui ar patvirtinimui; riziką, kad FDA galiausiai nuspręs, jog tokie tyrimai nėra tinkami ir gerai kontroliuojami, kad būtų galima pateikti pagrindinius įrodymus, reikalingus BLA patvirtinti; rizika, kad bus gauta daugiau pacientų duomenų, dėl kurių interpretacija bus kitokia nei iš pagrindinių duomenų; rizika, susijusi su Bendrovės sąveika su reguliavimo institucijomis, kuri gali turėti įtakos klinikinių tyrimų inicijavimui, laikui ir eigai, taip pat keliams į patvirtinimą; rizika, kad Bendrovės vertinami matavimai bus laikomi patikimais ir jautriais ligos progresavimo matavimais; ar RMAT paskyrimas, proveržio terapijos paskyrimas arba bet koks kitas pagreitintas būdas, jei jis bus suteiktas, lems patvirtinimą; Bendrovės gebėjimas prireikus atlikti ir finansuoti III fazės arba patvirtinamąjį AMT-130 tyrimą; Bendrovės gebėjimas toliau kurti ir išlaikyti infrastruktūrą ir personalą, reikalingą jos tikslams pasiekti; Bendrovės veiksmingumas valdant esamus ir būsimus klinikinius tyrimus ir reguliavimo procesus; Bendrovės gebėjimą klinikinių tyrimų metu įrodyti savo kandidatų į genų terapiją terapinę naudą; tolesnį genų terapijos vystymąsi ir pripažinimą; Bendrovės gebėjimą įgyti, išlaikyti ir apsaugoti savo intelektinę nuosavybę; ir Bendrovės gebėjimą finansuoti savo veiklą ir prireikus pritraukti papildomo kapitalo priimtinomis sąlygomis. Ši rizika ir neapibrėžtumas išsamiau aprašyti skyriuje "Rizikos veiksniai" Bendrovės periodiškai JAV Vertybinių popierių ir biržos komisijai (SEC) teikiamuose dokumentuose, įskaitant 2025 m. vasario 27 d. SEC pateiktą 10-K formos metinę ataskaitą, 2025 m. gegužės 9 d., 2025 m. liepos 29 d. ir 2025 m. lapkričio 10 d. SEC pateiktas 10-K formos ketvirtines ataskaitas, 2025 m. gegužės 9 d., 2025 m. liepos 29 d. ir 2025 m. lapkričio 10 d. SEC pateiktas 10Q formos ketvirtines ataskaitas ir kitus dokumentus, kuriuos Bendrovė kartais teikia SEC. Atsižvelgdami į šią riziką, neapibrėžtumą ir kitus veiksnius, neturėtumėte pernelyg pasikliauti šiais į ateitį orientuotais teiginiais ir, išskyrus įstatymų nustatytus atvejus, Bendrovė neprisiima jokių įsipareigojimų atnaujinti šiuos į ateitį orientuotus teiginius, net jei ateityje bus gauta naujos informacijos.

uniQure Kontaktai:

INVESTUOTOJAMS:

Chiara Russo Tiesiogiai: 781-491-4371 Mobilusis telefonas: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ŽINIASKLAIDAI:

Tomas Malonas Tiesioginis: 339-970-7558 Mobilusis:339-223-8541 t.malone@uniQure.com