Brangūs Huntingtono ligos bendruomenės draugai,

Norėtume pasidalyti naujausia informacija apie vykdomus tyrimus, susijusius su tiriamuoju vaistu SKY-0515, skirtu Huntingtono ligai (HD) gydyti. Šiandien buvo pasidalinta moksliniu pranešimu spaudai, o šiuo laišku siekiama paaiškinti naujienas labiau orientuojantis į bendruomenę ir jas lengviau perskaityti.Žinome, kaip svarbu HD sergančioms šeimoms ir asmenims gauti aiškią ir sąžiningą informaciją, todėl esame dėkingi, kad skyrėte laiko šiam laiškui perskaityti.

Kas yra SKY-0515?

SKY-0515 yra tiriamasis, kartą per parą geriamas vaistas, kuris šiuo metu prieinamas tik klinikinių tyrimų metu. Jis nėra patvirtintas vartoti jokiai ligai gydyti ar bet kurioje šalyje. Tiriamasis vaistas skirtas veikti du biologinius veiksnius, susijusius su Huntingtono liga:

• Mutavęs huntingtinas (mHTT), nenormalus baltymas, sukeliantis HD
• PMS1 - baltymas, kuris gali būti susijęs su procesais, susijusiais su ligos progresavimu.
• Mokslininkai tiria, ar šių biologinių žymenų pokyčiai laikui bėgant gali būti susiję su HD.

Kas buvo pateikta sausio 27 d. pranešime?

Pranešime pateikiami devynių mėnesių tarpinės analizės rezultatai, gauti iš žmonių, sergančių ankstyvosios stadijos HD ir dalyvaujančių 1 fazės klinikiniame tyrime. Šiame tyrime daugiausia dėmesio skiriama saugumui ir tam, kad būtų galima suprasti, kaip tiriamasis vaistas elgiasi organizme. Štai kas buvo pastebėta iki šiol:

• Biologinių žymenų pokyčiai
• Žmonėms, vartojusiems SKY-0515, mutavusio huntingtino kiekis kraujyje sumažėjo priklausomai nuo dozės
• Naudojant didesnę tiriamąją dozę, vidutiniškai sumažėjo apie 62%
• Taip pat pastebėta, kad PMS1 mRNA sumažėjo maždaug 26%
• Nustatyta, kad tiriamasis vaistas pasiekia smegenis, o tai labai svarbu gydant HD.

Šie duomenys rodo, kad SKY-0515 sąveikauja su numatytais biologiniais taikiniais. Kol kas nežinoma, kaip šie pokyčiai susiję su simptomais ar ilgalaikiais rezultatais.

Ką žinome apie saugą?

• Tyrimo metu SKY-0515 iš esmės buvo gerai toleruojamas.
• Pateiktuose duomenyse nenustatyta jokių reikšmingų saugumo problemų.
• Atliekant tyrimus ir toliau atidžiai stebima sauga.

Ar buvo matuojami simptomai ar funkcijos?

• Tyrėjai taip pat rinko tiriamuosius klinikinius vertinimus, įskaitant bendrą balą, vadinamą Sudėtinės suvienodintos Huntingtono ligos vertinimo skalės (cUHDRS), kurioje vertinami judesiai, mąstymas ir kasdienės funkcijos.
• Vidutiniai balai laikui bėgant iš esmės buvo stabilūs, pastebėti nedideli pokyčiai.
• Po devynių mėnesių SKY-0515 dalyviams, vartojusiems SKY-0515, buvo stebimas nedidelis vidutinis pagerėjimas, palyginti su pradiniu lygiu.
• Kadangi tai ankstyvosios stadijos tyrimas su ribotu dalyvių skaičiumi, šiuos rezultatus reikėtų interpretuoti atsargiai.
• Kad būtų galima geriau suprasti, ar SKY-0515 gali turėti įtakos ligos simptomams ar ligos progresavimui, reikia didesnių ir ilgesnių tyrimų.

Kokie tyrimai atliekami dabar?

1 etapo tyrimas

• Registracija baigta
• Dalyviai tęsia aklą pratęsimo laikotarpį
• Papildomų duomenų tikimasi gauti 2026 m. viduryje

2/3 fazės FALCON-HD tyrimas

• Šiuo metu registruojasi Australijoje, Naujojoje Zelandijoje ir Gruzijoje. Netrukus bus įtrauktos ir kitos šalys.
• Dalyviai bus gydomi arba gauna placebą mažiausiai 12-18 mėnesių.
• Šiame tyrime bus toliau vertinamas saugumas, biologiniai žymenys ir klinikinės priemonės.

Daugiau informacijos rasite ClinicalTrials.gov NCT06873334 ir www.FALCON-HD.com.

Ką šis atnaujinimas reiškia HD bendruomenei?

Šie rezultatai rodo ankstyvą, bet reikšmingą SKY-0515 klinikinio vystymo pažangą. Rezultatai rodo, kad vaistas turi išmatuojamą biologinį poveikį, tačiau dar per anksti žinoti, ką tai gali reikšti HD sergantiems žmonėms. SKY-0515 tebėra tiriamasis vaistas, todėl prieš darant išvadas apie galimą jo vaidmenį HD priežiūroje reikia atlikti tolesnius tyrimus. Esame įsipareigoję skaidriai dalytis naujausia informacija, kai mokslas vystysis.

Artimiausiais mėnesiais "Skyhawk" komandos nariai dalyvaus bendruomenės renginiuose, konferencijose ir internetiniuose seminaruose, kuriuos organizuos kelios pacientų teises ginančios organizacijos, įskaitant "Huntington's Australia", "Huntington's Victoria", Oklendo Huntingtono ligos asociaciją, Amerikos Huntingtono ligos asociaciją, Kanados Huntingtono draugiją, Kanados Huntingtono ligos jaunimo organizaciją, "Factor-H", Prancūzijos Huntingtono asociaciją ir Anglijos ir banginių Huntingtono ligos asociaciją. Šios organizacijos savo įprastais kanalais pasidalins informacija apie datas, laiką ir prisijungimo būdus, todėl raginame sekti jų naujienas.

Esame labai dėkingi asmenims ir šeimoms, kurie dalyvauja moksliniuose tyrimuose, taip pat advokatų organizacijoms ir bendruomenės nariams, kurie ir toliau remia HD tyrimus. Žinome, kad bendruomenė ilgai laukė pažangos, ir esame dėkingi, kad, nepaisant neaiškumų, ir toliau su mumis bendradarbiaujate. Dėkojame, kad dedate viltis ir pasitikite moksliniais tyrimais.

Esame pasiryžę dalytis naujausia informacija apie tyrimų eigą.

Su dėkingumu, "Skyhawk Therapeutics" komanda

--PRANEŠIMAS SPAUDAI...

"Skyhawk Therapeutics" skelbia devynių mėnesių tarpinius SKY-0515, skirto Huntingtono ligai gydyti, 1 fazės klinikinio tyrimo pacientų rezultatus

Devynių mėnesių rezultatai rodo, kad sudėtinės unifikuotos Huntingtono ligos vertinimo skalės vidutinis pagerėjimas nuo pradinio lygio yra +0,64 balo, palyginti su natūraliu tikėtinu simptominių pacientų cUHDRS pablogėjimu -0,73 balo per devynis mėnesius, atsižvelgiant į polinkio balų svorį. Skyhawk taip pat praneša, kad SKY-0515 atliekamo 2/3 fazės FALCON-HD tyrimo FALCON-HD tyrimas išsiplėtė visame pasaulyje. Dabar ’Skyhawk" skyrė dozę daugiau nei 90 pacientų.

BOSTONAS, MA., 2026 m. sausio 27 d. - "Skyhawk Therapeutics, Inc.", klinikinės stadijos biotechnologijų bendrovė, kurianti naujus mažų molekulių gydymo būdus, skirtus svarbiausiems RNR taikiniams moduliuoti, šiandien paskelbė teigiamus bendrovės tiriamojo Huntingtono ligos (HD) gydymo SKY-0515 devynių mėnesių tarpinės analizės rezultatus.

Gydant SKY-0515, nuo dozės priklausomas mHTT baltymo kiekis kraujyje sumažėja 62%, o nuo dozės priklausomas PMS1 mRNA kiekis sumažėja 26%. PMS1 yra pagrindinis somatinių CAG pasikartojimų išsiplėtimo ir HD patologijos veiksnys. SKY-0515 taip pat puikiai veikė centrinę nervų sistemą, buvo saugus ir gerai toleruojamas.

Po trijų, šešių ir devynių mėnesių SKY-0515 vartojančių pacientų, priklausančių SKY-0515 1 fazės klinikinio tyrimo C dalies pacientų grupei, vidutinis sudėtinės suvienodintos Huntingtono ligos vertinimo skalės (cUHDRS) pagerėjimas, palyginti su pradiniu laikotarpiu, yra didesnis. Per devynis mėnesius, atlikus bendrą analizę, šis pagerėjimas yra +0,64 balo, palyginti su tikėtinu simptomų turinčių pacientų cUHDRS pablogėjimu per devynis mėnesius - -0,73 balo, remiantis polinkio balų svertiniu vertinimu, naudojant Enroll-HD ir TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘1 fazės C dalies pacientų kohortos cUHDRS ir jo sudedamosios dalys 3, 6 ir 9 mėnesių laikotarpiu pacientams, kurie SKY-0515 nepertraukiamai vartojo 9 mėnesius, vieną kartą per parą, su 4 mg ir 9 mg jungtiniais duomenimis (n=17)’, 2026 m. sausio mėn. Pastaba: Klaidų stulpeliai rodo standartinę vidurkio paklaidą; polinkio balų svoris (n=325) buvo atliktas naudojant "Enroll-HD" ir "TRACK-HD".

“Mane labai nudžiugino šie SKY-0515 saugumo ir ankstyvojo veiksmingumo duomenys, gauti atlikus SKY-0515 1 fazės C dalies tyrimą su pacientais, rodantys, kad cUHDRS nukrypsta nuo tikėtino natūralaus būklės blogėjimo per tris, šešis ir devynis mėnesius, kai atliekama iš anksto nustatyta analizė’, - sakė Londono universitetinio koledžo neurologijos profesorius Edas Wildas. ”SKY-0515 ir toliau labiausiai mažina mHTT baltymo kiekį iš visų iki šiol pacientams išbandytų vaistų, o klinikiniai ir biomarkerių duomenys rodo, kad vaistas gerai toleruojamas visomis išbandytomis dozėmis. SKY-0515 gebėjimas mažinti mHTT ir PMS1 baltymus yra veiksmingas derinys gydant Huntingtono ligą per du pagrindinius jos patogeninius mechanizmus. Šie atviro tyrimo rezultatai, kurie bus patvirtinti šiuo metu atliekamame placebu kontroliuojamame FALCON-HD tyrime, leidžia tikėtis reikšmingo poveikio HD sergantiems žmonėms visame pasaulyje, kuriems geriamas Huntingtiną mažinantis gydymas, toks kaip SKY-0515, bus išties permainingas.“

“Mūsų 1 fazės tyrimo tikslas buvo nustatyti saugumą ir biomarkerių aktyvumą, - sakė ”Skyhawk Therapeutics“ tyrimų ir plėtros vadovas Sergejus Pauskinas, - o tai, kad devynių mėnesių tarpinių duomenų analizės metu SKY-0515 biomarkerio atsakas išlieka stiprus, ir tai, kad potencialus galutinis rodiklis, cUHDRS, pagerėjo, palyginti su cUHDRS balo pablogėjimu natūralios pacientų ligos istorijos duomenyse, pabrėžia SKY-0515, kaip geriausio klasėje HD ligą modifikuojančio gydymo, potencialą. Šie tarpiniai duomenys yra svarbus ’SKY-0515’ etapas ir pabrėžia ”Skyhawk" platformos galią teikti pirmosios klasės mažąsias molekules pražūtingoms ligoms, kurioms nėra patvirtintų ligą modifikuojančių gydymo būdų."

Huntingtono liga yra retas, paveldimas ir galiausiai mirtinas neurodegeneracinis sutrikimas, kuriuo Jungtinėse Amerikos Valstijose serga daugiau kaip 40 000 pacientų, o visame pasaulyje - šimtai tūkstančių. Šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų, kurie sulėtintų ar sustabdytų ligos progresavimą. SKY-0515 yra geriamasis mažų molekulių RNR moduliatorius, sukurtas naudojant naują bendrovės sukurtą RNR moduliavimo platformą SKYSTAR®. SKY-0515 terapiškai mažina HTT baltymo ir PMS1 baltymo kiekį. PMS1 yra dar vienas svarbus somatinių CAG pasikartojimų išsiplėtimo ir HD patologijos veiksnys, todėl jis turėtų papildyti mutavusio HTT mažinimo naudą.

Šiandien "Skyhawk" taip pat praneša, kad SKY-0515 2/3 fazės FALCON-HD tyrimas, pradėtas dvylikoje Australijos ir Naujosios Zelandijos vietų, išsiplėtė visame pasaulyje. Šiuo metu "Skyhawk" SKY-0515 dozę skyrė daugiau nei 90 pacientų. SKY-0515 yra pirmasis "Skyhawk" vaistas klinikiniuose tyrimuose.

"Skyhawk" tikisi, kad iki 2027 m. pabaigos klinikoje bus pradėti gaminti papildomi mažų molekulių vaistai retoms neurologinėms ligoms gydyti, kurioms nėra patvirtintų ligą modifikuojančių gydymo būdų.

Apie SKY-0515 1 fazės klinikinį tyrimą

SKY-0515 1 fazės klinikinis tyrimas - tai pirmasis klinikinis tyrimas su žmonėmis, kurio tikslas - įvertinti SKY-0515 saugumą, toleravimą, farmakokinetiką ir farmakodinamiką sveikiems savanoriams ir asmenims, sergantiems ankstyvos stadijos Huntingtono liga (HD). Tyrimas suskirstytas į tris dalis. A ir B dalyse SKY-0515 buvo vertinamas su sveikais savanoriais. C dalis yra dvigubai aklas placebu kontroliuojamas lygiagretus dviejų dozių SKY-0515 ir placebo lygių tyrimas su ankstyvosios stadijos HD sergančiais asmenimis (HD-ISS 1, 2 arba lengvos 3 stadijos) 84 dienas, po to 12 mėnesių tęsiamas aktyvus gydymas, kurio metu visi dalyviai aklai gaus arba mažą, arba didelę SKY-0515 dozę. Tyrimo tikslas - įvertinti mutavusį HTT baltymą ir PMS1 mRNA. Pirmiesiems SKY-0515 C dalies pacientams dozės buvo suleistos 2025 m. sausio mėn. Įrašymas į SKY-0515 tyrimo 1C fazę jau baigtas.

Apie SKY-0515 2/3 fazės FALCON-HD klinikinį tyrimą

FALCON-HD (NCT06873334) - tai 2/3 fazės atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, dozėmis kintantis tyrimas, kuriuo siekiama įvertinti SKY-0515 farmakodinamiką, saugumą ir veiksmingumą 120 dalyvių, sergančių 2 ir ankstyvosios 3 stadijos HD, 12 vietų Australijoje ir Naujojoje Zelandijoje ir 400 dalyvių, sergančių 2 ir ankstyvosios 3 stadijos HD, daugiau nei 40 vietų visame pasaulyje. Atitinkantys reikalavimus pacientai gaus SKY-0515 geriamąją dozę vieną kartą per parą vienu iš trijų dozių lygių arba placebą mažiausiai 12 mėnesių gydymo laikotarpiu. Tyrimu siekiama įvertinti SKY-0515 potencialą moduliuoti RNR skirstymą ir sumažinti mHTT ir PMS1 baltymų, kurie yra susiję su Huntingtono ligos patologija, kiekį. Papildomos informacijos apie FALCON-HD, įskaitant dalyvaujančias šalis ir tinkamumo kriterijus, galima rasti ClinicalTrials.gov ir www.FALCON-HD.com.

Apie "Skyhawk Therapeutics

"Skyhawk Therapeutics" yra klinikinio etapo biotechnologijų bendrovė, kuri, naudodama savo patentuotą SKYSTAR® platformą, atranda ir kuria mažų molekulių RNR moduliuojančius gydymo būdus sunkiausiai įveikiamoms pasaulio ligoms gydyti. Daugiau informacijos rasite www.skyhawktx.com.

"Skyhawk" Susisiekite su Maura McCarthy Įmonių plėtros vadove maura@skyhawktx.com