"Sarepta Therapeutics" praneša apie klinikinio tyrimo paraiškos patvirtinimą dėl tiriamojo gydymo nuo Huntingtono ligos SRP-1005

Tikimasi, kad pirmas klinikinis SRP-1005 tyrimas su žmogumi, vadinamas INSIGHTT, bus pradėtas 2026 m. antrąjį ketvirtį.

Kembridžas, Masačusetso valstija (BUSINESS WIRE) - 2026 m. vasario 4 d. - "Sarepta Therapeutics, Inc." (NASDAQ:SRPT), retų ligų tiksliosios genetinės medicinos lyderė, šiandien paskelbė, kad Naujosios Zelandijos vaistų ir medicinos prietaisų saugos tarnyba "Medsafe" patvirtino klinikinio tyrimo paraišką (CTA) tyrimui SRP-1005-101, dar žinomam kaip INSIGHTT. "Sarepta" tikisi pradėti šį pirmąjį klinikinį SRP-1005 (anksčiau ARO-HTT) tyrimą su žmonėmis 2026 m. antrąjį ketvirtį. SRP-1005 yra tiriamasis mažos interferuojančios RNR (siRNA) vaistas, skirtas Huntingtono ligai gydyti.

INSIGHTT - tai 1 fazės daugiacentris dozės didinimo tyrimas, kurio metu bus vertinamas SRP-1005 poodinės dozės saugumas ir toleravimas maždaug 24 dalyviams. SRP-1005 naudoja pažangų TfR1 (transferino receptoriaus 1 baltymo) metodą, kuriame naudojamas monovalentinis surištas antigeno fragmentas (fAb), sukurtas efektyviam pristatymui į centrinę nervų sistemą. Poodinis vartojimas skirtas tam, kad būtų išvengta transferino receptoriaus prisotinimo ir pasiektas pastovus ir tvirtas skverbimasis per smegenų kraujospūdžio barjerą. Ikiklinikiniai SRP-1005 duomenys parodė, kad galima reikšmingai sumažinti baltymų kiekį pagrindinėse giliųjų smegenų srityse, įskaitant putameną ir kaudatą, taip pat temporalinę ir frontalinę žievę.

Apie Huntingtono ligą Huntingtono liga (HD) yra retas ir mirtinas paveldimas neurodegeneracinis sutrikimas, perduodamas iš kartos į kartą sergančiųjų šeimose. HD sukelia baltymo, vadinamo huntingtinu arba HTT, geno mutacija, dėl kurios palaipsniui nyksta smegenų nervinės ląstelės, o tai turi įtakos pažinimui, judėjimui ir elgesiui. JAV gyvena apie 40 000 žmonių, sergančių simptomine HD, o dar 200 000 žmonių turi genetinę mutaciją ir jiems gresia pavojus, kad pasireikš ligos simptomai. Simptomai paprastai pasireiškia tarp 30 ir 50 metų amžiaus ir ilgainiui blogėja, o kiekvienas sergančių tėvų vaikas turi 50% tikimybę paveldėti šią ligą. Šiuo metu nėra žinomo vaisto ar patvirtinto ligą modifikuojančio gydymo, kuris pašalintų pagrindinę priežastį.

Apie "Sarepta" siRNA platformą

"Sarepta" naujos kartos siRNA platformoje daugiausia dėmesio skiriama lėtiniam neurodegeneracinių ir plaučių ligų gydymui, taip pat tiriamiems gydymo būdams:

• Veido ir žasto raumenų distrofija (FSHD)
• 1 tipo miotoninė distrofija (DM1)
• 2 tipo spinocebelinė ataksija (SCA2)
• Idiopatinė plaučių fibrozė (IPF)
• Huntingtono liga (HD)

"Sarepta" taip pat vykdo ikiklinikines programas, skirtas 1 tipo spinocebelinei ataksijai (SCA1) ir 3 tipo spinocebelinei ataksijai (SCA3) gydyti, ir yra sudariusi išskirtinį bendradarbiavimo susitarimą su "Arrowhead Pharmaceuticals" dėl skeleto raumenų ligų gydymo metodų kūrimo, planuodama sukurti iki šešių naujų taikinių, susijusių su raumenų ar centrinės nervų sistemos ligomis.

Apie "Sarepta Therapeutics

"Sarepta" vykdo skubią misiją: sukurti tikslią genetinę mediciną retoms ligoms, kurios griauna gyvenimus ir trumpina ateitį. Mes pirmaujame Diušeno raumenų distrofijos (Diušeno) srityje ir plėtojame platų raumenų, centrinės nervų sistemos ir širdies ligų programų portfelį. Daugiau informacijos rasite www.sarepta.com arba sekite mus "LinkedIn", "X", "Instagram" ir "Facebook".

Informacijos skelbimas internete

Informaciją, kuri gali būti svarbi investuotojams, nuolat skelbiame savo svetainės skiltyje ‘Investuotojams’ adresu www.sarepta.com. Raginame investuotojus ir potencialius investuotojus reguliariai lankytis mūsų interneto svetainėje, kad gautų svarbios informacijos apie mus.

Į ateitį orientuoti pareiškimai

Šiame pranešime spaudai pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai. Bet kokie šiame pranešime spaudai pateikti teiginiai, kurie nėra istoriniai faktai, gali būti laikomi į ateitį orientuotais teiginiais. Tokie žodžiai kaip “tiki”, “numato”, “planuoja”, “tikisi”, “bus”, “ketina”, “potencialus”, “galimas” ir panašūs išsireiškimai skirti į ateitį orientuotiems teiginiams apibūdinti. Šie į ateitį orientuoti teiginiai apima teiginius, susijusius su mūsų prioritetais, technologijomis ir mokslinių tyrimų bei plėtros programomis; potencialia SRP-1005 nauda; numatomais planais ir etapais, įskaitant mūsų lūkesčius pradėti SRP-1005 gamybą 2026 m. antrąjį ketvirtį.

Šie į ateitį orientuoti teiginiai yra susiję su rizika ir neapibrėžtumu, kurių daugelio “Sarepta” negali kontroliuoti. Žinomi rizikos veiksniai, be kita ko, yra šie: ikiklinikinių ir klinikinių tyrimų sėkmė, ypač jei ji pagrįsta maža pacientų imtimi, neužtikrina, kad vėlesni klinikiniai tyrimai bus sėkmingi, o būsimų tyrimų rezultatai gali neatitikti ankstesnių teigiamų rezultatų arba gali neatitikti teisės aktų nustatytų kandidatų į produktus saugumo ir veiksmingumo patvirtinimo reikalavimų; tam tikros programos gali niekada neprogresuoti klinikoje arba gali būti nutrauktos dėl įvairių priežasčių, įskaitant tai, kad reguliavimo institucijos gali nustatyti klinikinį sustabdymą, o mes sustabdyti arba nutraukti klinikinius tyrimus ar bandymus; jei faktinis pacientų, sergančių ligomis, kurias siekiame gydyti, skaičius bus mažesnis nei apskaičiuotas, tai gali turėti neigiamos įtakos mūsų pajamoms ir gebėjimui pasiekti pelningumą; dėl įvairių priežasčių, įskaitant galimus finansinių ir kitų išteklių apribojimus, gamybos apribojimus, kurie gali būti nenumatyti arba laiku neišspręsti, ir reguliavimo institucijų, teismų ar agentūrų sprendimus, pavyzdžiui, Jungtinių Valstijų patentų ir prekių ženklų biuro sprendimus dėl patentų, kurie taikomi mūsų siūlomiems produktams, galime nesugebėti įgyvendinti savo verslo planų, įskaitant numatomus ar planuojamus reguliavimo etapus ir terminus, klinikinės plėtros planus ir produktų pateikimą rinkai; ir rizika, nurodyta naujausios "Sarepta" ketvirčio ataskaitos dėl 10-Q formos, pateiktos Vertybinių popierių ir biržos komisijai (SEC), taip pat kitų SEC pateiktų Bendrovės dokumentų, kuriuos raginame peržiūrėti, antraštėje "Rizikos veiksniai".

Bet kuri iš pirmiau minėtų rizikų gali iš esmės ir neigiamai paveikti Bendrovės verslą, veiklos rezultatus ir "Sarepta" paprastųjų akcijų prekybos kainą. Išsamų rizikos ir neapibrėžtumų, su kuriais susiduria "Sarepta", aprašymą galite rasti "Sarepta" SEC pateiktuose dokumentuose. Įspėjame investuotojus, kad jie labai nepasikliautų šiame pranešime spaudai pateiktais į ateitį orientuotais teiginiais. Bendrovė "Sarepta" neprisiima jokių įsipareigojimų viešai atnaujinti į ateitį orientuotų teiginių, pagrįstų įvykiais ar aplinkybėmis, atsiradusiomis po šio pranešimo datos, išskyrus įstatymų numatytus atvejus.

Peržiūrėti šaltinio versiją businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investuotojas: Ianas Estepanas 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryanas Wongas 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Žiniasklaida: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Šaltinis: Sarepta Therapeutics, Inc.