"uniQure" pateikia naujausią informaciją apie reguliavimą

Miela Huntingtono ligos bendruomenė,

Rašome norėdami pasidalyti naujausia informacija po neseniai įvykusio A tipo susitikimo su JAV Maisto ir vaistų administracija (FDA). 2026 m. kovo 2 d. "uniQure" išplatino pranešimą spaudai, kuriame pranešė, kad iš FDA gavo galutinį susitikimo protokolą. Susitikimo tikslas buvo aptarti biologinės licencijos paraiškos (BLA) duomenų paketą, kuriuo siekiama pagrįsti pagreitintą AMT-130, "uniQure" tiriamos Huntingtono ligos genų terapijos, patvirtinimą.

FDA pareiškė, kad negali sutikti, jog I ir II fazės tyrimų duomenys, palyginti su išorine kontrole, yra pakankami, kad būtų pateikti pirminiai veiksmingumo įrodymai, reikalingi AMT-130 rinkodaros paraiškai pagrįsti. FDA primygtinai rekomendavo bendrovei "uniQure" atlikti perspektyvų, atsitiktinių imčių, dvigubai aklą, apsimestinės operacijos kontroliuojamą III fazės tyrimą. bendrovė "uniQure" ketina ir toliau bendradarbiauti su FDA dėl III fazės plėtros klausimų ir planuoja 2026 m. antrąjį ketvirtį prašyti surengti B tipo susitikimą, kad toliau aptartų galimus tyrimų planavimo metodus.

Be to, taip pat informavome FDA apie ketinimą atnaujinti I/II fazės statistinės analizės planą, kad būtų įtraukta ketverių metų analizė, kurią tikimės užbaigti 2026 m. trečiąjį ketvirtį. Manome, kad ilgesnis tolesnis stebėjimas suteiks papildomų žinių apie iki šiol pastebėto AMT-130 poveikio ilgalaikiškumą ir mastą. FDA protokole pripažįstamas didelis nepatenkintas ligą modifikuojančių Huntingtono ligos gydymo būdų poreikis ir patvirtinamas Agentūros įsipareigojimas taikyti tinkamą reguliavimo lankstumą, kad būtų lengviau plėtoti saugias ir veiksmingas gydymo galimybes. Manome, kad mūsų nauji I ir II fazės duomenys dar labiau patvirtina būtinybę taikyti šį lankstumą. Taip pat pripažįstame, kaip svarbu, kad svarstant reguliavimo lankstumo klausimą ir toliau būtų išklausomi pacientų balsai, ir esame pasiryžę užtikrinti, kad jūsų nuomonė išliktų svarbiausia sprendžiant tolesnius klausimus.

Mes ir toliau išliekame labai įsipareigoję HD bendruomenei ir esame labai dėkingi už tvirtą paramą, kurią rodėte per šiuos mėnesius ir metus. Bendruomenės jaučiama skuba yra tikra ir suprantama, ir mes pritariame jūsų pasiryžimui skatinti prasmingus gydymo būdus. Manome, kad AMT-130 turi didelį potencialą suteikti ligą modifikuojančią naudą. Mūsų komanda sutelkė visą dėmesį į tai, kad būtų nustatytas tiesiausias ir atsakingiausias reguliacinis kelias, kad galėtume kuo greičiau pateikti šią terapiją pacientams. Laukiame papildomos informacijos, kai mūsų diskusijos dėl reguliavimo bus tęsiamos. Jei turite klausimų, rašykite el. paštu medinfo@uniqure.com arba skambinkite telefonu 1-866-520-1257.

Su pagarba, Daniel Leonard Pasaulinio pacientų teisių gynimo skyriaus vykdomasis direktorius

-SPAUSDINIMAS SPAUDAI-

"uniQure" pateikia atnaujintą informaciją apie AMT-130, skirtą Huntingtono ligai gydyti

LEXINGTONAS, Masačusetso valstija ir AMSTERDAMAS, 2026 m. kovo 2 d. (GLOBE NEWSWIRE) - "uniQure N.V." (NASDAQ: QURE), pirmaujanti genų terapijos bendrovė, kuri plėtoja transformuojančius gydymo būdus pacientams, turintiems rimtų medicininių poreikių, šiandien paskelbė, kad bendrovė iš JAV Maisto ir vaistų administracijos (FDA) gavo galutinį susitikimo protokolą dėl 2026 m. sausio 30 d. įvykusio A tipo susitikimo, kuriame buvo aptarta tiriamoji genų terapija AMT-130, skirta Huntingtono ligai (HD) gydyti.

FDA pareiškė, kad negali sutikti, jog I ir II fazės tyrimų duomenys, palyginti su išorine kontrole, yra pakankami, kad būtų pateikti pirminiai veiksmingumo įrodymai, reikalingi AMT-130 rinkodaros paraiškai pagrįsti. FDA primygtinai rekomendavo bendrovei "uniQure" atlikti perspektyvinį, atsitiktinių imčių, dvigubai aklą, apsimestinės operacijos kontroliuojamą tyrimą. bendrovė "uniQure" ketina toliau bendradarbiauti su FDA dėl III etapo plėtros klausimų ir planuoja 2026 m. antrąjį ketvirtį prašyti surengti B tipo susitikimą, kad toliau aptartų galimus tyrimų planavimo metodus.

“Nors nesuderinome pateikimo būdo, pagrįsto I ir II fazės duomenimis, manome, kad mūsų duomenų visuma ir jų ilgaamžiškumas pateisina tolesnį esminį dialogą apie tai, kaip šioje aplinkoje galima tinkamai taikyti FDA deklaruojamą įsipareigojimą dėl reguliavimo lankstumo”, - sakė “uniQure” vykdomasis direktorius Mattas Kapusta. "Mes ir toliau esame pasiryžę bendradarbiauti su FDA, kad nustatytume aiškų, moksliškai pagrįstą ir veiksmingą tolesnį AMT-130 kelią. Esame labai dėkingi už Huntingtono ligos bendruomenės atsparumą ir palaikymą ir esame pasiryžę palaikyti pacientus ir jų šeimos narius, nes siekiame, kad šis potencialiai permainingas gydymas būtų skirtas bendruomenei, kuriai jo reikia."

Apie "uniQure

"uniQure" įgyvendina genų terapijos pažadą - pavienius gydymo būdus, galinčius duoti gydomųjų rezultatų. "uniQure" genų terapijos hemofilijai B gydyti patvirtinimas - istorinis pasiekimas, paremtas daugiau nei dešimtmetį trukusiais moksliniais tyrimais ir klinikine plėtra - yra svarbus etapas genominės medicinos srityje ir pradeda naują gydymo metodą hemofilija sergantiems pacientams. "uniQure" šiuo metu plėtoja patentuotų genų terapijos metodų sergantiems Huntingtono liga, atsparia laikinosios skilties epilepsija, ALS, Fabry liga ir kitomis sunkiomis ligomis pacientams gydyti liniją. www.uniQure.com

uniQure į ateitį orientuoti pareiškimai

Šiame pranešime spaudai pateikiami į ateitį orientuoti teiginiai. Visi teiginiai, išskyrus teiginius apie istorinius faktus, yra į ateitį orientuoti teiginiai, kurie dažnai žymimi tokiais terminais kaip “numatyti”, “tikėti”, “manyti”, “galėtų”, “nustatyti”, “įvertinti”, “tikėtis”, “tikslas”, “ketinti”, “laukti”, “gali”, “planuoti”, “potencialus”, “numatyti”, “projektas”, “siekti”, “turėtų”, “bus”, “būtų” ir panašiais terminais bei šių terminų neiginiais. Į ateitį orientuoti teiginiai pagrįsti vadovybės įsitikinimais ir prielaidomis bei šio pranešimo spaudai dieną vadovybės turima informacija. Tokių į ateitį orientuotų teiginių pavyzdžiai, be kita ko, yra teiginiai, susiję su: planais tęsti bendradarbiavimą su FDA dėl AMT-130 III etapo kūrimo svarstymų; planais prašyti B tipo susitikimo su FDA, kuris įvyks 2026 m. antrąjį ketvirtį; ir potencialia AMT-130 nauda. Bendrovės faktiniai rezultatai gali reikšmingai skirtis nuo šiuose į ateitį orientuotuose pareiškimuose numatytų rezultatų dėl daugelio priežasčių. Ši rizika ir neapibrėžtumas, be kita ko, apima: riziką, susijusią su Bendrovės atliekamais AMT-130 I/ll fazės klinikiniais tyrimais, įskaitant riziką, kad tokie tyrimai negalės parodyti duomenų, pakankamų tolesniam klinikiniam vystymui ar patvirtinimui; riziką, kad bus gauta daugiau pacientų duomenų, kurie lems kitokį aiškinimą nei tas, kuris buvo gautas iš pagrindinių duomenų; rizika, susijusi su bendrovės sąveika su reguliavimo institucijomis, kuri gali turėti įtakos klinikinių tyrimų pradžiai, laikui ir eigai bei patvirtinimui; rizika, kad mums nepavyks suderinti su FDA ar kitomis reguliavimo institucijomis mūsų siūlomos genų terapijos, įskaitant AMT-130, patvirtinimo būdo; rizika, kad bendrovės vertinami matavimai bus laikomi patikimais ir jautriais ligos progresavimo matavimais; ar RMAT paskyrimas, "Breakthrough Therapy" paskyrimas arba bet koks pagreitintas būdas, jei jis bus suteiktas, lems patvirtinimą; Bendrovės gebėjimas atlikti ir finansuoti AMT-130 III etapo arba patvirtinamąjį tyrimą; Bendrovės gebėjimas toliau kurti ir išlaikyti infrastruktūrą ir personalą, reikalingą jos tikslams pasiekti; Bendrovės veiksmingumas valdant dabartinius ir būsimus klinikinius tyrimus ir reguliavimo procesus; Bendrovės gebėjimą klinikinių tyrimų metu įrodyti savo kandidatų į genų terapiją terapinę naudą; tolesnį genų terapijos vystymąsi ir pripažinimą; Bendrovės gebėjimą įgyti, išlaikyti ir apsaugoti savo intelektinę nuosavybę; ir Bendrovės gebėjimą finansuoti savo veiklą ir prireikus pritraukti papildomo kapitalo priimtinomis sąlygomis. Ši rizika ir neapibrėžtumas išsamiau aprašyti skyriuje "Rizikos veiksniai" Bendrovės periodiškai JAV Vertybinių popierių ir biržų komisijai (SEC) teikiamose ataskaitose, įskaitant jos metines ataskaitas 10-K formoje, ketvirtines ataskaitas 10-Q formoje ir kitose ataskaitose, kurias Bendrovė kartais teikia SEC. Atsižvelgdami į šią riziką, neapibrėžtumą ir kitus veiksnius, neturėtumėte pernelyg pasikliauti šiais į ateitį orientuotais teiginiais, ir, išskyrus įstatymų nustatytus atvejus, Bendrovė neįsipareigoja atnaujinti šių į ateitį orientuotų teiginių, net jei ateityje bus gauta naujos informacijos.

uniQure Kontaktai:

INVESTUOTOJAMS:

Chiara Russo
Tiesiogiai: 781-491-4371
Mobilusis telefonas: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ŽINIASKLAIDAI:

Tomas Malonas Tiesioginis: 339-970-7558 Mobilusis:339-223-8541
t.malone@uniQure.com