"Skyhawk Therapeutics" skelbia dvylikos mėnesių tarpinius SKY-0515 1/2 fazės klinikinio tyrimo, skirto Huntingtono ligai gydyti, rezultatus

Dvylikos mėnesių rezultatai parodė, kad sudėtinės unifikuotos Huntingtono ligos vertinimo skalės (cUHDRS) balai nuo pradinio lygio pagerėjo +0,38 balo, palyginti su tikėtinu simptomų turinčių pacientų natūralios istorijos analizės pagal polinkio balus -0,92 balo sumažėjimu.

SKY-0515 pacientams, vartojantiems 9 mg dozę, per dvylika mėnesių sumažėjo 69% mutavusio huntingtino baltymo (mHTT) kiekis.

Bendrovė taip pat praneša, kad Australijoje ir Naujojoje Zelandijoje (004-ANZ) atliekamo pagrindinio 2/3 fazės tyrimo FALCON-HD dalis buvo baigta anksčiau nei planuota, t. y. prieš šešis mėnesius, ir kad visame pasaulyje (004-WW) atliekamo pagrindinio 2/3 fazės tyrimo FALCON-HD dalis išsiplėtė į aštuonias šalis.

SKY-0515 1/2 fazės ir FALCON-HD pagrindiniuose tyrimuose šiuo metu dalyvauja daugiau kaip 175 pacientai.

BOSTONAS, Masačusetso valstija, 2026 m. birželio 1 d. – Skyhawk Therapeutics, Inc., klinikinio etapo biotechnologijų bendrovė, kurianti naujus mažų molekulių gydymo būdus, skirtus RNR taikiniams moduliuoti, šiandien paskelbė dvylikos mėnesių tarpinės pacientų, dalyvavusių 1/2 fazės klinikiniame tyrime, kuriame vertinamas tiriamasis Huntingtono ligos (HD) gydymo būdas SKY-0515, analizės rezultatus.

Gydant SKY-0515, nuo dozės priklausomas mutavusio huntingtino (mHTT) baltymo kiekis kraujyje sumažėjo iki 69%, o PMS1 mRNA - iki 26%. Mutavęs huntingtinas yra pagrindinis baltymas, lemiantis HD patologiją, o PMS1 yra pagrindinis somatinių CAG pasikartojimų išsiplėtimo, susijusio su ligos progresavimu, veiksnys.

SKY-0515 pasižymėjo puikiu poveikiu centrinei nervų sistemai ir iš esmės buvo saugus bei gerai toleruojamas visais tirtais dozių lygiais.

Po trijų, šešių, devynių ir dvylikos mėnesių SKY-0515 gavusių pacientų vidutiniai teigiami pokyčiai, palyginti su pradiniais sudėtinės unifikuotos Huntingtono ligos vertinimo skalės (cUHDRS) balais, svyravo nuo +0,31 iki +0,38. Šie rezultatai buvo palankūs, palyginti su tikėtinu -0,92 punkto pablogėjimu per dvylika mėnesių, gautu atlikus pagal polinkio balus pasvertą analizę, kurioje naudojami Enroll-HD ir TRACK-HD natūralios istorijos duomenų rinkiniai. Palankios tendencijos SKY-0515 vartojusiems pacientams taip pat pastebėtos visuose cUHDRS subkomponentuose, įskaitant bendrą motorikos balą (TMS), bendrą funkcinį pajėgumą (TFC), simbolių skaitmeninių modalumų testą (SDMT) ir Stroopo žodžių skaitymo testą (SWRT).

“Skyhawk” rezultatai rodo nepaprastą gebėjimo mažomis molekulėmis moduliuoti RNR rišimą galią ir pasiūlyti gydymo būdą pacientams visame pasaulyje“, - sakė daktaras Phillipas Sharpas, ”Skyhawk" mokslinės patariamosios valdybos steigėjas ir Nobelio premijos laureatas už novatorišką darbą RNR rišimo srityje. "RNR revoliucija tęsiasi, ir aš negaliu atsidžiaugti tuo, ką "Skyhawk" daro, kad ją paskatintų."

“Dvylikos mėnesių laikotarpiu vis labiau ryškėjantis gydomų dalyvių klinikinių trajektorijų atotrūkis nuo natūralios istorijos lūkesčių rodo, kad Huntingtono liga sergantiems pacientams tai duoda įdomios ir ilgalaikės naudos”, - sakė Billas Haney, vienas iš “Skyhawk Therapeutics’ įkūrėjų ir vyriausiasis vykdomasis pareigūnas. "Kritinių biomarkerių mHTT ir PMS1 sumažėjimo mastas ir ilgalaikiškumas, taip pat džiuginantys dvylikos mėnesių klinikiniai rezultatai visuose keturiuose kritiniuose cUHDRS subkomponentuose sustiprina mūsų pasitikėjimą SKY-0515 diferencijuotu mechanizmu ir galimybe daryti didelį terapinį poveikį pacientams.

Anksčiau nei planuota baigus pagrindinį tyrimą FALCON-HD ANZ, sparčiai artėjame prie kito SKY-0515 vystymo etapo ir esame pasiryžę padaryti viską, ką galime, kad Huntingtono ligos bendruomenė kuo greičiau gautų potencialiai transformuojantį geriamąjį vaistą.”

cUHDRS pokytis, palyginti su pradiniu lygiu, po 3, 6, 9 ir 12 mėnesių

(dabar įtraukti papildomi pacientai, kurie 3 mėnesius vartojo placebą, o paskui perėjo į gydomas grupes)

“Mane labai nudžiugino šie tęstiniai SKY-0515 1/2 fazės tyrimo su pacientais saugumo ir veiksmingumo duomenys, įskaitant nuolatinį pacientų cUHDRS pagerėjimą, palyginti su numatomu natūraliu pablogėjimu pagal polinkį, po trijų, šešių, devynių ir dvylikos mėnesių iš anksto nustatytos analizės’, - sakė Londono universitetinio koledžo neurologijos profesorius Edas Wildas. ’SKY-0515 ir toliau labiausiai mažina mHTT baltymą, o klinikiniai ir biomarkerių duomenys rodo, kad vaistas gerai toleruojamas visomis tiriamomis dozėmis.

SKY-0515 gebėjimas mažinti mHTT ir PMS1 poveikį yra veiksmingas derinys gydant Hantingtono ligą, kai ji pasireiškia dviem pagrindiniais patogeniniais mechanizmais’, - pridūrė Wildas. ”Šie 1/2 fazės tyrimo rezultatai, kurie turi būti patvirtinti šiuo metu vykdomoje 2/3 fazės FALCON-HD pagrindinėje programoje, leidžia tikėtis reikšmingo terapinio poveikio HD sergantiems žmonėms visame pasaulyje, kuriems geriamas Huntingtiną mažinantis gydymas, toks kaip SKY-0515, bus išties permainingas.“

“Šiandien skelbiami šiuo metu atliekamo SKY-0515 1/2 fazės tyrimo rezultatai, į kuriuos dabar įtraukti ir pacientų, kurie anksčiau vartojo placebą, duomenys, džiugina ne tik Huntingtono liga sergančius pacientus, jų šeimos narius ir jais besirūpinančią klinikinę bendruomenę, bet ir pabrėžia ”Skyhawk“ patentuotos SKYSTAR® platformos galią kuriant potencialiai permainingus vaistus, kuriuos pacientai gali vartoti kasdien kaip tabletes namuose, neurologinėmis ir kitomis negalią sukeliančiomis ligomis sergantiems žmonėms”, - pridūrė vienas iš "Skyhawk" įkūrėjų ir mokslinių tyrimų ir plėtros vadovas Sergejus Pauskinas. "Skyhawk" kandidatai į vaistus nuo daugelio sudėtingų neurologinių ligų, kurių tyrimai su gyvūnais sėkmingai pereina prie bandymų su žmonėmis, todėl "Skyhawk" mažųjų molekulių platformos teikiamos galimybės yra labai įdomios."

Huntingtono liga yra retas, paveldimas ir galiausiai mirtinas neurodegeneracinis sutrikimas, kuriuo serga daugiau kaip 40 000 asmenų Jungtinėse Amerikos Valstijose ir šimtai tūkstančių visame pasaulyje. Šiuo metu nėra patvirtintų gydymo būdų, kurie padėtų sulėtinti ar sustabdyti ligos progresavimą. SKY-0515 yra geriamasis tiriamasis mažų molekulių RNR skaidymo modifikatorius, sukurtas naudojant bendrovės patentuotą SKYSTAR^® platforma. SKY-0515 yra skirtas mHTT ir PMS1 baltymams mažinti.Šiuo metu aštuoniose šalyse visame pasaulyje vykdomas pagrindinis 2/3 fazės tyrimas FALCON-HD-004-WW.

SKY-0515 1/2 fazės ir FALCON-HD pagrindiniuose tyrimuose jau dalyvavo daugiau kaip 175 pacientai.

Iki 2027 m. pabaigos "Skyhawk" tikisi pradėti klinikinį vystymąsi, susijusį su retomis neurologinėmis ligomis, kurioms nėra patvirtinto ligą modifikuojančio gydymo.

Apie SKY-0515 1 fazės klinikinį tyrimą

SKY-0515 1 fazės klinikinis tyrimas - tai pirmasis klinikinis tyrimas su žmonėmis, kurio tikslas - įvertinti SKY-0515 saugumą, toleravimą, farmakokinetiką ir farmakodinamiką sveikiems savanoriams ir asmenims, sergantiems ankstyvos stadijos Huntingtono liga (HD). Tyrimas suskirstytas į tris dalis. A ir B dalyse SKY-0515 buvo vertinamas su sveikais savanoriais. C dalis yra dvigubai aklas placebu kontroliuojamas lygiagretus dviejų dozių SKY-0515 ir placebo lygių tyrimas su ankstyvosios stadijos HD sergančiais asmenimis (HD-ISS 1, 2 arba lengvos 3 stadijos) 84 dienas, po to 12 mėnesių tęsiamas aktyvus gydymas, kurio metu visi dalyviai aklai gaus arba mažą, arba didelę SKY-0515 dozę. Tyrimo tikslas - įvertinti mutavusį HTT baltymą ir PMS1 mRNA. Pirmiesiems SKY-0515 C dalies pacientams dozės buvo suleistos 2025 m. sausio mėn. Įrašymas į SKY-0515 tyrimo 1C fazę jau baigtas.

Apie FALCON-HD (004-ANZ ir 004-WW) 2/3 fazės pagrindinę programą

Svetainė FALCON-HD pagrindinė programa (NCT06873334 ir NCT07378644) yra atsitiktinių imčių, dvigubai aklas, placebu kontroliuojamas, dozės dydžio tyrimas, kuriuo vertinama SKY-0515 farmakodinamika, veiksmingumas ir saugumas.

Į tyrimą FALCON-HD 004-ANZ Australijos ir Naujosios Zelandijos vietovėse įtraukti 144 dalyviai, sergantys antros ir ankstyvosios trečios stadijos HD, ir registracija baigta. FALCON-HD 004-WW planuojama įtraukti 400 dalyvių, sergančių 2 stadijos ir ankstyvosios 3 stadijos HD, iš daugiau nei 40 pasaulio vietų, ir šiuo metu vyksta aktyvi atranka. Tinkami pacientai gaus SKY-0515 vieną kartą per parą geriamąją dozę arba placebą. Tyrimo tikslas - įvertinti SKY-0515 gebėjimą moduliuoti RNR rišimą ir sumažinti mHTT ir PMS1 baltymų, kurie yra susiję su Huntingtono ligos patologija, kiekį.

Papildomos informacijos apie FALCON-HD, įskaitant dalyvaujančias vietas ir tinkamumo kriterijus, galima rasti adresu ClinicalTrials.gov ir www.FALCON-HD.com.

Apie "Skyhawk Therapeutics

"Skyhawk Therapeutics" yra klinikinio etapo biotechnologijų bendrovė, naudojanti savo patentuotą SKYSTAR^® platforma, skirta atrasti ir kurti mažų molekulių RNR moduliuojančius gydymo būdus sunkiausiai įveikiamoms pasaulio ligoms gydyti. Daugiau informacijos rasite www.skyhawktx.com. 

"Skyhawk" bendrovės kontaktai

Maura McCarthy

Įmonių plėtros vadovas

maura@skyhawktx.com

Šaltinis Skyhawk Therapeutics, Inc.